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Uno studio per valutare l'effetto delle compresse di Venglustat sull'indice di massa ventricolare sinistra nei partecipanti adulti di sesso maschile e femminile con malattia di Fabry (CARAT)

14 marzo 2024 aggiornato da: Sanofi

Uno studio di fase 3 randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli, della durata di 18 mesi per valutare l'effetto di Venglustat rispetto al normale standard di cura sull'indice di massa ventricolare sinistra nei partecipanti con malattia di Fabry e ipertrofia ventricolare sinistra

Si tratta di uno studio di fase 3 a gruppi paralleli, multicentrico, randomizzato, con controllo attivo, della durata di 18 mesi, in cui i partecipanti saranno randomizzati a venglustat rispetto alla terapia standard (agalsidasi alfa, agalsidasi beta o migalastat) per valutare l'effetto di venglustat sull'indice di massa ventricolare sinistro (LVMI) in partecipanti adulti con malattia di Fabry e ipertrofia ventricolare sinistra.

  • Le visite di studio avranno luogo approssimativamente ogni 3-6 mesi
  • I partecipanti che completano il periodo randomizzato possono continuare con l'estensione a lungo termine (LTE) per ricevere venglustat fino a ulteriori 18 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Periodo randomizzato: la durata totale sarà fino a circa 20 mesi (1 mese di screening 18 mesi di trattamento e un possibile periodo di follow-up di 1 mese se non si partecipa al periodo di estensione a lungo termine)

Periodo di estensione a lungo termine: la durata totale sarà di circa 19 mesi (18 mesi di trattamento e 1 mese di follow-up)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

90

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: Contact-US@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 0400001
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Cechia
      • Praha 2, Cechia, 12808
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 2030001
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, Cina, 100044
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, Cina, 610041
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Corea, Repubblica di
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Corea, Repubblica di
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, Repubblica di, 03722
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 2080001
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, Germania, 65239
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Giappone
    • Fukuoka
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Giappone, 814-0180
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kagoshima
      • Kagoshima-shi, Kagoshima, Giappone, 890-8520
        • Completato
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Giappone, 215-0026
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Giappone, 105-8471
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Grecia, 12462
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Grecia, 71500
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3800003
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105AZ
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-202
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Regno Unito
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Regno Unito, NW3 2QG
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03010
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7240003
      • Vigo, Spagna, 36312
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad De, Spagna, 28007
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233-2110
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) - The Kirklin Clin Site Number : 8400010
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory Clinic Site Number : 8400009
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • Reclutamento
        • Maryam Banikazemi, MD Site Number : 8400001
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Reclutamento
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 8400004
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06500
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Tacchino, 34303
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Kocaeli, Tacchino, 41380
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei 104, Taiwan, 104
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1580001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 65 anni con diagnosi precedentemente confermata della malattia di Fabry e una storia di sintomi clinici della malattia di Fabry.
  • I partecipanti potrebbero ricevere un trattamento con agalsidasi alfa, agalsidasi beta o migalastat o potrebbero non essere trattati.
  • Ipertrofia ventricolare sinistra.
  • Contraccezione per partecipanti di sesso maschile o femminile: non incinta o in allattamento; nessuna donazione di sperma per il partecipante maschio.
  • Prima di qualsiasi procedura correlata allo studio deve essere fornito un consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • Storia di attacco ischemico transitorio, ictus, infarto del miocardio, insufficienza cardiaca, chirurgia cardiovascolare maggiore o trapianto di rene.
  • Storia di convulsioni che richiedono attualmente un trattamento.
  • Condizione medica sottostante che può causare o contribuire all'ipertrofia ventricolare sinistra.
  • Ipertrofia asimmetrica mediante risonanza magnetica cardiaca allo screening.
  • Fibrosi cardiaca avanzata, definita come significativo potenziamento tardivo del gadolinio oltre la parete del ventricolo sinistro inferolaterale basale alla risonanza magnetica cardiaca.
  • Storia di aritmia cardiaca clinicamente significativa. La fibrillazione atriale ben controllata con un regime medico stabile per almeno 12 mesi non è un'esclusione se il punteggio CHA2DS2-VASc è 0 per i maschi o 1 per le femmine.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata <60 ml/min/1,73 m2.
  • Presenza di depressione grave misurata dal Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 e/o una storia di un disturbo affettivo maggiore non trattato e instabile entro 1 anno dalla visita di screening.
  • Pazienti con infezione da epatite C, HIV o epatite B.
  • Test del virus SARS-CoV-2 positivo entro 2 settimane dall'arruolamento o COVID-19 che richiede il ricovero in ospedale entro 6 mesi dall'arruolamento.
  • Storia di abuso di droghe e/o alcol.
  • Compromissione epatica da moderata a grave.
  • Storia di o malattia epatobiliare attiva.
  • Enzimi epatici (alanina aminotransferasi/aspartato aminotransferasi) o bilirubina totale >2 volte il limite superiore della norma.
  • Induttori o inibitori forti o moderati del citocromo P450 CYP3A4 entro 14 giorni o 5 emivite, qualunque sia il più lungo, prima della randomizzazione.
  • Controindicazione nota a sottoporsi a risonanza magnetica o nota ipersensibilità ai mezzi di contrasto a base di gadolinio.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Venglustat
I partecipanti riceveranno venglustat una volta al giorno, per via orale
Droga: Venglustat (GZ402671)
Tavoletta; Orale
Comparatore attivo: Terapia standard di cura
I partecipanti riceveranno una terapia Fabry approvata a livello locale alla dose e al programma standard (in conformità con le informazioni di prescrizione approvate a livello locale)
Droga: Agalsidasi alfa
Concentrato per soluzione per infusione; Infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Replagal®
Droga: Agalsidasi beta (GZ419828)
Polvere per concentrato per soluzione per infusione; Infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Fabrazyme®
Droga: Migalastat
Capsule rigide; Orale
Altri nomi:
  • Galafold®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Pendenza dell'indice di massa del ventricolo sinistro misurata mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI) (lettura centrale)
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Pendenza della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) valutata dall'equazione della creatinina della collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica (CKD-EPI)
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi
Variazione del tempo di rilassamento T1, misurato dalla risonanza magnetica cardiaca (lettura centrale)
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi
Variazione della deformazione longitudinale globale, misurata mediante ecocardiografia (lettura centrale)
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi
Numero di partecipanti con evento avverso (AE) ed evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi
Variazione del punteggio Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi
Concentrazioni plasmatiche di venglustat a visite prespecificate durante la durata dello studio
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi
Variazione percentuale della componente di stanchezza di FD-PRO
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi
Variazione percentuale del gonfiore nel componente degli arti inferiori di FD-PRO
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi
Modifica della chiarezza della lente mediante esame oftalmologico
Lasso di tempo: dal basale a 18 mesi
dal basale a 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 maggio 2022

Completamento primario (Stimato)

29 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

15 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (Numero EudraCT)
  • 2023-509715-91 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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