Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по оценке эффективности и безопасности подкожного депо октреотида у пациентов с ПЛД (POSITANO)

5 мая 2026 г. обновлено: Camurus AB

Рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое, многоцентровое исследование фазы 2/3 для оценки эффективности и безопасности подкожного депо октреотида (CAM2029) у пациентов с симптоматическим поликистозным заболеванием печени

Целью исследования является сравнение эффективности и безопасности 2 схем лечения CAM2029 (вводимых еженедельно или каждые 2 недели) с плацебо у участников с симптоматическими ПЛД, либо изолированными, как при аутосомно-доминантных ПЛД (АДПЛД), либо связанными с аутосомно-доминантным поликистозом. заболевание почек (АДПБП).

В период лечения участники будут случайным образом распределены в 1 из 3 групп лечения в соотношении 1:1:1. После завершения периода лечения (53 недели) участники могут перейти к 24-недельной открытой расширенной части исследования, а затем получить только то же лечение CAM2029.

Активный ингредиент CAM2029, октреотид, вводится в виде подкожного депо с использованием технологии Camurus FluidCrystal®.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

71

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Германия
      • Hanover, Германия, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациент мужского или женского пола, ≥18 лет на момент скрининга
  • Диагноз ПЛД (связанный с АДПБП или изолированный, как при АДПБП), определяемый htTLV ≥2500 мл/м при скрининге
  • Наличие как минимум 1 из следующих симптомов, связанных с ПЛД, в течение 2 недель до скрининга: вздутие живота, переполнение живота, отсутствие аппетита, быстрое чувство насыщения после начала еды, кислотный рефлюкс, тошнота, боль или давление в грудной клетке, боль в боку , боль в животе, боль в спине, одышка после физической нагрузки, ограничение подвижности, беспокойство по поводу увеличения живота, неудовлетворенность размером живота
  • Не является кандидатом или не желает подвергаться хирургическому вмешательству по поводу кисты печени во время исследования

Критерий исключения:

  • Хирургическое вмешательство по поводу ПЛД в течение 3 месяцев до скрининга
  • Лечение аналогом соматостатина (АСС) в течение 3 месяцев до скрининга
  • Отсутствие ответа на предыдущее лечение PLD с помощью SSA в соответствии с оценкой исследователя
  • Желчнокаменная болезнь в течение 3 месяцев до скрининга или наличие в анамнезе желчнокаменной болезни, вызванной АСС, если не проводилась холецистэктомия.
  • Наличие внепеченочных кист, которые, по мнению исследователя, могут препятствовать безопасному участию пациента в исследовании.
  • Тяжелое заболевание почек, определяемое рСКФ <30 мл/мин/1,73 мкм2
  • Тяжелое заболевание печени, определяемое как цирроз печени класса С по Чайлд-Пью.
  • Любое другое текущее или предшествующее медицинское состояние, которое, по мнению Исследователя, может помешать проведению исследования или оценке его результатов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CAM2029 один раз в неделю
0,5 мл CAM2029 10 мг, подкожная (п/к) инъекция один раз в неделю
Лекарство: САМ2029
П/к инъекция с помощью предварительно наполненной шприц-ручки
Другие имена:
  • октреотид подкожное депо
Экспериментальный: CAM2029 раз в 2 недели
0,5 мл CAM2029 10 мг, подкожная инъекция, каждые 2 недели и 0,5 мл плацебо, подкожная инъекция, один раз в 2 недели (чередуя дозировку CAM2029)
Лекарство: САМ2029
П/к инъекция с помощью предварительно наполненной шприц-ручки
Другие имена:
  • октреотид подкожное депо
Лекарство: Плацебо
П/к инъекция с помощью предварительно наполненной шприц-ручки
Плацебо Компаратор: Плацебо
0,5 мл плацебо, подкожно, один раз в неделю
Лекарство: Плацебо
П/к инъекция с помощью предварительно наполненной шприц-ручки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Временное ограничение: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
htTLV
Временное ограничение: От скрининга до 13, 25, 77, 125 и 173 недель лечения.
Изменение htTLV по сравнению с исходным уровнем, определенное по объему МРТ
От скрининга до 13, 25, 77, 125 и 173 недель лечения.
ПЛД-С
Временное ограничение: От скрининга до 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 и 173 недель.
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя PLD-S
От скрининга до 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 и 173 недель.
Анкета по поликистозу печени (PLD-Q)
Временное ограничение: С 1-й недели лечения по 25-ю, 53-ю, 77-ю, 101-ю, 125-ю, 149-ю и 173-ю неделю лечения.
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя PLD-Q
С 1-й недели лечения по 25-ю, 53-ю, 77-ю, 101-ю, 125-ю, 149-ю и 173-ю неделю лечения.
PLD Symptom (PLD-S) Score
Временное ограничение: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Временное ограничение: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Временное ограничение: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Временное ограничение: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Временное ограничение: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Временное ограничение: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Временное ограничение: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Временное ограничение: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Временное ограничение: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Временное ограничение: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Camurus AB

Следователи

  • Главный следователь: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 февраля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться