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评估奥曲肽皮下贮库在 PLD 患者中的疗效和安全性的试验 (POSITANO)

2026年5月5日 更新者：Camurus AB

一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心 2/3 期试验，以评估奥曲肽皮下贮库 (CAM2029) 在有症状的多囊肝病患者中的疗效和安全性

该试验的目的是比较 CAM2029 的 2 种治疗方案（每周或每 2 周一次）与安慰剂对有症状 PLD 参与者的有效性和安全性，无论是孤立的常染色体显性 PLD (ADPLD) 还是与常染色体显性多囊性肾病（ADPKD）。

在试验的治疗期，参与者将以 1:1:1 的比例随机分配到 3 个治疗组中的 1 个。 完成治疗期（53 周）后，参与者可以继续进行为期 24 周的开放标签延长试验部分，然后仅接受相同的 CAM2029 治疗。

CAM2029 中的活性成分奥曲肽使用 Camurus 的 FluidCrystal ®技术作为皮下储库给药。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

71

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Hanover、德国、30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig、德国、04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster、德国、48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • 比利时
      • Leuven、比利时、B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • 美国
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York、New York、美国、10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital
  • 荷兰
      • Nijmegen、荷兰、6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 筛选时≥18 岁的男性或女性患者
  • 筛选时 htTLV ≥ 2500 mL/m 定义的 PLD 诊断（与 ADPKD 相关或在 ADPLD 中孤立）
  • 筛选前 2 周内出现至少 1 项以下 PLD 相关症状：腹胀、腹部胀满、食欲不振、开始进食后很快感到饱胀、胃酸反流、恶心、肋骨疼痛或压迫感、侧面疼痛、腹痛、背痛、体力消耗后气短、行动受限、担心腹部变大、对腹部大小不满意
  • 在试验期间不是或不愿意接受肝囊肿外科手术的候选人

排除标准：

  • 筛选前 3 个月内对 PLD 进行手术干预
  • 筛选前 3 个月内接受生长抑素类似物 (SSA) 治疗
  • 根据研究者的评估，对先前使用 SSA 治疗 PLD 无反应
  • 筛查前 3 个月内有胆石症或既往有 SSA 诱发的胆石症病史，除非接受胆囊切除术治疗
  • 研究者认为存在肝外囊肿，可能会妨碍患者安全参与试验
  • 严重肾脏疾病，定义为 eGFR <30 mL/min/1.73^m2
  • 严重肝病定义为 Child-Pugh C 级肝硬化
  • 研究者认为可能干扰试验进行或结果评估的任何其他当前或先前的医疗状况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CAM2029 每周一次
0.5 mL CAM2029 10 mg，皮下 (SC) 注射，每周一次
药品：CAM2029
使用预填充笔进行 SC 注射
其他名称：
  • 奥曲肽皮下贮存库
实验性的：CAM2029 每两周一次
0.5 mL CAM2029 10 mg，SC 注射，每 2 周一次和 0.5 mL 安慰剂，SC 注射，每 2 周一次（与 CAM2029 给药交替）
药品：CAM2029
使用预填充笔进行 SC 注射
其他名称：
  • 奥曲肽皮下贮存库
药品：安慰剂
使用预填充笔进行 SC 注射
安慰剂比较：安慰剂
0.5 mL 安慰剂，皮下注射，每周一次
药品：安慰剂
使用预填充笔进行 SC 注射

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
大体时间：From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
htTLV
大体时间：从筛查到治疗第 13、25、77、125 和 173 周
通过 MRI 容积测定确定 htTLV 相对于基线的变化
从筛查到治疗第 13、25、77、125 和 173 周
PLD-S
大体时间：从筛查到第 13、21、25、39、77、101、125、149 和 173 周
PLD-S 测量分数相对于基线的变化
从筛查到第 13、21、25、39、77、101、125、149 和 173 周
多囊肝病问卷 (PLD-Q)
大体时间：从治疗第 1 周到第 25、53、77、101、125、149 和 173 周
PLD-Q 分数相对于基线的变化
从治疗第 1 周到第 25、53、77、101、125、149 和 173 周
PLD Symptom (PLD-S) Score
大体时间：From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
大体时间：From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
大体时间：From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
大体时间：From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
大体时间：From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
大体时间：From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
大体时间：From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
大体时间：At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
大体时间：From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
大体时间：From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Camurus AB

调查人员

  • 首席研究员：Joost Drenth, MD、Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月28日

初级完成 (实际的)

2025年2月5日

研究完成 (估计的)

2027年8月1日

研究注册日期

首次提交

2022年3月7日

首先提交符合 QC 标准的

2022年3月7日

首次发布 (实际的)

2022年3月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月5日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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