Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке влияния таблеток венглустата на индекс массы левого желудочка у взрослых участников мужского и женского пола с болезнью Фабри (CARAT)

9 марта 2026 г. обновлено: Sanofi

Рандомизированное открытое параллельное групповое 18-месячное исследование фазы 3 по оценке влияния венглустата по сравнению с обычным стандартом лечения на индекс массы левого желудочка у участников с болезнью Фабри и гипертрофией левого желудочка

Это 18-месячное многоцентровое рандомизированное исследование фазы 3 с активным контролем и параллельными группами, в котором участники будут рандомизированы для получения венглустата в сравнении со стандартной терапией (агалсидаза альфа, агалсидаза бета или мигаластат) для оценки эффекта венглустат на индекс массы левого желудочка (ИММЛЖ) у взрослых участников с болезнью Фабри и гипертрофией левого желудочка.

  • Учебные визиты будут проходить примерно каждые 3-6 месяцев.
  • Участники, завершившие рандомизированный период, могут продолжить долгосрочное продление (LTE) для получения венглустата еще на срок до 18 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Рандомизированный период: общая продолжительность будет составлять примерно до 20 месяцев (1 месяц скрининга, 18 месяцев лечения и возможный период наблюдения 1 месяц, если нет участия в долгосрочном расширенном периоде).

Длительный период продления: общая продолжительность составит примерно 19 месяцев (18 месяцев лечения и 1 месяц периода наблюдения).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

104

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Graz, Австрия, 8036
        • Investigational Site Number : 0400001
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, Германия, 65239
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Mainz, Германия, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Würzburg, Германия, 97080
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Греция
      • Athens, Греция, 115 27
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Греция, 124 62
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Греция, 711 10
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • Испания
      • Pontevedra, Испания, 36312
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, Испания, 03010
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Испания, 28007
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40138
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Италия, 80131
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Naples, Napoli, Италия, 80131
        • Investigational Site Number : 3800003
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2M 0L6
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 1M9
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5T 3H7
        • Investigational Site Number : 1240005
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, Китай, 100034
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, Китай, 610041
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Guangzhou, Китай, 510080
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Shanghai, Китай, 200025
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-202
        • Investigational Site Number : 6160001
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Польша, 02-213
        • Investigational Site Number : 6160003
  • Соединенное Королевство
    • London, City of
      • London, London, City of, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
    • New York
      • Hawthorne, New York, Соединенные Штаты, 10532
        • Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75204
        • Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань, 407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Тайвань, 104
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34098
        • Investigational Site Number : 7920002
      • İzmit, Турция (Туркие), 41000
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Франция
      • Garches, Франция, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 128 08
        • Investigational Site Number : 2030001
  • Южная Корея
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея, 50612
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Южная Корея, 03722
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Япония
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Япония, 814-0180
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Япония, 060-8648
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Япония, 890-0064
        • Investigational Site Number : 3920007
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Япония, 890-8520
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Япония, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Япония, 980-8574
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Япония, 105-8461
        • Investigational Site Number : 3920001

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского и женского пола в возрасте от 18 до 65 лет с ранее подтвержденным диагнозом болезни Фабри и клиническими симптомами болезни Фабри в анамнезе.
  • Участники могут получать лечение агалсидазой альфа, агалсидазой бета или мигаластатом или могут не получать лечения.
  • Гипертрофия левого желудочка.
  • Контрацепция для участников мужского и женского пола: не беременны и не кормите грудью; нет донорства спермы для участника-мужчины.
  • Подписанное информированное согласие должно быть предоставлено до проведения любых процедур, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

  • В анамнезе транзиторная ишемическая атака, инсульт, инфаркт миокарда, сердечная недостаточность, серьезные сердечно-сосудистые операции или трансплантация почки.
  • В анамнезе судороги, требующие лечения.
  • Основное заболевание, которое может вызвать или способствовать гипертрофии левого желудочка.
  • Асимметричная гипертрофия на МРТ сердца при скрининге.
  • Прогрессирующий сердечный фиброз, определяемый как значительное позднее усиление гадолиния за пределами базальной нижнелатеральной стенки левого желудочка на МРТ сердца.
  • История клинически значимой сердечной аритмии. Мерцательная аритмия, которая хорошо контролируется стабильным медикаментозным режимом в течение не менее 12 месяцев, не является исключением, если показатель CHA2DS2-VASc равен 0 для мужчин или 1 для женщин.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации <60 мл/мин/1,73 м2.
  • Наличие тяжелой депрессии по шкале депрессии Бека (BDI)-II >28 и/или нелеченое нестабильное большое аффективное расстройство в анамнезе в течение 1 года после скринингового визита.
  • Пациенты с гепатитом С, ВИЧ или гепатитом В.
  • Положительный результат теста на вирус SARS-CoV-2 в течение 2 недель после регистрации или COVID-19, требующий госпитализации в течение 6 месяцев после регистрации.
  • История злоупотребления наркотиками и/или алкоголем.
  • От умеренной до тяжелой степени печеночной недостаточности.
  • История или активное заболевание гепатобилиарной системы.
  • Ферменты печени (аланинаминотрансфераза/аспартатаминотрансфераза) или общий билирубин более чем в 2 раза превышают верхнюю границу нормы.
  • Сильные или умеренные индукторы или ингибиторы цитохрома P450 CYP3A4 в течение 14 дней или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше, до рандомизации.
  • Известные противопоказания к МРТ или известная гиперчувствительность к контрастным веществам на основе гадолиния.

Вышеприведенная информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Венглустат
Участники будут получать венглустат один раз в день перорально.
Лекарство: Венглустат (GZ402671)
Планшет; Оральный
Активный компаратор: Стандарт терапии
Участники получат одобренную на местном уровне терапию Fabry в стандартной дозе и по графику (в соответствии с утвержденной на местном уровне информацией о назначении).
Лекарство: Агалсидаза альфа
Концентрат для приготовления раствора для инфузий; внутривенное вливание
Другие имена:
  • Реплагал®
Лекарство: Агалсидаза бета (GZ419828)
Порошок для концентрата для приготовления раствора для инфузий; внутривенное вливание
Другие имена:
  • Фабразим®
Лекарство: Мигаластат
Твердые капсулы; Оральный
Другие имена:
  • Галафолд®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Наклон индекса массы левого желудочка, измеренный с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) сердца (центральное показание)
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ), оцененный по уравнению креатинина в рамках сотрудничества эпидемиологов хронической болезни почек (CKD-EPI)
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев
Изменение времени релаксации T1, измеренное с помощью МРТ сердца (центральное показание)
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев
Изменение глобальной продольной деформации, измеренное с помощью эхокардиографии (центральное показание)
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев
Изменение оценки по опроснику депрессии Бека-II (BDI-II)
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев
Концентрации венглустата в плазме при заранее определенных визитах в течение всего периода исследования
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев
Процентное изменение компонента усталости FD-PRO
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев
Процентное изменение отека в компоненте нижних конечностей FD-PRO
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев
Изменение прозрачности хрусталика при офтальмологическом исследовании
Временное ограничение: от исходного уровня до 18 месяцев
от исходного уровня до 18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 мая 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

15 мая 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

6 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (Идентификатор реестра: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (Номер EudraCT)
  • 2023-509715-91 (Идентификатор реестра: CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Венглустат (GZ402671)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Thailand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться