Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Venglustat-tablettien vaikutuksen arvioimiseksi vasemman kammion massaindeksiin miehillä ja naisilla aikuisilla, joilla on Fabryn tauti (CARAT)

maanantai 9. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Sanofi

Satunnaistettu, avoin, rinnakkaisryhmä, 18 kuukauden 3. vaiheen tutkimus venglustaatin vaikutuksen arvioimiseksi tavanomaiseen hoitotasoon verrattuna vasemman kammion massaindeksiin osallistujilla, joilla on Fabryn tauti ja vasemman kammion hypertrofia

Tämä on 18 kuukauden, monikeskus, satunnaistettu, aktiivinen kontrolli, rinnakkaisryhmien vaiheen 3 tutkimus, jossa osallistujat satunnaistetaan venglustaattiin verrattuna tavalliseen hoitohoitoon (agalsidaasi alfa, agalsidaasi beeta tai migalastaatti), jotta voidaan arvioida venglustaatin vasemman kammion massaindeksin (LVMI) suhteen aikuisilla osallistujilla, joilla on Fabryn tauti ja vasemman kammion hypertrofia.

  • Opintovierailuja järjestetään noin 3-6 kuukauden välein
  • Osallistujat, jotka suorittavat satunnaistetun jakson, voivat jatkaa pitkäaikaista jatkoaikaa (LTE) saadakseen venglustaattia vielä 18 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Satunnaistettu jakso: kokonaiskesto on enintään noin 20 kuukautta (1 kuukauden seulonta 18 kuukautta hoitoa ja mahdollinen 1 kuukauden seurantajakso, jos pitkäaikaiseen jatkojaksoon ei osallistuta)

Pitkäaikainen jatkojakso: kokonaiskesto on noin 19 kuukautta (18 kuukautta hoitoa ja 1 kuukauden seurantajakso)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

104

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Espanja
      • Pontevedra, Espanja, 36312
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, Espanja, 03010
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanja, 28007
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Etelä -Korea
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Etelä -Korea, 50612
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 03722
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Naples, Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number : 3800003
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Investigational Site Number : 0400001
  • Japani
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japani, 814-0180
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japani, 060-8648
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japani, 890-0064
        • Investigational Site Number : 3920007
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japani, 890-8520
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japani, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japani, 980-8574
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japani, 105-8461
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3H7
        • Investigational Site Number : 1240005
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, Kiina, 610041
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Guangzhou, Kiina, 510080
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Shanghai, Kiina, 200025
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 115 27
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Kreikka, 124 62
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Kreikka, 711 10
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Norja
      • Bergen, Norja, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Puola
      • Krakow, Puola, 31-202
        • Investigational Site Number : 6160001
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Puola, 02-213
        • Investigational Site Number : 6160003
  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, Saksa, 65239
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Würzburg, Saksa, 97080
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Taiwan, 104
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34098
        • Investigational Site Number : 7920002
      • İzmit, Turkki (Türkiye), 41000
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 128 08
        • Investigational Site Number : 2030001
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • London, City of
      • London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
    • New York
      • Hawthorne, New York, Yhdysvallat, 10532
        • Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75204
        • Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18–65-vuotiaat mies- ja naispuoliset osallistujat, joilla on aiemmin vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi ja joilla on ollut Fabryn taudin kliinisiä oireita.
  • Osallistujat voivat saada hoitoa agalsidaasi alfalla, agalsidaasi beetalla tai migalastaatilla tai olla hoitamattomia.
  • Vasemman kammion hypertrofia.
  • Ehkäisy mies- tai naispuolisille osallistujille: ei raskaana tai imetä; miehille ei luovuteta spermaa.
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus on annettava ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Anamneesissa ohimenevä iskeeminen kohtaus, aivohalvaus, sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta, suuri sydän- ja verisuonileikkaus tai munuaisensiirto.
  • Aiemmin hoitoa vaativia kohtauksia.
  • Taustalla oleva sairaus, joka voi aiheuttaa vasemman kammion hypertrofiaa tai edistää sitä.
  • Epäsymmetrinen hypertrofia sydämen MRI:llä seulonnassa.
  • Pitkälle edennyt sydänfibroosi, joka määritellään merkittävänä myöhäisenä gadoliinin lisääntymisenä vasemman kammion basaalisen inferolateraalisen seinämän ulkopuolella sydämen magneettikuvauksessa.
  • Aiemmin kliinisesti merkittävä sydämen rytmihäiriö. Eteisvärinä, joka on hyvin hallinnassa vakaalla lääketieteellisellä hoito-ohjelmalla vähintään 12 kuukauden ajan, ei ole poissulkeminen, jos CHA2DS2-VASc-pistemäärä on 0 miehillä tai 1 naisilla.
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus <60 ml/min/1,73 m2.
  • Vaikea masennus mitattuna Beckin masennuskartalla (BDI)-II >28 ja/tai anamneesissa hoitamaton, epästabiili vakava mielialahäiriö 1 vuoden sisällä seulontakäynnistä.
  • Potilaat, joilla on C-, HIV- tai hepatiitti B -infektio.
  • Positiivinen SARS-CoV-2-virustesti 2 viikon sisällä ilmoittautumisesta tai COVID-19, joka vaatii sairaalahoitoa 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
  • Huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäytön historia.
  • Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta.
  • Aiempi tai aktiivinen maksasairaus.
  • Maksaentsyymit (alaniiniaminotransferaasi/aspartaattiaminotransferaasi) tai kokonaisbilirubiini > 2 kertaa normaalin yläraja.
  • Vahvat tai kohtalaiset sytokromi P450 CYP3A4:n indusoijat tai estäjät 14 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen satunnaistamista sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Tunnettu vasta-aihe MRI-tutkimukselle tai tunnettu yliherkkyys gadoliniumpohjaisille varjoaineille.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Venglustat
Osallistujat saavat venglustaattia kerran päivässä suun kautta
Lääke: Venglustaatti (GZ402671)
Tabletti; Oraalinen
Active Comparator: Hoitoterapian standardi
Osallistujat saavat paikallisesti hyväksyttyä Fabry-hoitoa vakioannoksella ja aikataululla (paikallisesti hyväksyttyjen lääkemääräystietojen mukaisesti)
Lääke: Agalsidaasi alfa
Infuusiokonsentraatti liuosta varten; IV-infuusio
Muut nimet:
  • Replagal®
Lääke: Agalsidaasi beeta (GZ419828)
Infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten; IV-infuusio
Muut nimet:
  • Fabrazyme®
Lääke: Migalastat
Kovat kapselit; Oraalinen
Muut nimet:
  • Galafold®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vasemman kammion massaindeksin kaltevuus sydämen magneettikuvauksella (MRI) mitattuna (keskiarvo)
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) kaltevuus kroonisen munuaissairauden epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) kreatiniiniyhtälön perusteella arvioituna
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen
Muutos T1-relaksaatioajassa, mitattuna sydämen MRI:llä (keskuslukema)
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen
Muutos globaalissa pitkittäisvenyssä, mitattuna kaikukardiografialla (keskiarvo)
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma (AE) ja vakava haittatapahtuma (SAE)
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen
Muutos Beck Depression Inventory-II (BDI-II) -pisteissä
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen
Plasman venglustaattipitoisuudet ennalta määrätyillä käynneillä tutkimuksen keston aikana
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen
Prosenttimuutos FD-PRO:n väsymyskomponentissa
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen
Prosenttimuutos FD-PRO:n alaraajojen turvotuksessa
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen
Muutos linssin kirkkaudessa oftalmologisella tutkimuksella
Aikaikkuna: lähtötasosta 18 kuukauteen
lähtötasosta 18 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 3. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 15. toukokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 6. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 15. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (EudraCT-numero)
  • 2023-509715-91 (Rekisterin tunniste: CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset Venglustaatti (GZ402671)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa