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Un estudio para evaluar el efecto de las tabletas de Venglustat en el índice de masa ventricular izquierda en participantes adultos masculinos y femeninos con enfermedad de Fabry (CARAT)

9 de marzo de 2026 actualizado por: Sanofi

Un estudio de fase 3 aleatorizado, abierto, de grupos paralelos, de 18 meses para evaluar el efecto de Venglustat en comparación con el estándar de atención habitual en el índice de masa ventricular izquierda en participantes con enfermedad de Fabry e hipertrofia ventricular izquierda

Este es un estudio de fase 3 de 18 meses, multicéntrico, aleatorizado, con control activo, de grupos paralelos, en el que los participantes serán aleatorizados para recibir venglustat frente a la terapia de atención estándar (agalsidasa alfa, agalsidasa beta o migalastat) para evaluar el efecto de venglustat sobre el índice de masa ventricular izquierda (IMVI) en participantes adultos con enfermedad de Fabry e hipertrofia ventricular izquierda.

  • Las visitas del estudio se realizarán aproximadamente cada 3 a 6 meses.
  • Los participantes que completan el período aleatorio pueden continuar con la extensión a largo plazo (LTE) para recibir venglustat por hasta 18 meses adicionales.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Período aleatorizado: la duración total será de hasta aproximadamente 20 meses (1 mes de cribado 18 meses de tratamiento y un posible período de seguimiento de 1 mes si no se participa en el período de extensión a largo plazo)

Periodo de extensión a largo plazo: la duración total será de aproximadamente 19 meses (18 meses de tratamiento y 1 mes de seguimiento)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

104

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Hochheim am Main, Alemania, 65239
        • Investigational Site Number : 2760004
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Würzburg, Alemania, 97080
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Investigational Site Number : 0400001
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2M 0L6
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Investigational Site Number : 1240006
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3H7
        • Investigational Site Number : 1240005
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 128 08
        • Investigational Site Number : 2030001
  • Corea del Sur
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 03722
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • España
      • Pontevedra, España, 36312
        • Investigational Site Number : 7240001
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, España, 03010
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, España, 28007
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
        • Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Grecia, 124 62
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Grecia, 711 10
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Naples, Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number : 3800003
  • Japón
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japón, 814-0180
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 060-8648
        • Investigational Site Number : 3920006
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japón, 890-0064
        • Investigational Site Number : 3920007
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japón, 890-8520
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japón, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 980-8574
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japón, 105-8461
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Investigational Site Number : 5780001
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-202
        • Investigational Site Number : 6160001
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polonia, 02-213
        • Investigational Site Number : 6160003
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Chengdu, Porcelana, 610041
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Guangzhou, Porcelana, 510080
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Shanghai, Porcelana, 200025
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Reino Unido
    • London, City of
      • London, London, City of, Reino Unido, NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Taiwán, 104
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34098
        • Investigational Site Number : 7920002
      • İzmit, Turquía (Türkiye), 41000
        • Investigational Site Number : 7920003

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos y femeninos de 18 a 65 años con diagnóstico previamente confirmado de la enfermedad de Fabry y antecedentes de síntomas clínicos de la enfermedad de Fabry.
  • Los participantes pueden estar recibiendo tratamiento con agalsidasa alfa, agalsidasa beta o migalastat, o pueden no recibir tratamiento.
  • Hipertrofia del ventrículo izquierdo.
  • Anticoncepción para participantes masculinos o femeninos: no embarazadas ni amamantando; no hay donación de esperma para el participante masculino.
  • Se debe proporcionar un consentimiento informado firmado antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de accidente isquémico transitorio, ictus, infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca, cirugía cardiovascular mayor o trasplante renal.
  • Antecedentes de convulsiones que actualmente requieren tratamiento.
  • Condición médica subyacente que puede causar o contribuir a la hipertrofia ventricular izquierda.
  • Hipertrofia asimétrica por resonancia magnética cardíaca en la selección.
  • Fibrosis cardíaca avanzada, definida como realce tardío significativo de gadolinio más allá de la pared ventricular izquierda inferolateral basal en la RM cardíaca.
  • Antecedentes de arritmia cardíaca clínicamente significativa. La fibrilación auricular bien controlada con un régimen médico estable durante al menos 12 meses no es una exclusión si la puntuación CHA2DS2-VASc es 0 para hombres o 1 para mujeres.
  • Tasa de filtración glomerular estimada < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Presencia de depresión severa medida por el Inventario de Depresión de Beck (BDI)-II >28 y/o antecedentes de un trastorno afectivo mayor inestable no tratado dentro del año anterior a la visita de selección.
  • Pacientes con infección por hepatitis C, VIH o hepatitis B.
  • Prueba positiva del virus SARS-CoV-2 dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción, o COVID-19 que requiere hospitalización dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción.
  • Antecedentes de abuso de drogas y/o alcohol.
  • Insuficiencia hepática moderada a grave.
  • Historia o enfermedad hepatobiliar activa.
  • Enzimas hepáticas (alanina aminotransferasa/aspartato aminotransferasa) o bilirrubina total > 2 veces el límite superior de lo normal.
  • Inductores o inhibidores fuertes o moderados del citocromo P450 CYP3A4 dentro de los 14 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la aleatorización.
  • Contraindicación conocida para someterse a resonancia magnética o hipersensibilidad conocida a los agentes de contraste basados ​​en gadolinio.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Venglustat
Los participantes recibirán venglustat una vez al día, por vía oral.
Droga: Venglustat (GZ402671)
Tableta; Oral
Comparador activo: Terapia estándar de atención
Los participantes recibirán una terapia Fabry aprobada localmente en la dosis y el programa estándar (de acuerdo con la información de prescripción aprobada localmente)
Droga: Agalsidasa alfa
Concentrado para solución para perfusión; infusión intravenosa
Otros nombres:
  • Replagal®
Droga: Agalsidasa beta (GZ419828)
Polvo para concentrado para solución para perfusión; infusión intravenosa
Otros nombres:
  • Fabrazyme®
Droga: Migalastat
Cápsulas duras; Oral
Otros nombres:
  • Galafold®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Pendiente del índice de masa del ventrículo izquierdo medido por resonancia magnética (RM) cardíaca (lectura central)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) evaluada por la ecuación de creatinina de la colaboración epidemiológica de la enfermedad renal crónica (CKD-EPI)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses
Cambio en el tiempo de relajación T1, medido por resonancia magnética cardíaca (lectura central)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses
Cambio en el strain longitudinal global, medido por ecocardiografía (lectura central)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses
Número de participantes con evento adverso (AE) y evento adverso grave (SAE)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses
Cambio en la puntuación del Inventario de Depresión de Beck-II (BDI-II)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses
Concentraciones plasmáticas de venglustat en visitas preespecificadas durante la duración del estudio
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses
Cambio porcentual en el componente de cansancio de FD-PRO
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses
Cambio porcentual en la hinchazón en el componente de las extremidades inferiores de FD-PRO
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses
Cambio en la claridad del cristalino por examen oftalmológico
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta los 18 meses
desde el inicio hasta los 18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de mayo de 2022

Finalización primaria (Estimado)

15 de mayo de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

6 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

15 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EFC16158
  • U1111-1266-5068 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2021-002320-20 (Número EudraCT)
  • 2023-509715-91 (Identificador de registro: CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Fabry

Ensayos clínicos sobre Venglustat (GZ402671)

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