Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til oktreotid subkutant depot hos pasienter med PLD (POSITANO)

5. mai 2026 oppdatert av: Camurus AB

En randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, multisenter fase 2/3-studie for å vurdere effektivitet og sikkerhet av oktreotid subkutant depot (CAM2029) hos pasienter med symptomatisk polycystisk leversykdom

Formålet med studien er å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til 2 behandlingsregimer av CAM2029 (gitt ukentlig eller hver 2. uke) med placebo hos deltakere med symptomatisk PLD, enten isolert som ved autosomal dominant PLD (ADPLD) eller assosiert med autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD).

I behandlingsperioden for forsøket vil deltakerne bli tildelt tilfeldig til 1 av de 3 behandlingsarmene i forholdet 1:1:1. Etter å ha fullført behandlingsperioden (53 uker) kan deltakerne gå videre til en 24-ukers åpen utvidelsesdel av studien og deretter bare motta den samme CAM2029-behandlingen.

Den aktive ingrediensen i CAM2029, oktreotid, administreres som et subkutant depot ved bruk av Camurus' FluidCrystal®-teknologi.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

71

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlig eller kvinnelig pasient, ≥18 år ved screening
  • Diagnose av PLD (assosiert med ADPKD eller isolert som i ADPLD) som definert av htTLV ≥2500 mL/m ved screening
  • Tilstedeværelse av minst 1 av følgende PLD-relaterte symptomer innen 2 uker før screening: oppblåsthet, oppblåsthet i magen, mangel på appetitt, metthetsfølelse raskt etter å ha begynt å spise, sure oppstøt, kvalme, smerter eller trykk i brystkassen, smerter i siden , magesmerter, ryggsmerter, kortpustethet etter fysisk anstrengelse, begrenset mobilitet, bekymring for at magen blir større, misfornøyd med størrelsen på magen
  • Ikke en kandidat for, eller ikke villig til å gjennomgå, kirurgisk inngrep for levercyster under forsøket

Ekskluderingskriterier:

  • Kirurgisk inngrep for PLD innen 3 måneder før screening
  • Behandling med en somatostatinanalog (SSA) innen 3 måneder før screening
  • Reagerer ikke på tidligere behandling av PLD med en SSA i henhold til etterforskerens vurdering
  • Kolelitiasis innen 3 måneder før screening eller tidligere sykehistorie med kolelitiasis indusert av SSA med mindre behandlet med kolecystektomi
  • Tilstedeværelse av ekstrahepatiske cyster som etter etterforskerens mening kan hindre pasienten i å delta trygt i forsøket
  • Alvorlig nyresykdom, som definert av eGFR <30 ml/min/1,73^m2
  • Alvorlig leversykdom definert som levercirrhose av Child-Pugh klasse C
  • Enhver annen nåværende eller tidligere medisinsk tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av rettssaken eller evalueringen av resultatene etter etterforskerens mening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CAM2029 en gang i uken
0,5 mL CAM2029 10 mg, subkutan (SC) injeksjon, en gang ukentlig
Legemiddel: CAM2029
SC-injeksjon med en ferdigfylt penn
Andre navn:
  • oktreotid subkutant depot
Eksperimentell: CAM2029 en gang annenhver uke
0,5 mL CAM2029 10 mg, SC-injeksjon, hver 2. uke og 0,5 mL placebo, SC-injeksjon, en gang hver 2. uke (alternerende med CAM2029-dosering)
Legemiddel: CAM2029
SC-injeksjon med en ferdigfylt penn
Andre navn:
  • oktreotid subkutant depot
Legemiddel: Placebo
SC-injeksjon med en ferdigfylt penn
Placebo komparator: Placebo
0,5 ml placebo, SC-injeksjon, en gang ukentlig
Legemiddel: Placebo
SC-injeksjon med en ferdigfylt penn

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Tidsramme: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
htTLV
Tidsramme: Fra screening til behandlingsuke 13, 25, 77, 125 og 173
Endring fra baseline i htTLV som bestemt ved MR-volumetri
Fra screening til behandlingsuke 13, 25, 77, 125 og 173
PLD-S
Tidsramme: Fra screening til uke 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 og 173
Endring fra baseline i PLD-S-målskåren
Fra screening til uke 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 og 173
Spørreskjema for polycystisk leversykdom (PLD-Q)
Tidsramme: Fra behandlingsuke 1 til uke 25, 53, 77, 101, 125, 149 og 173
Endring fra baseline i PLD-Q-poengsummen
Fra behandlingsuke 1 til uke 25, 53, 77, 101, 125, 149 og 173
PLD Symptom (PLD-S) Score
Tidsramme: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Tidsramme: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Tidsramme: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Tidsramme: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Tidsramme: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Tidsramme: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Tidsramme: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Tidsramme: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Tidsramme: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Tidsramme: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Camurus AB

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2022

Primær fullføring (Faktiske)

5. februar 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mars 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

16. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mai 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere