Tanulmány a Venglustat tabletták bal kamrai tömegindexre gyakorolt hatásának értékelésére Fabry-betegségben szenvedő férfi és női felnőtt betegeknél (CARAT)
2026. június 19. frissítette: Sanofi
Véletlenszerű, nyílt, párhuzamos csoportos, 18 hónapos, 3. fázisú vizsgálat a Venglustatnak a szokásos ellátási színvonalhoz viszonyított hatásának értékelésére a bal kamrai tömegindexre a Fabry-betegségben és a bal kamrai hipertrófiában szenvedő betegeknél
Ez egy 18 hónapos, többközpontú, randomizált, aktív kontrollos, párhuzamos csoportos, 3. fázisú vizsgálat, amelyben a résztvevőket véletlenszerűen venglusztátra osztják a szokásos gondozási terápiával (agalzidáz alfa, agalzidáz béta vagy migalasztát) szemben, hogy értékeljék a venglusztát a bal kamrai tömegindexre (LVMI) a Fabry-kórban és bal kamrai hipertrófiában szenvedő felnőtt résztvevőknél.
- A tanulmányi látogatásokra körülbelül 3-6 havonta kerül sor
- Azok a résztvevők, akik teljesítik a randomizált időszakot, folytathatják a hosszú távú meghosszabbítást (LTE), hogy további 18 hónapig venglusztátot kapjanak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Véletlenszerű időszak: a teljes időtartam körülbelül 20 hónap (1 hónapos szűrés, 18 hónapos kezelés és egy lehetséges 1 hónapos követési időszak, ha nem vesznek részt a hosszú távú meghosszabbítási időszakban)
Hosszú távú meghosszabbítási időszak: a teljes időtartam körülbelül 19 hónap (18 hónapos kezelés és 1 hónapos követési időszak)
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
104
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Graz, Ausztria, 8036
- Investigational Site Number : 0400001
-
-
-
-
-
Prague, Csehország, 128 08
- Investigational Site Number : 2030001
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Dél -Korea, 50612
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Dél -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Egyesült Államok, 10532
- Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75204
- Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
-
-
-
-
-
Garches, Franciaország, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 115 27
- Investigational Site Number : 3000002
-
Athens, Görögország, 124 62
- Investigational Site Number : 3000003
-
Heraklion, Görögország, 711 10
- Investigational Site Number : 3000001
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japán, 814-0180
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japán, 105-8461
- Investigational Site Number : 3920001
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japán, 060-8648
- Investigational Site Number : 3920006
-
-
Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japán, 890-0064
- Investigational Site Number : 3920007
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japán, 890-8520
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japán, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japán, 980-8574
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2M 0L6
- Investigational Site Number : 1240003
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Investigational Site Number : 1240006
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3H7
- Investigational Site Number : 1240005
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100034
- Investigational Site Number : 1560002
-
Beijing, Kína, 100034
- Investigational Site Number : 1560005
-
Chengdu, Kína, 610041
- Investigational Site Number : 1560001
-
Guangzhou, Kína, 510080
- Investigational Site Number : 1560007
-
Shanghai, Kína, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 31-202
- Investigational Site Number : 6160001
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Lengyelország, 02-213
- Investigational Site Number : 6160003
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, 5021
- Investigational Site Number : 5780001
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Investigational Site Number : 2760003
-
Hochheim am Main, Németország, 65239
- Investigational Site Number : 2760004
-
Mainz, Németország, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
-
Würzburg, Németország, 97080
- Investigational Site Number : 2760001
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország, 40138
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Olaszország, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Olaszország, 80131
- Investigational Site Number : 3800002
-
Naples, Napoli, Olaszország, 80131
- Investigational Site Number : 3800003
-
-
-
-
-
Alicante, Spanyolország, 03010
- Investigational Site Number : 7240003
-
Pontevedra, Spanyolország, 36312
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanyolország, 28007
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Taichung, Tajvan, 407
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Tajvan, 104
- Investigational Site Number : 1580001
-
-
-
-
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34098
- Investigational Site Number : 7920002
-
İzmit, Törökország (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 és 65 év közötti férfi és női résztvevők, akiknél korábban megerősítették a Fabry-kór diagnózisát, és a kórelőzményben Fabry-kór klinikai tünetei szerepeltek.
- A résztvevők alfa-agalzidáz-, béta-agalzidáz- vagy migalasztát-kezelésben részesülhetnek, vagy nem is kezelték őket.
- Bal kamra hipertrófia.
- Fogamzásgátlás férfi vagy női résztvevők számára: nem terhes vagy nem szoptat; nem adnak spermát férfi résztvevőnek.
- Minden vizsgálattal kapcsolatos eljárás előtt aláírt, tájékozott hozzájárulást kell adni.
Kizárási kritériumok:
- Tranziens ischaemiás roham, stroke, szívinfarktus, szívelégtelenség, jelentős szív- és érrendszeri műtét vagy veseátültetés a kórtörténetben.
- Jelenleg kezelést igénylő görcsrohamok anamnézisében.
- Alapvető egészségügyi állapot, amely bal kamrai hipertrófiát okozhat vagy hozzájárulhat ahhoz.
- Aszimmetrikus hipertrófia szív MRI-vel a szűréskor.
- Előrehaladott szívfibrózis, amelyet a szív MRI-n a bazális inferolaterális bal kamrafalon túli jelentős késői gadolínium-növekedésként határoztak meg.
- Klinikailag jelentős szívritmuszavar az anamnézisben. A legalább 12 hónapig stabil orvosi kezelés mellett jól kontrollált pitvarfibrilláció nem kizárt, ha a CHA2DS2-VASc pontszám 0 a férfiaknál vagy 1 a nőknél.
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség <60 ml/perc/1,73 m2.
- Súlyos depresszió jelenléte a Beck-féle Depressziós Inventory (BDI)-II szerint >28 és/vagy kezeletlen, instabil súlyos érzelmi rendellenesség a kórelőzményben a szűrővizsgálatot követő 1 éven belül.
- Hepatitis C, HIV vagy hepatitis B fertőzésben szenvedő betegek.
- Pozitív SARS-CoV-2 vírusteszt a beiratkozást követő 2 héten belül, vagy COVID-19, amely kórházi kezelést igényel a beiratkozást követő 6 hónapon belül.
- A kábítószerrel és/vagy alkohollal való visszaélés története.
- Közepesen súlyos vagy súlyos májkárosodás.
- A kórtörténetben vagy aktív máj-epebetegség.
- Májenzimek (alanin-aminotranszferáz/aszpartát-aminotranszferáz) vagy az összbilirubin a normálérték felső határának kétszerese.
- A citokróm P450 CYP3A4 erős vagy mérsékelt induktorai vagy inhibitorai 14 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a randomizálás előtt.
- Ismert ellenjavallat az MRI-nek vagy ismert túlérzékenység a gadolínium alapú kontrasztanyagokkal szemben.
A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a klinikai vizsgálatban való részvétellel kapcsolatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Venglustat
A résztvevők naponta egyszer, szájon át kapnak venglusztátot
|
Tabletta; Orális
|
|
Aktív összehasonlító: A gondozási terápia standardja
A résztvevők helyileg jóváhagyott Fabry-terápiát kapnak a szokásos dózisban és ütemezésben (a helyileg jóváhagyott felírási információknak megfelelően)
|
Koncentrátum oldatos infúzióhoz; IV infúzió
Más nevek:
Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz; IV infúzió
Más nevek:
Kemény kapszulák; Orális
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A bal kamrai tömegindex meredeksége szívmágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve (központi leolvasás)
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) meredeksége a krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködése (CKD-EPI) kreatinin egyenlet alapján
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
|
A T1 relaxációs idő változása, szív MRI-vel mérve (központi leolvasás)
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
|
A globális longitudinális feszültség változása, echokardiográfiával (központi leolvasás) mérve
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
|
Nemkívánatos eseményben (AE) és súlyos nemkívánatos eseményben (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
|
Változás a Beck Depresszió Inventory-II (BDI-II) pontszámában
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
|
A plazma venglusztát koncentrációja előre meghatározott viziteken a vizsgálat időtartama alatt
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
|
Százalékos változás az FD-PRO fáradtsági összetevőjében
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
|
Százalékos változás az FD-PRO alsó végtagok duzzanatában
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
|
A lencse tisztaságának változása szemészeti vizsgálattal
Időkeret: kiindulási állapottól 18 hónapig
|
kiindulási állapottól 18 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. május 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. május 22.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. december 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. március 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. március 4.
Első közzététel (Tényleges)
2022. március 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 19.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Cerebrovaszkuláris rendellenességek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Agyi kisérbetegségek
- Szfingolipidózisok
- Lipidózisok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Fabry-kór
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Enzim gátlók
- accalidase béta
- venglustat
- agalsidáz alfa
- migastat
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EFC16158
- U1111-1266-5068 (Registry Identifier: ICTRP)
- 2021-002320-20 (EudraCT szám)
- 2023-509715-91 (Registry Identifier: CTIS)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .