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Um estudo para avaliar o efeito dos comprimidos de venglustat no índice de massa ventricular esquerda em participantes adultos masculinos e femininos com doença de Fabry (CARAT)

14 de março de 2024 atualizado por: Sanofi

Um estudo de fase 3 randomizado, aberto, de grupos paralelos, de 18 meses para avaliar o efeito do Venglustat em comparação com o padrão usual de tratamento no índice de massa ventricular esquerda em participantes com doença de Fabry e hipertrofia ventricular esquerda

Este é um estudo de Fase 3 de grupos paralelos, multicêntrico, randomizado, de controle ativo, de 18 meses, no qual os participantes serão randomizados para venglustat versus tratamento padrão (agalsidase alfa, agalsidase beta ou migalastat) para avaliar o efeito de venglustat no índice de massa ventricular esquerda (LVMI) em participantes adultos com doença de Fabry e hipertrofia ventricular esquerda.

  • As visitas de estudo ocorrerão aproximadamente a cada 3 a 6 meses
  • Os participantes que concluírem o período randomizado podem continuar para a extensão de longo prazo (LTE) para receber venglustat por até 18 meses adicionais.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Período randomizado: a duração total será de até aproximadamente 20 meses (1 mês de triagem 18 meses de tratamento e um possível período de acompanhamento de 1 mês se não houver participação no período de extensão de longo prazo)

Período de extensão de longo prazo: a duração total será de aproximadamente 19 meses (18 meses de tratamento e 1 mês de acompanhamento)

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

90

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Número de telefone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, Alemanha, 65239
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Würzburg, Alemanha, 97080
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1240002
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, China, 100044
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, China, 610041
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Shanghai, China, 200025
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2080001
  • Espanha
      • Alicante, Espanha, 03010
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7240003
      • Vigo, Espanha, 36312
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad De, Espanha, 28007
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-2110
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) - The Kirklin Clin Site Number : 8400010
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory Clinic Site Number : 8400009
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • Recrutamento
        • Maryam Banikazemi, MD Site Number : 8400001
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Recrutamento
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 8400004
  • França
      • Garches, França, 92380
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11527
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Grécia, 12462
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Grécia, 71500
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105AZ
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Itália
      • Napoli, Itália, 80131
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Napoli, Itália, 80131
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3800003
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20122
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Japão
    • Fukuoka
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japão, 814-0180
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kagoshima
      • Kagoshima-shi, Kagoshima, Japão, 890-8520
        • Concluído
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japão, 215-0026
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, Japão, 980-8574
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japão, 105-8471
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06500
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Peru, 34303
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Kocaeli, Peru, 41380
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 31-202
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Reino Unido
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Reino Unido, NW3 2QG
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Republica da Coréia
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Republica da Coréia
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republica da Coréia, 03722
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei 104, Taiwan, 104
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Tcheca
      • Praha 2, Tcheca, 12808
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2030001
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 0400001

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino e feminino com idade entre 18 e 65 anos com diagnóstico previamente confirmado de doença de Fabry e histórico de sintomas clínicos da doença de Fabry.
  • Os participantes podem estar recebendo tratamento com agalsidase alfa, agalsidase beta ou migalastat, ou podem não ser tratados.
  • Hipertrofia ventricular esquerda.
  • Contracepção para participantes do sexo masculino ou feminino: não grávidas ou amamentando; sem doação de esperma para participantes do sexo masculino.
  • Um consentimento informado assinado deve ser fornecido antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.

Critério de exclusão:

  • História de ataque isquêmico transitório, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca, cirurgia cardiovascular importante ou transplante renal.
  • Histórico de convulsões que atualmente requerem tratamento.
  • Condição médica subjacente que pode causar ou contribuir para a hipertrofia ventricular esquerda.
  • Hipertrofia assimétrica por ressonância magnética cardíaca na triagem.
  • Fibrose cardíaca avançada, definida como realce tardio significativo do gadolínio além da parede inferolateral basal do ventrículo esquerdo na RM cardíaca.
  • História de arritmia cardíaca clinicamente significativa. A fibrilação atrial bem controlada com um regime médico estável por pelo menos 12 meses não é uma exclusão se o escore CHA2DS2-VASc for 0 para homens ou 1 para mulheres.
  • Taxa de filtração glomerular estimada <60 mL/min/1,73m2.
  • Presença de depressão grave medida pelo Inventário de Depressão de Beck (BDI)-II >28 e/ou história de um transtorno afetivo maior instável não tratado dentro de 1 ano da consulta de triagem.
  • Pacientes com infecção por hepatite C, HIV ou hepatite B.
  • Teste de vírus SARS-CoV-2 positivo dentro de 2 semanas após a inscrição, ou COVID-19 exigindo hospitalização dentro de 6 meses após a inscrição.
  • História de abuso de drogas e/ou álcool.
  • Insuficiência hepática moderada a grave.
  • História ou doença hepatobiliar ativa.
  • Enzimas hepáticas (alanina aminotransferase/aspartato aminotransferase) ou bilirrubina total >2 vezes o limite superior do normal.
  • Indutores ou inibidores fortes ou moderados do citocromo P450 CYP3A4 em 14 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da randomização.
  • Contra-indicação conhecida para realização de ressonância magnética ou hipersensibilidade conhecida a agentes de contraste à base de gadolínio.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Venglustat
Os participantes receberão venglustat uma vez ao dia, por via oral
Medicamento: Venglutato (GZ402671)
Tábua; Oral
Comparador Ativo: Terapia Padrão de Cuidados
Os participantes receberão uma terapia Fabry aprovada localmente na dose e cronograma padrão (de acordo com as informações de prescrição aprovadas localmente)
Medicamento: Agalsidase alfa
Concentrado para solução para infusão; infusão IV
Outros nomes:
  • Replagal®
Medicamento: Agalsidase beta (GZ419828)
Pó para concentrado para solução para perfusão; infusão IV
Outros nomes:
  • Fabrazyme®
Medicamento: Migalastat
Cápsulas duras; Oral
Outros nomes:
  • Galafold®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Inclinação do índice de massa ventricular esquerda medida por ressonância magnética cardíaca (MRI) (leitura central)
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Inclinação da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) conforme avaliada pela equação de creatinina da colaboração de epidemiologia da doença renal crônica (CKD-EPI)
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses
Alteração no tempo de relaxamento T1, medido por ressonância magnética cardíaca (leitura central)
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses
Mudança na tensão longitudinal global, medida por ecocardiografia (leitura central)
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses
Número de participantes com evento adverso (EA) e evento adverso grave (EAG)
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses
Mudança na pontuação do Inventário de Depressão de Beck-II (BDI-II)
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses
Concentrações plasmáticas de venglustat em visitas pré-especificadas durante a duração do estudo
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses
Alteração percentual no componente de cansaço do FD-PRO
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses
Alteração percentual no inchaço no componente das extremidades inferiores do FD-PRO
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses
Mudança na clareza da lente por exame oftalmológico
Prazo: desde o início até 18 meses
desde o início até 18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de maio de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

29 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

15 de março de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (Número EudraCT)
  • 2023-509715-91 (Identificador de registro: CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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