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Eine Studie zur Bewertung der Wirkung von Venglustat-Tabletten auf den linksventrikulären Massenindex bei männlichen und weiblichen erwachsenen Teilnehmern mit Morbus Fabry (CARAT)

14. März 2024 aktualisiert von: Sanofi

Eine randomisierte, offene, 18-monatige Phase-3-Studie mit Parallelgruppen zur Bewertung der Wirkung von Venglustat im Vergleich zum üblichen Behandlungsstandard auf den linksventrikulären Massenindex bei Teilnehmern mit Morbus Fabry und linksventrikulärer Hypertrophie

Dies ist eine 18-monatige, multizentrische, randomisierte Phase-3-Studie mit aktiver Kontrolle und Parallelgruppen, in der die Teilnehmer randomisiert Venglustat versus Standardbehandlung (Agalsidase alfa, Agalsidase beta oder Migalastat) zugeteilt werden, um die Wirkung von zu bewerten Venglustat auf den linksventrikulären Massenindex (LVMI) bei erwachsenen Teilnehmern mit Morbus Fabry und linksventrikulärer Hypertrophie.

  • Studienbesuche finden etwa alle 3 bis 6 Monate statt
  • Teilnehmer, die den randomisierten Zeitraum abschließen, können mit der Langzeitverlängerung (LTE) fortfahren, um Venglustat für bis zu weitere 18 Monate zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Randomisierter Zeitraum: Die Gesamtdauer beträgt bis zu ungefähr 20 Monate (1 Monat Screening 18 Monate Behandlung und eine mögliche Nachbeobachtungszeit von 1 Monat, wenn keine Teilnahme an der langfristigen Verlängerungsphase erfolgt)

Langfristige Verlängerungsphase: Die Gesamtdauer beträgt ungefähr 19 Monate (18 Monate Behandlung und 1 Monat Nachbeobachtungszeit)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

90

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-Mail: Contact-US@sanofi.com

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, China, 100044
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, China, 610041
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Shanghai, China, 200025
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, Deutschland, 65239
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2080001
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Griechenland, 12462
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Griechenland, 71500
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3800003
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Japan
    • Fukuoka
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kagoshima
      • Kagoshima-shi, Kagoshima, Japan, 890-8520
        • Abgeschlossen
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 215-0026
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8471
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Korea, Republik von
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republik von, 03722
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105AZ
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-202
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7240003
      • Vigo, Spanien, 36312
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad De, Spanien, 28007
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei 104, Taiwan, 104
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06500
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Truthahn, 34303
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Kocaeli, Truthahn, 41380
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Tschechien
      • Praha 2, Tschechien, 12808
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2030001
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233-2110
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) - The Kirklin Clin Site Number : 8400010
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory Clinic Site Number : 8400009
    • New York
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten, 10532
        • Rekrutierung
        • Maryam Banikazemi, MD Site Number : 8400001
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Rekrutierung
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 8400004
  • Vereinigtes Königreich
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 0400001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 65 Jahren mit zuvor bestätigter Diagnose von Morbus Fabry und einer Vorgeschichte klinischer Symptome von Morbus Fabry.
  • Die Teilnehmer können eine Behandlung mit Agalsidase alfa, Agalsidase beta oder Migalastat erhalten oder unbehandelt sein.
  • Linke ventrikuläre Hypertrophie.
  • Verhütung für männliche oder weibliche Teilnehmer: nicht schwanger oder stillend; keine Samenspende für männliche Teilnehmer.
  • Vor allen studienbezogenen Verfahren muss eine unterschriebene Einverständniserklärung vorgelegt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer transitorischen ischämischen Attacke, eines Schlaganfalls, eines Myokardinfarkts, einer Herzinsuffizienz, einer größeren kardiovaskulären Operation oder einer Nierentransplantation.
  • Vorgeschichte von Anfällen, die derzeit behandelt werden müssen.
  • Grunderkrankung, die eine linksventrikuläre Hypertrophie verursachen oder dazu beitragen kann.
  • Asymmetrische Hypertrophie durch Herz-MRT beim Screening.
  • Fortgeschrittene Herzfibrose, definiert als signifikante späte Gadolinium-Anreicherung über die basale inferolaterale Wand des linken Ventrikels hinaus in der kardialen MRT.
  • Klinisch signifikante Herzrhythmusstörungen in der Vorgeschichte. Vorhofflimmern, das mit einer stabilen medizinischen Behandlung für mindestens 12 Monate gut kontrolliert wird, ist kein Ausschluss, wenn der CHA2DS2-VASc-Score 0 für Männer oder 1 für Frauen beträgt.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <60 ml/min/1,73 m2.
  • Vorhandensein einer schweren Depression, gemessen anhand des Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 und/oder eine Vorgeschichte einer unbehandelten, instabilen schweren affektiven Störung innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening-Besuch.
  • Patienten mit einer Hepatitis-C-, HIV- oder Hepatitis-B-Infektion.
  • Positiver SARS-CoV-2-Virustest innerhalb von 2 Wochen nach der Einschreibung oder COVID-19, der innerhalb von 6 Monaten nach der Einschreibung einen Krankenhausaufenthalt erfordert.
  • Vorgeschichte von Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch.
  • Mittelschwere bis schwere Leberfunktionsstörung.
  • Vorgeschichte oder aktive hepatobiliäre Erkrankung.
  • Leberenzyme (Alanin-Aminotransferase/Aspartat-Aminotransferase) oder Gesamtbilirubin > das 2-fache der oberen Normgrenze.
  • Starke oder mäßige Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 CYP3A4 innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der Randomisierung.
  • Bekannte Kontraindikation für eine MRT oder bekannte Überempfindlichkeit gegen Kontrastmittel auf Gadoliniumbasis.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine mögliche Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Venglustat
Die Teilnehmer erhalten Venglustat einmal täglich oral
Arzneimittel: Venglustat (GZ402671)
Tablette; Oral
Aktiver Komparator: Standard der Pflegetherapie
Die Teilnehmer erhalten eine lokal zugelassene Fabry-Therapie mit der Standarddosis und dem Standardplan (gemäß den lokal zugelassenen Verschreibungsinformationen).
Arzneimittel: Agalsidase alfa
Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung; IV-Infusion
Andere Namen:
  • Replagal®
Arzneimittel: Agalsidase beta (GZ419828)
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung; IV-Infusion
Andere Namen:
  • Fabrazyme®
Arzneimittel: Migalastat
Hartkapseln; Oral
Andere Namen:
  • Galafold®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Steigung des linksventrikulären Massenindex, gemessen durch kardiale Magnetresonanztomographie (MRT) (zentraler Messwert)
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Steigung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR), ermittelt anhand der Kreatiningleichung für die Epidemiologie der chronischen Nierenerkrankung (CKD-EPI).
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate
Änderung der T1-Relaxationszeit, gemessen durch Herz-MRT (zentrale Ablesung)
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate
Änderung der globalen Längsdehnung, gemessen durch Echokardiographie (zentrale Ablesung)
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschtem Ereignis (AE) und schwerwiegendem unerwünschtem Ereignis (SAE)
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate
Änderung des Wertes des Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate
Plasma-Venglustat-Konzentrationen bei vorab festgelegten Besuchen während der Studiendauer
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate
Prozentuale Änderung der Müdigkeitskomponente von FD-PRO
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate
Prozentuale Veränderung der Schwellung in den unteren Extremitäten, Komponente von FD-PRO
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate
Veränderung der Linsenklarheit durch augenärztliche Untersuchung
Zeitfenster: von der Grundlinie bis 18 Monate
von der Grundlinie bis 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Mai 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

29. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (Registrierungskennung: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-509715-91 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Venglustat (GZ402671)

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