En studie for å evaluere effekten av Venglustat-tabletter på venstre ventrikkelmasseindeks hos mannlige og kvinnelige voksne deltakere med Fabrys sykdom (CARAT)
19. juni 2026 oppdatert av: Sanofi
En randomisert, åpen, parallell-gruppe, 18-måneders fase 3-studie for å evaluere effekten av Venglustat sammenlignet med vanlig omsorgsstandard på venstre ventrikkelmasseindeks hos deltakere med Fabrys sykdom og venstre ventrikkelhypertrofi
Dette er en 18-måneders, multisenter, randomisert, aktiv-kontroll, parallell-gruppe fase 3-studie, der deltakerne vil bli randomisert til venglustat versus standardbehandling (agalsidase alfa, agalsidase beta eller migalastat) for å evaluere effekten av venglustat på venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI) hos voksne deltakere med Fabrys sykdom og venstre ventrikkelhypertrofi.
- Studiebesøk vil finne sted omtrent hver 3. til 6. måned
- Deltakere som fullfører den randomiserte perioden kan fortsette til den langsiktige forlengelsen (LTE) for å motta venglustat i inntil ytterligere 18 måneder.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Detaljert beskrivelse
Randomisert periode: den totale varigheten vil være opptil ca. 20 måneder (1 måneds screening 18 måneders behandling og en mulig oppfølgingsperiode på 1 måned dersom ingen deltakelse i den langsiktige forlengelsesperioden)
Langsiktig forlengelsesperiode: den totale varigheten vil være ca. 19 måneder (18 måneders behandling og 1 måneds oppfølgingsperiode)
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
104
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2M 0L6
- Investigational Site Number : 1240003
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Investigational Site Number : 1240006
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 3H7
- Investigational Site Number : 1240005
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama -The Kirklin Clinic- Site Number : 8400010
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California Los Angeles Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University School of Medicine - Atlanta- Site Number : 8400009
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 8400005
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Forente stater, 10532
- Maryam Banikazemi, MD- Site Number : 8400001
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75204
- Renal Disease Research Institute- Site Number : 8400012
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400006
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)- Site Number : 8400004
-
-
-
-
-
Garches, Frankrike, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 27
- Investigational Site Number : 3000002
-
Athens, Hellas, 124 62
- Investigational Site Number : 3000003
-
Heraklion, Hellas, 711 10
- Investigational Site Number : 3000001
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Italia, 80131
- Investigational Site Number : 3800002
-
Naples, Napoli, Italia, 80131
- Investigational Site Number : 3800003
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 814-0180
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japan, 105-8461
- Investigational Site Number : 3920001
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Investigational Site Number : 3920006
-
-
Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan, 890-0064
- Investigational Site Number : 3920007
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan, 890-8520
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japan, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100034
- Investigational Site Number : 1560002
-
Beijing, Kina, 100034
- Investigational Site Number : 1560005
-
Chengdu, Kina, 610041
- Investigational Site Number : 1560001
-
Guangzhou, Kina, 510080
- Investigational Site Number : 1560007
-
Shanghai, Kina, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Investigational Site Number : 5780001
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-202
- Investigational Site Number : 6160001
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Polen, 02-213
- Investigational Site Number : 6160003
-
-
-
-
-
Alicante, Spania, 03010
- Investigational Site Number : 7240003
-
Pontevedra, Spania, 36312
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spania, 28007
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannia, NW3 2QG
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sør -Korea, 50612
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sør -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 407
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 104
- Investigational Site Number : 1580001
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 128 08
- Investigational Site Number : 2030001
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34098
- Investigational Site Number : 7920002
-
İzmit, Tyrkia (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Investigational Site Number : 2760003
-
Hochheim am Main, Tyskland, 65239
- Investigational Site Number : 2760004
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Investigational Site Number : 2760001
-
-
-
-
-
Graz, Østerrike, 8036
- Investigational Site Number : 0400001
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige deltakere i alderen 18 til 65 år med tidligere bekreftet diagnose av Fabrys sykdom og en historie med kliniske symptomer på Fabrys sykdom.
- Deltakerne kan motta behandling med agalsidase alfa, agalsidase beta eller migalastat, eller kan være ubehandlet.
- Venstre ventrikkel hypertrofi.
- Prevensjon for mannlige eller kvinnelige deltakere: ikke gravid eller ammer; ingen sæddonasjon for mannlig deltaker.
- Et signert informert samtykke må gis før eventuelle studierelaterte prosedyrer.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med forbigående iskemisk angrep, hjerneslag, hjerteinfarkt, hjertesvikt, større kardiovaskulær kirurgi eller nyretransplantasjon.
- Historie med anfall som for tiden krever behandling.
- Underliggende medisinsk tilstand som kan forårsake eller bidra til venstre ventrikkelhypertrofi.
- Asymmetrisk hypertrofi ved hjerte-MR ved screening.
- Avansert hjertefibrose, definert som signifikant sen gadoliniumforsterkning utover den basale inferolaterale venstre ventrikkelveggen på hjerte-MR.
- Anamnese med klinisk signifikant hjertearytmi. Atrieflimmer som er godt kontrollert på et stabilt medisinsk regime i minst 12 måneder er ikke en eksklusjon hvis CHA2DS2-VASc-skåren er 0 for menn eller 1 for kvinner.
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet <60 mL/min/1,73m2.
- Tilstedeværelse av alvorlig depresjon målt ved Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 og/eller en historie med en ubehandlet, ustabil alvorlig affektiv lidelse innen 1 år etter screeningbesøket.
- Pasienter med hepatitt C, HIV eller hepatitt B-infeksjon.
- Positiv SARS-CoV-2-virustest innen 2 uker etter påmelding, eller COVID-19 som krever sykehusinnleggelse innen 6 måneder etter påmelding.
- Historie med narkotika- og/eller alkoholmisbruk.
- Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon.
- Anamnese med eller aktiv lever- og gallesykdom.
- Leverenzymer (alaninaminotransferase/aspartataminotransferase) eller total bilirubin >2 ganger øvre normalgrense.
- Sterke eller moderate induktorer eller hemmere av cytokrom P450 CYP3A4 innen 14 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før randomisering.
- Kjent kontraindikasjon for å gjennomgå MR eller kjent overfølsomhet overfor gadoliniumbaserte kontrastmidler.
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Venglustat
Deltakerne vil motta venglust en gang daglig, muntlig
|
Tablett; Muntlig
|
|
Aktiv komparator: Standardbehandlingsterapi
Deltakerne vil motta en lokalt godkjent Fabry-behandling med standard dose og tidsplan (i samsvar med lokalt godkjent forskrivningsinformasjon)
|
Konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning; IV infusjon
Andre navn:
Pulver til konsentrat til infusjonsvæske; IV infusjon
Andre navn:
Harde kapsler; Muntlig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Helning av venstre ventrikkels masseindeks målt ved magnetisk resonansavbildning (MRI) (sentral avlesning)
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Helning av estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) vurdert av kreatinin-ligningen for kronisk nyresykdom epidemiologisk samarbeid (CKD-EPI).
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
|
Endring i T1-avspenningstid, målt ved hjerte-MR (sentral avlesning)
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
|
Endring i global longitudinell belastning, målt ved ekkokardiografi (sentral avlesning)
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
|
Antall deltakere med bivirkning (AE) og alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
|
Endring i Beck Depression Inventory-II (BDI-II) poengsum
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
|
Plasma venglustatkonsentrasjoner ved forhåndsspesifiserte besøk over studiens varighet
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
|
Prosent Endring i tretthetskomponenten til FD-PRO
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
|
Prosent Endring i hevelse i nedre ekstremiteter komponent av FD-PRO
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
|
Endring i linsens klarhet ved oftalmologisk undersøkelse
Tidsramme: fra baseline til 18 måneder
|
fra baseline til 18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations Clinical Sciences and Operations, Sanofi
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. mai 2022
Primær fullføring (Faktiske)
22. mai 2026
Studiet fullført (Antatt)
6. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
15. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Fabrys sykdom
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Agalsidase Beta
- Venglustat
- Agalsidase Alfa
- Migalastat
Andre studie-ID-numre
- EFC16158
- U1111-1266-5068 (Registeridentifikator: ICTRP)
- 2021-002320-20 (EudraCT-nummer)
- 2023-509715-91 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .