Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinku tablet Venglustatu na index hmoty levé komory u dospělých účastníků mužského a ženského pohlaví s Fabryho chorobou (CARAT)

9. března 2026 aktualizováno: Sanofi

Randomizovaná, otevřená, 18měsíční studie fáze 3 s paralelní skupinou k vyhodnocení účinku venglustatu ve srovnání s běžným standardem péče na index hmoty levé komory u účastníků s Fabryho chorobou a hypertrofií levé komory

Toto je 18měsíční, multicentrická, randomizovaná, aktivní kontrola, paralelní skupinová studie fáze 3, ve které budou účastníci randomizováni k léčbě venglustatem versus standardní léčebnou terapií (agalsidáza alfa, agalsidáza beta nebo migalastat), aby se vyhodnotil účinek venglustat na index hmotnosti levé komory (LVMI) u dospělých účastníků s Fabryho chorobou a hypertrofií levé komory.

  • Studijní návštěvy budou probíhat přibližně každé 3 až 6 měsíců
  • Účastníci, kteří dokončí randomizované období, mohou pokračovat v dlouhodobém prodloužení (LTE), aby dostávali venglustat až po dobu dalších 18 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizované období: celkové trvání bude až přibližně 20 měsíců (1 měsíc screening 18 měsíců léčby a možné období sledování 1 měsíc, pokud se neúčastníte dlouhodobého prodloužení období)

Období dlouhodobého prodloužení: celkové trvání bude přibližně 19 měsíců (18 měsíců léčby a 1 měsíc období sledování)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

104

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Itálie, 80131
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Naples, Napoli, Itálie, 80131
        • Investigational Site Number : 3800003
  • Japonsko
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonsko, 814-0180
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japonsko, 890-0064
        • Investigational Site Number : 3920007
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japonsko, 890-8520
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japonsko, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japonsko, 105-8461
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Jižní Korea
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 03722
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3H7
        • Investigational Site Number : 1240005
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, Německo, 65239
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Mainz, Německo, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-202
        • Investigational Site Number : 6160001
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polsko, 02-213
        • Investigational Site Number : 6160003
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Investigational Site Number : 0400001
  • Spojené království
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75204
        • Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Tchaj-wan, 104
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34098
        • Investigational Site Number : 7920002
      • İzmit, Turecko (Türkiye), 41000
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Česko
      • Prague, Česko, 128 08
        • Investigational Site Number : 2030001
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, Čína, 100034
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, Čína, 610041
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Guangzhou, Čína, 510080
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Řecko, 124 62
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Řecko, 711 10
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Španělsko
      • Pontevedra, Španělsko, 36312
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, Španělsko, 03010
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Španělsko, 28007
        • Investigational Site Number : 7240002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 18 až 65 let s dříve potvrzenou diagnózou Fabryho choroby a klinickými příznaky Fabryho choroby v anamnéze.
  • Účastníci mohou být léčeni agalsidázou alfa, agalsidázou beta nebo migalastatem, nebo mohou být neléčení.
  • Hypertrofie levé komory.
  • Antikoncepce pro mužské nebo ženské účastníky: nejsou těhotné nebo nekojící; žádné darování spermatu pro mužského účastníka.
  • Před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií musí být poskytnut podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza tranzitorní ischemické ataky, cévní mozkové příhody, infarktu myokardu, srdečního selhání, velké kardiovaskulární operace nebo transplantace ledvin.
  • Záchvaty v současnosti vyžadující léčbu v anamnéze.
  • Základní zdravotní stav, který může způsobit nebo přispět k hypertrofii levé komory.
  • Asymetrická hypertrofie podle MRI srdce při screeningu.
  • Pokročilá srdeční fibróza, definovaná jako významné pozdní zesílení gadolinia za bazální inferolaterální stěnou levé komory na srdeční MRI.
  • Anamnéza klinicky významné srdeční arytmie. Fibrilace síní, která je dobře kontrolována stabilním léčebným režimem po dobu alespoň 12 měsíců, není vyloučena, pokud je skóre CHA2DS2-VASc 0 pro muže nebo 1 pro ženy.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <60 ml/min/1,73 m2.
  • Přítomnost těžké deprese měřená Beckovým inventářem deprese (BDI)-II >28 a/nebo anamnéza neléčené, nestabilní velké afektivní poruchy během 1 roku od screeningové návštěvy.
  • Pacienti s infekcí hepatitidou C, HIV nebo hepatitidou B.
  • Pozitivní test na virus SARS-CoV-2 do 2 týdnů od zařazení nebo COVID-19 vyžadující hospitalizaci do 6 měsíců od zařazení.
  • Anamnéza zneužívání drog a/nebo alkoholu.
  • Středně těžké až těžké poškození jater.
  • Anamnéza nebo aktivní hepatobiliární onemocnění.
  • Jaterní enzymy (alaninaminotransferáza/aspartátaminotransferáza) nebo celkový bilirubin >2násobek horní hranice normy.
  • Silné nebo středně silné induktory nebo inhibitory cytochromu P450 CYP3A4 během 14 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před randomizací.
  • Známá kontraindikace podstoupit MRI nebo známá přecitlivělost na kontrastní látky na bázi gadolinia.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Venglustat
Účastníci budou dostávat venglustat jednou denně, perorálně
Lék: Venglustat (GZ402671)
Tableta; Ústní
Aktivní komparátor: Standard of Care Therapy
Účastníci obdrží lokálně schválenou Fabryho terapii ve standardní dávce a schématu (v souladu s místně schválenými informacemi o předepisování)
Lék: Agalsidáza alfa
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku; IV infuze
Ostatní jména:
  • Replagal®
Lék: Agalsidáza beta (GZ419828)
Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku; IV infuze
Ostatní jména:
  • Fabrazyme®
Lék: Migalastat
Tvrdé tobolky; Ústní
Ostatní jména:
  • Galafold®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sklon indexu hmotnosti levé komory měřený zobrazením srdeční magnetickou rezonancí (MRI) (centrální čtení)
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sklon odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) podle kreatininové rovnice pro spolupráci v epidemiologii chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI)
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců
Změna relaxačního času T1, měřená srdeční MRI (centrální čtení)
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců
Změna globálního podélného napětí, měřená echokardiografií (centrální čtení)
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců
Změna skóre Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců
Plazmatické koncentrace venglustatu při předem specifikovaných návštěvách po dobu trvání studie
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců
Procentuální změna složky únavy FD-PRO
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců
Procentuální změna otoku dolních končetin složka FD-PRO
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců
Změna čirosti čočky při oftalmologickém vyšetření
Časové okno: od výchozího stavu do 18 měsíců
od výchozího stavu do 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. května 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

15. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (Číslo EudraCT)
  • 2023-509715-91 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Venglustat (GZ402671)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit