Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ tabletek wenglustatu na wskaźnik masy lewej komory u dorosłych mężczyzn i kobiet z chorobą Fabry'ego (CARAT)

9 marca 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Randomizowane, otwarte, prowadzone w równoległych grupach, 18-miesięczne badanie fazy 3 oceniające wpływ wenglustatu w porównaniu ze standardowym leczeniem na wskaźnik masy lewej komory u uczestników z chorobą Fabry'ego i przerostem lewej komory

Jest to 18-miesięczne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 3 z aktywną kontrolą, prowadzone w grupach równoległych, w którym uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej wenglustat w porównaniu ze standardową terapią (agalzydaza alfa, agalzydaza beta lub migalastat) w celu oceny wpływu wenglustat na wskaźnik masy lewej komory (LVMI) u dorosłych uczestników z chorobą Fabry'ego i przerostem lewej komory.

  • Wizyty studyjne będą odbywać się mniej więcej co 3 do 6 miesięcy
  • Uczestnicy, którzy ukończyli randomizowany okres, mogą kontynuować długoterminowe przedłużenie (LTE), aby otrzymywać wenglustat przez okres do dodatkowych 18 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Okres randomizowany: całkowity czas trwania wyniesie do około 20 miesięcy (1 miesiąc przesiewowy 18 miesięcy leczenia i możliwy okres obserwacji wynoszący 1 miesiąc w przypadku braku udziału w długoterminowym okresie przedłużenia)

Długoterminowy okres przedłużenia: całkowity czas trwania wyniesie około 19 miesięcy (18 miesięcy leczenia i 1 miesiąc okresu obserwacji)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

104

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Investigational Site Number : 0400001
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, Chiny, 610041
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Guangzhou, Chiny, 510080
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 128 08
        • Investigational Site Number : 2030001
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Grecja, 124 62
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Grecja, 711 10
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Hiszpania
      • Pontevedra, Hiszpania, 36312
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, Hiszpania, 03010
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Hiszpania, 28007
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Japonia
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonia, 814-0180
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 060-8648
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japonia, 890-0064
        • Investigational Site Number : 3920007
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japonia, 890-8520
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japonia, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 980-8574
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japonia, 105-8461
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2M 0L6
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3H7
        • Investigational Site Number : 1240005
  • Korea Południowa
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa, 50612
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 03722
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, Niemcy, 65239
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Würzburg, Niemcy, 97080
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-202
        • Investigational Site Number : 6160001
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polska, 02-213
        • Investigational Site Number : 6160003
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
        • Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75204
        • Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Tajwan, 104
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34098
        • Investigational Site Number : 7920002
      • İzmit, Turcja (Türkiye), 41000
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Włochy, 80131
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Naples, Napoli, Włochy, 80131
        • Investigational Site Number : 3800003
  • Zjednoczone Królestwo
    • London, City of
      • London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku od 18 do 65 lat z wcześniej potwierdzoną diagnozą choroby Fabry'ego i historią objawów klinicznych choroby Fabry'ego.
  • Uczestnicy mogą otrzymywać leczenie agalzydazą alfa, agalzydazą beta lub migalastatem lub mogą nie być leczeni.
  • Przerost lewej komory.
  • Antykoncepcja dla uczestników płci męskiej lub żeńskiej: nie w ciąży ani nie karmiących piersią; brak dawstwa nasienia dla męskiego uczestnika.
  • Przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur związanych z badaniem należy przedstawić podpisaną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia przemijającego ataku niedokrwiennego, udaru mózgu, zawału mięśnia sercowego, niewydolności serca, poważnej operacji sercowo-naczyniowej lub przeszczepu nerki.
  • Historia napadów padaczkowych obecnie wymagających leczenia.
  • Podstawowy stan chorobowy, który może powodować lub przyczyniać się do przerostu lewej komory.
  • Asymetryczny przerost za pomocą MRI serca podczas badania przesiewowego.
  • Zaawansowane zwłóknienie mięśnia sercowego, definiowane jako znaczne późne wzmocnienie po podaniu gadolinu poza podstawową dolno-boczną ścianę lewej komory w badaniu MRI serca.
  • Historia klinicznie istotnych zaburzeń rytmu serca. Migotanie przedsionków, które jest dobrze kontrolowane za pomocą stabilnego schematu leczenia przez co najmniej 12 miesięcy, nie jest wykluczone, jeśli wynik CHA2DS2-VASc wynosi 0 dla mężczyzn lub 1 dla kobiet.
  • Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego <60 ml/min/1,73 m2.
  • Obecność ciężkiej depresji mierzonej za pomocą Inwentarza Depresji Becka (BDI)-II >28 i/lub nieleczonego, niestabilnego dużego zaburzenia afektywnego w wywiadzie w ciągu 1 roku od wizyty przesiewowej.
  • Pacjenci z wirusowym zapaleniem wątroby typu C, wirusem HIV lub zapaleniem wątroby typu B.
  • Pozytywny wynik testu na obecność wirusa SARS-CoV-2 w ciągu 2 tygodni od rejestracji lub COVID-19 wymagający hospitalizacji w ciągu 6 miesięcy od rejestracji.
  • Historia nadużywania narkotyków i/lub alkoholu.
  • Umiarkowana do ciężkiej niewydolność wątroby.
  • Historia lub czynna choroba wątroby i dróg żółciowych.
  • Enzymy wątrobowe (aminotransferaza alaninowa/aminotransferaza asparaginianowa) lub bilirubina całkowita >2 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Silne lub umiarkowane induktory lub inhibitory cytochromu P450 CYP3A4 w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed randomizacją.
  • Znane przeciwwskazanie do poddania się MRI lub znana nadwrażliwość na środki kontrastowe na bazie gadolinu.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wenglustat
Uczestnicy będą otrzymywać wenglustat raz dziennie, doustnie
Lek: Wenglustat (GZ402671)
Tablet; Doustny
Aktywny komparator: Standard terapii opiekuńczej
Uczestnicy otrzymają lokalnie zatwierdzoną terapię Fabry w standardowej dawce i schemacie (zgodnie z lokalnie zatwierdzoną informacją o przepisywaniu)
Lek: Agalzydaza alfa
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji; Infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • Replagal®
Lek: Agalzydaza beta (GZ419828)
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji; Infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • Fabrazyme®
Lek: Migalastat
Kapsułki twarde; Doustny
Inne nazwy:
  • Galafold®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Nachylenie wskaźnika masy lewej komory mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego serca (MRI) (odczyt centralny)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Nachylenie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) ocenianego za pomocą równania kreatyniny we współpracy epidemiologicznej przewlekłej choroby nerek (CKD-EPI)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy
Zmiana czasu relaksacji T1, mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego serca (odczyt centralny)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy
Zmiana globalnego odkształcenia podłużnego, mierzona za pomocą echokardiografii (odczyt centralny)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym (AE) i poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy
Zmiana wyniku w Inwentarzu Depresji Becka-II (BDI-II).
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy
Stężenia wenglustatu w osoczu podczas wcześniej określonych wizyt w czasie trwania badania
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy
Procentowa zmiana składnika zmęczenia FD-PRO
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy
Procentowa zmiana obrzęku kończyn dolnych składnika FD-PRO
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy
Zmiana przejrzystości soczewki w badaniu okulistycznym
Ramy czasowe: od wartości początkowej do 18 miesięcy
od wartości początkowej do 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (Numer EudraCT)
  • 2023-509715-91 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Wenglustat (GZ402671)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj