En studie för att utvärdera effekten av Venglustat-tabletter på vänsterkammarmassindex hos manliga och kvinnliga vuxna deltagare med Fabrys sjukdom (CARAT)
19 juni 2026 uppdaterad av: Sanofi
En randomiserad, öppen, parallellgruppsstudie, 18 månader lång fas 3-studie för att utvärdera effekten av Venglustat jämfört med vanlig vårdstandard på vänsterkammarmasindex hos deltagare med Fabrys sjukdom och vänsterkammarhypertrofi
Detta är en 18-månaders, multicenter, randomiserad, aktiv kontroll, parallell-grupp fas 3-studie, där deltagarna kommer att randomiseras till venglustat kontra standardbehandling (agalsidas alfa, agalsidase beta eller migalastat) för att utvärdera effekten av venglustat på vänster ventrikulärt massindex (LVMI) hos vuxna deltagare med Fabrys sjukdom och vänsterkammarhypertrofi.
- Studiebesök kommer att äga rum ungefär var 3:e till 6:e månad
- Deltagare som slutför den randomiserade perioden kan fortsätta till långtidsförlängningen (LTE) för att få venglustat i upp till ytterligare 18 månader.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Randomiserad period: den totala varaktigheten kommer att vara upp till cirka 20 månader (1 månads screening 18 månaders behandling och en möjlig uppföljningsperiod på 1 månad om inget deltagande i den långsiktiga förlängningsperioden)
Långsiktig förlängningsperiod: den totala varaktigheten kommer att vara cirka 19 månader (18 månaders behandling och 1 månads uppföljningsperiod)
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
104
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Garches, Frankrike, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Förenta staterna, 10532
- Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75204
- Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 27
- Investigational Site Number : 3000002
-
Athens, Grekland, 124 62
- Investigational Site Number : 3000003
-
Heraklion, Grekland, 711 10
- Investigational Site Number : 3000001
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Italien, 80131
- Investigational Site Number : 3800002
-
Naples, Napoli, Italien, 80131
- Investigational Site Number : 3800003
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 814-0180
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japan, 105-8461
- Investigational Site Number : 3920001
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Investigational Site Number : 3920006
-
-
Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan, 890-0064
- Investigational Site Number : 3920007
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan, 890-8520
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japan, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2M 0L6
- Investigational Site Number : 1240003
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Investigational Site Number : 1240006
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3H7
- Investigational Site Number : 1240005
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100034
- Investigational Site Number : 1560002
-
Beijing, Kina, 100034
- Investigational Site Number : 1560005
-
Chengdu, Kina, 610041
- Investigational Site Number : 1560001
-
Guangzhou, Kina, 510080
- Investigational Site Number : 1560007
-
Shanghai, Kina, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Investigational Site Number : 5780001
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-202
- Investigational Site Number : 6160001
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Polen, 02-213
- Investigational Site Number : 6160003
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien, 03010
- Investigational Site Number : 7240003
-
Pontevedra, Spanien, 36312
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanien, 28007
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannien, NW3 2QG
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sydkorea, 03722
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 407
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 104
- Investigational Site Number : 1580001
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien, 128 08
- Investigational Site Number : 2030001
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34098
- Investigational Site Number : 7920002
-
İzmit, Turkiet (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Investigational Site Number : 2760003
-
Hochheim am Main, Tyskland, 65239
- Investigational Site Number : 2760004
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Investigational Site Number : 2760001
-
-
-
-
-
Graz, Österrike, 8036
- Investigational Site Number : 0400001
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga deltagare i åldern 18 till 65 med tidigare bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom och en historia av kliniska symtom på Fabrys sjukdom.
- Deltagarna kan få behandling med agalsidas alfa, agalsidase beta eller migalastat, eller kan vara obehandlade.
- Vänster ventrikulär hypertrofi.
- Preventivmedel för manliga eller kvinnliga deltagare: inte gravida eller ammande; ingen spermadonation för manlig deltagare.
- Ett undertecknat informerat samtycke måste lämnas före eventuella studierelaterade procedurer.
Exklusions kriterier:
- Historik med övergående ischemisk attack, stroke, hjärtinfarkt, hjärtsvikt, större kardiovaskulär operation eller njurtransplantation.
- Historik om anfall som för närvarande kräver behandling.
- Underliggande medicinskt tillstånd som kan orsaka eller bidra till vänsterkammarhypertrofi.
- Asymmetrisk hypertrofi genom hjärt-MR vid screening.
- Avancerad hjärtfibros, definierad som signifikant sen gadoliniumförstärkning bortom den basala inferolaterala vänstra kammarväggen på hjärt-MRT.
- Historik med kliniskt signifikant hjärtarytmi. Förmaksflimmer som är väl kontrollerat med en stabil medicinsk regim i minst 12 månader är inte ett undantag om CHA2DS2-VASc-poängen är 0 för män eller 1 för kvinnor.
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet <60 mL/min/1,73m2.
- Förekomst av svår depression mätt med Becks depressionsinventering (BDI)-II >28 och/eller en historia av en obehandlad, instabil allvarlig affektionssjukdom inom 1 år efter screeningbesöket.
- Patienter med hepatit C, HIV eller hepatit B-infektion.
- Positivt SARS-CoV-2-virustest inom 2 veckor efter inskrivningen, eller COVID-19 som kräver sjukhusvistelse inom 6 månader efter inskrivningen.
- Historik om drog- och/eller alkoholmissbruk.
- Måttligt till gravt nedsatt leverfunktion.
- Historik av eller aktiv lever- och gallsjukdom.
- Leverenzymer (alaninaminotransferas/aspartataminotransferas) eller total bilirubin >2 gånger den övre normalgränsen.
- Starka eller måttliga inducerare eller hämmare av cytokrom P450 CYP3A4 inom 14 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före randomisering.
- Känd kontraindikation för att genomgå MRT eller känd överkänslighet mot gadoliniumbaserade kontrastmedel.
Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för ett potentiellt deltagande i en klinisk prövning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Venglustat
Deltagarna kommer att få venglustat en gång dagligen, muntligt
|
Läsplatta; Oral
|
|
Aktiv komparator: Standard of Care-terapi
Deltagarna kommer att få en lokalt godkänd Fabry-behandling med standarddos och schema (i enlighet med lokalt godkänd förskrivningsinformation)
|
Koncentrat till infusionsvätska, lösning; IV infusion
Andra namn:
Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning; IV infusion
Andra namn:
Hårda kapslar; Oral
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Lutningen av vänster ventrikulärt massindex mätt med hjärtmagnetisk resonanstomografi (MRI) (central avläsning)
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Lutningen för uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) bedömd av kreatininekvationen för kronisk njursjukdom epidemiologiskt samarbete (CKD-EPI)
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
|
Förändring i T1-avslappningstid, mätt med hjärt-MR (central avläsning)
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
|
Förändring i global longitudinell töjning, mätt med ekokardiografi (central avläsning)
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
|
Antal deltagare med biverkning (AE) och allvarlig biverkning (SAE)
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
|
Förändring i Beck Depression Inventory-II (BDI-II) poäng
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
|
Plasma venglustatkoncentrationer vid förbestämda besök under studiens varaktighet
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
|
Procent Förändring i trötthetskomponent i FD-PRO
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
|
Procent Förändring av svullnad i nedre extremiteter komponent av FD-PRO
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
|
Förändring av linsens klarhet genom oftalmologisk undersökning
Tidsram: från baslinjen till 18 månader
|
från baslinjen till 18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 maj 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
22 maj 2026
Avslutad studie (Beräknad)
6 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 mars 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 mars 2022
Första postat (Faktisk)
15 mars 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Cerebrovaskulära störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Kärlsjukdomar
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Cerebrala småkärlsjukdomar
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Fabrys sjukdom
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- agalsidasbeta
- venglustat
- agalsidas alfa
- migalastat
Andra studie-ID-nummer
- EFC16158
- U1111-1266-5068 (Registeridentifierare: ICTRP)
- 2021-002320-20 (EudraCT-nummer)
- 2023-509715-91 (Registeridentifierare: CTIS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .