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ファブリー病の成人男性および女性参加者における左心室質量指数に対するベングルスタット錠の効果を評価する研究 (CARAT)

2026年3月9日 更新者：Sanofi

ファブリー病および左心室肥大の参加者の左心室質量指数に対するベングルスタットの効果を通常の標準治療と比較して評価するための、無作為化、非盲検、並行群間、18 か月間の第 3 相試験

これは 18 か月間の多施設無作為化実薬対照並行群間第 3 相試験であり、参加者はベングルスタットと標準治療（アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、またはミガラスタット）に無作為に割り付けられ、ファブリー病および左心室肥大を有する成人参加者の左心室質量指数（LVMI）に対するvenglustat。

  • 研究訪問は、約3〜6か月ごとに行われます
  • 無作為化された期間を完了した参加者は、さらに 18 か月間ベングルスタットを受け取るために、長期延長 (LTE) を継続することができます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

無作為化期間: 合計期間は最大約 20 か月になります (1 か月のスクリーニング、18 か月の治療、長期延長期間に参加しない場合は 1 か月のフォローアップ期間が可能)

長期延長期間：合計約19ヶ月（治療18ヶ月＋経過観察1ヶ月）

研究の種類

介入

入学 (実際)

104

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
    • New York
      • Hawthorne、New York、アメリカ、10532
        • Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75204
        • Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
  • イギリス
    • London, City of
      • London、London, City of、イギリス、NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40138
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア、20122
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Napoli
      • Naples、Napoli、イタリア、80131
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Naples、Napoli、イタリア、80131
        • Investigational Site Number : 3800003
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Investigational Site Number : 0400001
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2M 0L6
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5T 3H7
        • Investigational Site Number : 1240005
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、115 27
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens、ギリシャ、124 62
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion、ギリシャ、711 10
        • Investigational Site Number : 3000001
  • スペイン
      • Pontevedra、スペイン、36312
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Alicante
      • Alicante、Alicante、スペイン、03010
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid、Madrid, Comunidad de、スペイン、28007
        • Investigational Site Number : 7240002
  • チェコ
      • Prague、チェコ、128 08
        • Investigational Site Number : 2030001
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）、06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34098
        • Investigational Site Number : 7920002
      • İzmit、トルコ（Türkiye）、41000
        • Investigational Site Number : 7920003
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main、ドイツ、65239
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Würzburg、ドイツ、97080
        • Investigational Site Number : 2760001
  • ノルウェー
      • Bergen、ノルウェー、5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • フランス
      • Garches、フランス、92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド、31-202
        • Investigational Site Number : 6160001
    • Lódzkie
      • Lodz、Lódzkie、ポーランド、02-213
        • Investigational Site Number : 6160003
  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing、中国、100034
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu、中国、610041
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Guangzhou、中国、510080
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Shanghai、中国、200025
        • Investigational Site Number : 1560003
  • 台湾
      • Taichung、台湾、407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei、台湾、104
        • Investigational Site Number : 1580001
  • 日本
    • Fukuoka
      • Fukuoka、Fukuoka、日本、814-0180
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、060-8648
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima、Kagoshima-ken、日本、890-0064
        • Investigational Site Number : 3920007
      • Kagoshima、Kagoshima-ken、日本、890-8520
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki、Kanagawa、日本、215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、980-8574
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Tokyo、Tokyo、日本、105-8461
        • Investigational Site Number : 3920001
  • 韓国
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan、Gyeongsangnam-do、韓国、50612
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul、Seoul-teukbyeolsi、韓国、03722
        • Investigational Site Number : 4100001

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -以前にファブリー病の診断が確認され、ファブリー病の臨床症状の病歴がある18〜65歳の男性および女性の参加者。
  • 参加者は、アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、またはミガラスタットによる治療を受けている場合もあれば、治療を受けていない場合もあります。
  • 左心室肥大。
  • 男性または女性の参加者の避妊: 妊娠中または授乳中ではない。男性参加者への精子提供はありません。
  • 署名されたインフォームド コンセントは、研究関連の手順の前に提供する必要があります。

除外基準:

  • -一過性脳虚血発作、脳卒中、心筋梗塞、心不全、主要な心臓血管手術または腎臓移植の病歴。
  • -現在治療が必要な発作の病歴。
  • -左心室肥大を引き起こす、または一因となる可能性のある基礎疾患。
  • -スクリーニング時の心臓MRIによる非対称肥大。
  • 進行性心線維症。心臓 MRI で左心室下外側壁を超える有意な後期ガドリニウム増強として定義されます。
  • -臨床的に重大な心不整脈の病歴。 CHA2DS2-VASc スコアが男性で 0 または女性で 1 の場合、少なくとも 12 か月間、安定した医療レジメンで十分に制御されている心房細動は除外されません。
  • 推定糸球体濾過率 < 60 mL/min/1.73m2。
  • -ベックのうつ病インベントリー（BDI）-II> 28で測定された重度のうつ病の存在、および/またはスクリーニング訪問から1年以内の未治療の不安定な主要情動障害の病歴。
  • C型肝炎、HIV、B型肝炎に感染している患者。
  • -登録から2週間以内にSARS-CoV-2ウイルス検査が陽性、または登録から6か月以内に入院が必要なCOVID-19。
  • -薬物および/またはアルコール乱用の病歴。
  • 中等度から重度の肝障害。
  • -肝胆道疾患の病歴または活動性。
  • 肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ）または総ビリルビンが正常上限の2倍以上。
  • -無作為化前の14日以内または5半減期のいずれか長い方以内のシトクロムP450 CYP3A4の強力または中等度の誘導剤または阻害剤。
  • -MRIを受けることに対する既知の禁忌またはガドリニウムベースの造影剤に対する既知の過敏症。

上記の情報は、臨床試験への潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ヴェングルスタット
参加者は、ベングルスタットを1日1回、経口で受け取ります
薬：ベングルスタット (GZ402671)
タブレット;オーラル
アクティブコンパレータ：標準治療
参加者は、現地で承認されたファブリー療法を標準的な用量とスケジュールで受けます（現地で承認された処方情報に従って）
薬：アガルシダーゼアルファ
輸液用の溶液を濃縮します。点滴
他の名前：
  • リプラガル®
薬：アガルシダーゼ ベータ (GZ419828)
輸液用濃縮液用粉末;点滴
他の名前：
  • ファブラザイム®
薬：ミガラスタット
ハードカプセル;オーラル
他の名前：
  • ガラフォールド®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
心臓磁気共鳴画像法 (MRI) によって測定された左心室質量指数の勾配 (中央値)
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
慢性腎臓病疫学共同研究 (CKD-EPI) クレアチニン方程式によって評価された推定糸球体濾過率 (eGFR) の勾配
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで
心臓 MRI で測定された T1 緩和時間の変化 (中央値)
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで
心エコー検査で測定された全体的な縦ひずみの変化 (中央値)
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の参加者数
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで
Beck Depression Inventory-II (BDI-II) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで
研究期間中の事前に指定された訪問時の血漿ベングルスタット濃度
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで
FD-PROの疲労成分変化率
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで
FD-PROの下肢むくみ成分変化率
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで
眼科検査による水晶体の透明度の変化
時間枠：ベースラインから 18 か月まで
ベースラインから 18 か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sanofi

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations、Sanofi

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年5月3日

一次修了 (推定)

2026年5月15日

研究の完了 (推定)

2027年12月6日

試験登録日

最初に提出

2022年3月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年3月4日

最初の投稿 (実際)

2022年3月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月9日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (レジストリ識別子：ICTRP)
  • 2021-002320-20 (EudraCT番号)
  • 2023-509715-91 (レジストリ識別子：CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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