Une étude pour évaluer l'effet des comprimés de Venglustat sur l'indice de masse ventriculaire gauche chez les participants adultes masculins et féminins atteints de la maladie de Fabry (CARAT)
19 juin 2026 mis à jour par: Sanofi
Une étude de phase 3 randomisée, ouverte, en groupes parallèles, de 18 mois pour évaluer l'effet du venglustat par rapport à la norme de soins habituelle sur l'indice de masse ventriculaire gauche chez les participants atteints de la maladie de Fabry et d'hypertrophie ventriculaire gauche
Il s'agit d'une étude de phase 3 multicentrique, randomisée, à contrôle actif et à groupes parallèles d'une durée de 18 mois, dans laquelle les participants seront randomisés pour recevoir du venglustat par rapport à un traitement standard (agalsidase alfa, agalsidase bêta ou migalastat) pour évaluer l'effet de venglustat sur l'indice de masse ventriculaire gauche (IMVG) chez les participants adultes atteints de la maladie de Fabry et d'hypertrophie ventriculaire gauche.
- Les visites d'étude auront lieu environ tous les 3 à 6 mois
- Les participants qui terminent la période randomisée peuvent continuer jusqu'à la prolongation à long terme (LTE) pour recevoir du venglustat pendant 18 mois supplémentaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Description détaillée
Période randomisée : la durée totale sera jusqu'à environ 20 mois (1 mois de dépistage 18 mois de traitement et une éventuelle période de suivi de 1 mois si pas de participation à la période d'extension à long terme)
Période d'extension à long terme : la durée totale sera d'environ 19 mois (18 mois de traitement et 1 mois de période de suivi)
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
104
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Investigational Site Number : 2760003
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Hochheim am Main, Allemagne, 65239
- Investigational Site Number : 2760004
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Mainz, Allemagne, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
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Würzburg, Allemagne, 97080
- Investigational Site Number : 2760001
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2M 0L6
- Investigational Site Number : 1240003
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Investigational Site Number : 1240006
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Investigational Site Number : 1240002
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 3H7
- Investigational Site Number : 1240005
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Beijing, Chine, 100034
- Investigational Site Number : 1560002
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Beijing, Chine, 100034
- Investigational Site Number : 1560005
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Chengdu, Chine, 610041
- Investigational Site Number : 1560001
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Guangzhou, Chine, 510080
- Investigational Site Number : 1560007
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Shanghai, Chine, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corée du Sud, 50612
- Investigational Site Number : 4100002
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corée du Sud, 03722
- Investigational Site Number : 4100001
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
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Alicante, Espagne, 03010
- Investigational Site Number : 7240003
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Pontevedra, Espagne, 36312
- Investigational Site Number : 7240001
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Madrid, Comunidad de
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Madrid, Madrid, Comunidad de, Espagne, 28007
- Investigational Site Number : 7240002
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Garches, France, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
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Athens, Grèce, 115 27
- Investigational Site Number : 3000002
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Athens, Grèce, 124 62
- Investigational Site Number : 3000003
-
Heraklion, Grèce, 711 10
- Investigational Site Number : 3000001
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Bologna, Italie, 40138
- Investigational Site Number : 3800004
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Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italie, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
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Napoli
-
Naples, Napoli, Italie, 80131
- Investigational Site Number : 3800002
-
Naples, Napoli, Italie, 80131
- Investigational Site Number : 3800003
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Fukuoka, Japon, 814-0180
- Investigational Site Number : 3920004
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Tokyo, Japon, 105-8461
- Investigational Site Number : 3920001
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Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japon, 060-8648
- Investigational Site Number : 3920006
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Kagoshima-ken
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Kagoshima, Kagoshima-ken, Japon, 890-0064
- Investigational Site Number : 3920007
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japon, 890-8520
- Investigational Site Number : 3920003
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Kanagawa
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Kawasaki, Kanagawa, Japon, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japon, 980-8574
- Investigational Site Number : 3920002
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Graz, L'Autriche, 8036
- Investigational Site Number : 0400001
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Bergen, Norvège, 5021
- Investigational Site Number : 5780001
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
- Investigational Site Number : 5280001
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Krakow, Pologne, 31-202
- Investigational Site Number : 6160001
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Lódzkie
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Lodz, Lódzkie, Pologne, 02-213
- Investigational Site Number : 6160003
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London, City of
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London, London, City of, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Investigational Site Number : 8260001
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Taichung, Taïwan, 407
- Investigational Site Number : 1580003
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Taipei, Taïwan, 104
- Investigational Site Number : 1580001
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Prague, Tchéquie, 128 08
- Investigational Site Number : 2030001
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34098
- Investigational Site Number : 7920002
-
İzmit, Turquie (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920003
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
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New York
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Hawthorne, New York, États-Unis, 10532
- Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
-
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75204
- Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
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Virginia
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Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants masculins et féminins âgés de 18 à 65 ans avec un diagnostic précédemment confirmé de la maladie de Fabry et des antécédents de symptômes cliniques de la maladie de Fabry.
- Les participants peuvent recevoir un traitement avec l'agalsidase alpha, l'agalsidase bêta ou le migalastat, ou peuvent ne pas être traités.
- Hypertrophie ventriculaire gauche.
- Contraception pour les participants masculins ou féminins : pas de grossesse ni d'allaitement ; pas de don de sperme pour le participant masculin.
- Un consentement éclairé signé doit être fourni avant toute procédure liée à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'accident ischémique transitoire, d'accident vasculaire cérébral, d'infarctus du myocarde, d'insuffisance cardiaque, de chirurgie cardiovasculaire majeure ou de transplantation rénale.
- Antécédents de convulsions nécessitant actuellement un traitement.
- Affection médicale sous-jacente pouvant causer ou contribuer à l'hypertrophie ventriculaire gauche.
- Hypertrophie asymétrique par IRM cardiaque au dépistage.
- Fibrose cardiaque avancée, définie comme un rehaussement tardif significatif du gadolinium au-delà de la paroi ventriculaire gauche inférolatérale basale sur l'IRM cardiaque.
- Antécédents d'arythmie cardiaque cliniquement significative. La fibrillation auriculaire bien contrôlée par un régime médical stable pendant au moins 12 mois n'est pas une exclusion si le score CHA2DS2-VASc est de 0 pour les hommes ou de 1 pour les femmes.
- Débit de filtration glomérulaire estimé <60 ml/min/1,73 m2.
- Présence d'une dépression sévère telle que mesurée par l'inventaire de la dépression de Beck (BDI)-II> 28 et / ou antécédents d'un trouble affectif majeur instable et non traité dans l'année suivant la visite de dépistage.
- Patients infectés par l'hépatite C, le VIH ou l'hépatite B.
- Test positif pour le virus SARS-CoV-2 dans les 2 semaines suivant l'inscription, ou COVID-19 nécessitant une hospitalisation dans les 6 mois suivant l'inscription.
- Antécédents d'abus de drogue et/ou d'alcool.
- Insuffisance hépatique modérée à sévère.
- Antécédents ou maladie hépatobiliaire active.
- Enzymes hépatiques (alanine aminotransférase/aspartate aminotransférase) ou bilirubine totale > 2 fois la limite supérieure de la normale.
- Inducteurs ou inhibiteurs puissants ou modérés du cytochrome P450 CYP3A4 dans les 14 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant la randomisation.
- Contre-indication connue à l'IRM ou hypersensibilité connue aux produits de contraste à base de gadolinium.
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à une participation potentielle à un essai clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Venglustat
Les participants recevront du venglustat une fois par jour, par voie orale
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Tablette; Oral
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Comparateur actif: Thérapie de la norme de soins
Les participants recevront une thérapie Fabry approuvée localement à la dose et au calendrier standard (conformément aux informations de prescription approuvées localement)
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Solution à diluer pour perfusion; perfusion IV
Autres noms:
Poudre pour solution à diluer pour perfusion; perfusion IV
Autres noms:
Gélules dures ; Oral
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Pente de l'indice de masse ventriculaire gauche mesurée par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) (lecture centrale)
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Pente du débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) telle qu'évaluée par l'équation de la créatinine de la collaboration sur l'épidémiologie des maladies rénales chroniques (CKD-EPI)
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Modification du temps de relaxation T1, mesuré par IRM cardiaque (lecture centrale)
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Modification de la déformation longitudinale globale, mesurée par échocardiographie (lecture centrale)
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Nombre de participants avec événement indésirable (EI) et événement indésirable grave (EIG)
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Changement du score Beck Depression Inventory-II (BDI-II)
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Concentrations plasmatiques de venglustat lors de visites prédéfinies pendant la durée de l'étude
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Variation en pourcentage de la composante fatigue de FD-PRO
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Changement en pourcentage du gonflement des membres inférieurs composant de FD-PRO
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Modification de la clarté du cristallin par examen ophtalmologique
Délai: de la ligne de base à 18 mois
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de la ligne de base à 18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
3 mai 2022
Achèvement primaire (Réel)
22 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
6 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 mars 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 mars 2022
Première publication (Réel)
15 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies de surcharge lysosomale
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Maladies des petits vaisseaux cérébraux
- Sphingolipidoses
- Lipidoses
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Maladie de Fabry
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agalsidase Beta
- venglustat
- agalsidase alfa
- migalastat
Autres numéros d'identification d'étude
- EFC16158
- U1111-1266-5068 (Identificateur de registre: ICTRP)
- 2021-002320-20 (Numéro EudraCT)
- 2023-509715-91 (Identificateur de registre: CTIS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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