Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett försök för att bedöma effektiviteten och säkerheten av oktreotid subkutan depå hos patienter med PLD (POSITANO)

5 maj 2026 uppdaterad av: Camurus AB

En randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, multicenter fas 2/3-studie för att bedöma effektivitet och säkerhet av oktreotid subkutan depå (CAM2029) hos patienter med symtomatisk polycystisk leversjukdom

Syftet med studien är att jämföra effektiviteten och säkerheten för 2 behandlingsregimer av CAM2029 (givna varje vecka eller varannan vecka) med placebo hos deltagare med symtomatisk PLD, antingen isolerade som vid autosomal dominant PLD (ADPLD) eller associerad med autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD).

Under prövningens behandlingsperiod kommer deltagarna att fördelas slumpmässigt till 1 av de 3 behandlingsarmarna i förhållandet 1:1:1. Efter avslutad behandlingsperiod (53 veckor) kan deltagarna gå vidare till en 24-veckors öppen förlängningsdel av prövningen och sedan bara få samma CAM2029-behandling.

Den aktiva ingrediensen i CAM2029, oktreotid, administreras som en subkutan depå med hjälp av Camurus FluidCrystal®-teknologi.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

71

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manlig eller kvinnlig patient, ≥18 år vid screening
  • Diagnos av PLD (associerad med ADPKD eller isolerad som i ADPLD) enligt definition av htTLV ≥2500 mL/m vid screening
  • Närvaro av minst 1 av följande PLD-relaterade symtom inom 2 veckor före screening: uppblåsthet, mättnad i buken, aptitlöshet, mättnad snabbt efter att ha börjat äta, sura uppstötningar, illamående, smärta eller tryck i bröstkorgen, smärta i sidan , buksmärtor, ryggsmärtor, andnöd efter fysisk ansträngning, begränsad rörlighet, oro för att buken ska bli större, missnöjd med storleken på buken
  • Inte en kandidat för, eller inte villig att genomgå, kirurgisk ingrepp för levercystor under försöket

Exklusions kriterier:

  • Kirurgisk intervention för PLD inom 3 månader före screening
  • Behandling med en somatostatinanalog (SSA) inom 3 månader före screening
  • Reagerar inte på tidigare behandling av PLD med en SSA enligt utredarens bedömning
  • Kolelitiasis inom 3 månader före screening eller tidigare medicinsk historia av kolelitiasis inducerad av SSA om inte behandlad med kolecystektomi
  • Förekomst av extrahepatiska cystor som, enligt utredarens uppfattning, kan hindra patienten från att säkert delta i prövningen
  • Allvarlig njursjukdom, enligt definition av eGFR <30 ml/min/1,73^m2
  • Allvarlig leversjukdom definierad som levercirros av Child-Pugh klass C
  • Alla andra aktuella eller tidigare medicinska tillstånd som kan störa genomförandet av prövningen eller utvärderingen av dess resultat enligt utredarens åsikt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CAM2029 en gång i veckan
0,5 mL CAM2029 10 mg, subkutan (SC) injektion, en gång i veckan
Läkemedel: CAM2029
SC-injektion med en förfylld penna
Andra namn:
  • oktreotid subkutan depå
Experimentell: CAM2029 en gång varannan vecka
0,5 mL CAM2029 10 mg, SC-injektion, varannan vecka och 0,5 mL placebo, SC-injektion, en gång varannan vecka (omväxlande med CAM2029-dosering)
Läkemedel: CAM2029
SC-injektion med en förfylld penna
Andra namn:
  • oktreotid subkutan depå
Läkemedel: Placebo
SC-injektion med en förfylld penna
Placebo-jämförare: Placebo
0,5 ml placebo, SC-injektion, en gång i veckan
Läkemedel: Placebo
SC-injektion med en förfylld penna

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Tidsram: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
htTLV
Tidsram: Från screening till behandlingsveckorna 13, 25, 77, 125 och 173
Ändring från baslinjen i htTLV som bestäms av MRT-volym
Från screening till behandlingsveckorna 13, 25, 77, 125 och 173
PLD-S
Tidsram: Från screening till veckorna 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 och 173
Förändring från baslinjen i PLD-S-måttpoängen
Från screening till veckorna 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 och 173
Polycystisk leversjukdom frågeformulär (PLD-Q)
Tidsram: Från behandlingsvecka 1 till vecka 25, 53, 77, 101, 125, 149 och 173
Ändring från baslinjen i PLD-Q-poängen
Från behandlingsvecka 1 till vecka 25, 53, 77, 101, 125, 149 och 173
PLD Symptom (PLD-S) Score
Tidsram: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Tidsram: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Tidsram: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Tidsram: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Tidsram: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Tidsram: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Tidsram: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Tidsram: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Tidsram: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Tidsram: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Camurus AB

Utredare

  • Huvudutredare: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juni 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

5 februari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 mars 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2022

Första postat (Faktisk)

16 mars 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 maj 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera