Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef om de werkzaamheid en veiligheid van octreotide subcutaan depot bij patiënten met PLD te beoordelen (POSITANO)

5 mei 2026 bijgewerkt door: Camurus AB

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, multicenter fase 2/3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van octreotide subcutaan depot (CAM2029) te beoordelen bij patiënten met symptomatische polycysteuze leverziekte

Het doel van de studie is om de effectiviteit en veiligheid van 2 behandelingsregimes van CAM2029 (wekelijks of om de 2 weken gegeven) te vergelijken met placebo bij deelnemers met symptomatische PLD, hetzij geïsoleerd zoals bij autosomaal dominante PLD (ADPLD) of geassocieerd met autosomaal dominante polycysteus. nierziekte (ADPKD).

Tijdens de behandelingsperiode van het onderzoek worden de deelnemers willekeurig toegewezen aan 1 van de 3 behandelingsarmen in een verhouding van 1:1:1. Na voltooiing van de behandelingsperiode (53 weken) kunnen deelnemers doorgaan naar een open-label verlengingsgedeelte van 24 weken van het onderzoek en krijgen dan alleen dezelfde CAM2029-behandeling.

Het actieve ingrediënt in CAM2029, octreotide, wordt toegediend als een subcutaan depot met behulp van de FluidCrystal®-technologie van Camurus.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

71

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Duitsland
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënt, ≥18 jaar bij screening
  • Diagnose van PLD (geassocieerd met ADPKD of geïsoleerd zoals bij ADPLD) zoals gedefinieerd door htTLV ≥2500 ml/m bij screening
  • Aanwezigheid van ten minste 1 van de volgende PLD-gerelateerde symptomen binnen 2 weken voor screening: opgeblazen gevoel, vol gevoel in de buik, gebrek aan eetlust, snel een vol gevoel na het beginnen met eten, zure oprispingen, misselijkheid, pijn of druk op de ribbenkast, pijn in de zij , buikpijn, rugpijn, kortademigheid na lichamelijke inspanning, beperkte mobiliteit, bezorgdheid over het groter worden van de buik, ontevreden over de omvang van de buik
  • Geen kandidaat voor, of niet bereid tot, chirurgische ingreep voor levercysten tijdens de proef

Uitsluitingscriteria:

  • Chirurgische ingreep voor PLD binnen 3 maanden voor screening
  • Behandeling met een somatostatine-analoog (SSA) binnen 3 maanden voor screening
  • Niet reagerend op eerdere behandeling van PLD met een SSA volgens de beoordeling van de onderzoeker
  • Cholelithiase binnen 3 maanden vóór screening of eerdere medische voorgeschiedenis van cholelithiase geïnduceerd door SSA's, tenzij behandeld met cholecystectomie
  • Aanwezigheid van extrahepatische cysten die, naar de mening van de onderzoeker, kunnen voorkomen dat de patiënt veilig deelneemt aan het onderzoek
  • Ernstige nierziekte, zoals gedefinieerd door eGFR <30 ml/min/1,73^m2
  • Ernstige leverziekte gedefinieerd als levercirrose van Child-Pugh klasse C
  • Elke andere huidige of eerdere medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de uitvoering van het onderzoek of de evaluatie van de resultaten ervan kan verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CAM2029 eenmaal per week
0,5 ml CAM2029 10 mg, subcutane (SC) injectie, eenmaal per week
Geneesmiddel: CAM2029
SC-injectie met behulp van een voorgevulde pen
Andere namen:
  • octreotide subcutaan depot
Experimenteel: CAM2029 eens in de 2 weken
0,5 ml CAM2029 10 mg, SC injectie, elke 2 weken en 0,5 ml placebo, SC injectie, eenmaal per 2 weken (afgewisseld met CAM2029 dosering)
Geneesmiddel: CAM2029
SC-injectie met behulp van een voorgevulde pen
Andere namen:
  • octreotide subcutaan depot
Geneesmiddel: Placebo
SC-injectie met behulp van een voorgevulde pen
Placebo-vergelijker: Placebo
0,5 ml placebo, SC-injectie, eenmaal per week
Geneesmiddel: Placebo
SC-injectie met behulp van een voorgevulde pen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Tijdsspanne: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
htTLV
Tijdsspanne: Vanaf screening tot behandelweken 13, 25, 77, 125 en 173
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in htTLV zoals bepaald met MRI-volumetrie
Vanaf screening tot behandelweken 13, 25, 77, 125 en 173
PLD-S
Tijdsspanne: Van screening tot week 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 en 173
Verandering ten opzichte van de basislijn in de PLD-S-maatscore
Van screening tot week 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 en 173
Vragenlijst polycystische leverziekte (PLD-Q)
Tijdsspanne: Van behandelweek 1 tot week 25, 53, 77, 101, 125, 149 en 173
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de PLD-Q-score
Van behandelweek 1 tot week 25, 53, 77, 101, 125, 149 en 173
PLD Symptom (PLD-S) Score
Tijdsspanne: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Tijdsspanne: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Tijdsspanne: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Tijdsspanne: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Tijdsspanne: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Tijdsspanne: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Tijdsspanne: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Tijdsspanne: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Tijdsspanne: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Tijdsspanne: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Camurus AB

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juni 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 februari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren