Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania oktreotydu w postaci podskórnej u pacjentów z PLD (POSITANO)

5 maja 2026 zaktualizowane przez: Camurus AB

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie fazy 2/3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa oktreotydu w postaci podskórnej (CAM2029) u pacjentów z objawową wielotorbielowatością wątroby

Celem badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa 2 schematów leczenia CAM2029 (podawanych co tydzień lub co 2 tygodnie) z placebo u uczestników z objawową PLD, izolowaną jak w autosomalnej dominującej PLD (ADPLD) lub związaną z autosomalną dominującą policystyczną choroba nerek (ADPKD).

W okresie leczenia w badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do 1 z 3 ramion leczenia w stosunku 1:1:1. Po zakończeniu okresu leczenia (53 tygodnie) uczestnicy mogą przejść do 24-tygodniowej otwartej części badania, a następnie otrzymać tylko to samo leczenie CAM2029.

Aktywny składnik CAM2029, oktreotyd, jest podawany podskórnie przy użyciu technologii FluidCrystal® firmy Camurus.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

71

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Niemcy
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent płci męskiej lub żeńskiej, ≥18 lat w momencie badania przesiewowego
  • Rozpoznanie PLD (związane z ADPKD lub izolowane jak w ADPLD) zdefiniowane jako htTLV ≥2500 ml/m2 podczas badania przesiewowego
  • Obecność co najmniej 1 z następujących objawów związanych z PLD w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym: wzdęcia, uczucie pełności w jamie brzusznej, brak apetytu, szybkie uczucie sytości po rozpoczęciu jedzenia, refluks żołądkowy, nudności, ból lub ucisk w klatce piersiowej, ból w boku , ból brzucha, ból pleców, duszność po wysiłku fizycznym, ograniczenie ruchomości, obawa powiększania się brzucha, niezadowolenie z wielkości brzucha
  • Nie jest kandydatem lub nie chce poddać się interwencji chirurgicznej z powodu torbieli wątroby podczas badania

Kryteria wyłączenia:

  • Interwencja chirurgiczna w kierunku PLD w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie analogiem somatostatyny (SSA) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Brak odpowiedzi na wcześniejsze leczenie PLD za pomocą SSA zgodnie z oceną badacza
  • Kamica żółciowa w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub kamica żółciowa wywołana przez SSA w wywiadzie, chyba że była leczona cholecystektomią
  • Obecność torbieli pozawątrobowych, które zdaniem Badacza mogą uniemożliwić pacjentowi bezpieczny udział w badaniu
  • Ciężka choroba nerek, zdefiniowana jako eGFR <30 ml/min/1,73^m2
  • Ciężka choroba wątroby zdefiniowana jako marskość wątroby klasy C wg klasyfikacji Childa-Pugha
  • Wszelkie inne aktualne lub wcześniejsze schorzenia, które w opinii Badacza mogą zakłócać prowadzenie badania lub ocenę jego wyników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CAM2029 raz w tygodniu
0,5 ml CAM2029 10 mg, wstrzyknięcie podskórne (SC), raz w tygodniu
Lek: CAM2029
Wstrzyknięcie podskórne za pomocą wstrzykiwacza półautomatycznego napełnionego
Inne nazwy:
  • podskórny depot oktreotydu
Eksperymentalny: CAM2029 raz na 2 tygodnie
0,5 ml CAM2029 10 mg, wstrzyknięcie podskórne, co 2 tygodnie i 0,5 ml placebo, wstrzyknięcie podskórne, raz na 2 tygodnie (naprzemiennie z dawkowaniem CAM2029)
Lek: CAM2029
Wstrzyknięcie podskórne za pomocą wstrzykiwacza półautomatycznego napełnionego
Inne nazwy:
  • podskórny depot oktreotydu
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne za pomocą wstrzykiwacza półautomatycznego napełnionego
Komparator placebo: Placebo
0,5 ml placebo, wstrzyknięcie SC, raz w tygodniu
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne za pomocą wstrzykiwacza półautomatycznego napełnionego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Ramy czasowe: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
htTLV
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 13., 25., 77., 125 i 173. tygodnia leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w htTLV określona za pomocą wolumetrii MRI
Od badania przesiewowego do 13., 25., 77., 125 i 173. tygodnia leczenia
PLD-S
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 13., 21., 25., 39., 77., 101., 125., 149. i 173. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyniku pomiaru PLD-S
Od badania przesiewowego do 13., 21., 25., 39., 77., 101., 125., 149. i 173. tygodnia
Kwestionariusz policystycznej choroby wątroby (PLD-Q)
Ramy czasowe: Od 1. tygodnia leczenia do 25., 53., 77., 101, 125, 149 i 173 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyniku PLD-Q
Od 1. tygodnia leczenia do 25., 53., 77., 101, 125, 149 i 173 tygodnia
PLD Symptom (PLD-S) Score
Ramy czasowe: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Ramy czasowe: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Ramy czasowe: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Ramy czasowe: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Ramy czasowe: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Ramy czasowe: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Ramy czasowe: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Ramy czasowe: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Ramy czasowe: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Ramy czasowe: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Camurus AB

Śledczy

  • Główny śledczy: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 lutego 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj