Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeilu ihonalaisen oktreotidivaraston tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on PLD (POSITANO)

tiistai 5. toukokuuta 2026 päivittänyt: Camurus AB

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokko, monikeskustutkimus, 2/3 vaiheen oktreotidivaraston (CAM2029) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on oireinen polykystinen maksasairaus

Kokeen tarkoituksena on verrata CAM2029:n kahden hoito-ohjelman tehokkuutta ja turvallisuutta (annallaan viikoittain tai joka toinen viikko) lumelääkkeeseen potilailla, joilla on oireinen PLD, joko eristettynä autosomaalisesti dominantissa PLD:ssä (ADPLD) tai yhdistettynä autosomaaliseen dominanttiin polykystiseen. munuaissairaus (ADPKD).

Kokeen hoitojakson aikana osallistujat jaetaan satunnaisesti yhteen kolmesta hoitohaarasta suhteessa 1:1:1. Hoitojakson (53 viikkoa) päätyttyä osallistujat voivat siirtyä 24 viikon avoimeen jatkotutkimukseen ja saada sitten vain saman CAM2029-hoidon.

CAM2029:n vaikuttava aine, oktreotidi, annetaan ihonalaisena depotina Camurusin FluidCrystal®-teknologiaa käyttäen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

71

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Saksa
      • Hanover, Saksa, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilas, ≥18 vuotta seulonnassa
  • PLD-diagnoosi (assosioitunut ADPKD:hen tai eristetty kuten ADPLD:ssä) htTLV:n määrittelemänä ≥2500 ml/m seulonnassa
  • Vähintään yksi seuraavista PLD:hen liittyvistä oireista 2 viikon sisällä ennen seulontaa: turvotus, vatsan täyteläisyys, ruokahaluttomuus, kylläisyyden tunne nopeasti syömisen aloittamisen jälkeen, hapon refluksi, pahoinvointi, rintakehän kipu tai paine, kipu kyljessä , vatsakipu, selkäkipu, hengenahdistus fyysisen rasituksen jälkeen, rajoittunut liikkuvuus, huoli vatsan kasvamisesta, tyytymättömyys vatsan kokoon
  • Ei ehdolla maksakystojen kirurgiseen toimenpiteeseen tai ei halua tehdä sitä tutkimuksen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • PLD:n kirurginen toimenpide 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Hoito somatostatiinianalogilla (SSA) 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Ei reagoinut aiempaan PLD-hoitoon SSA:lla tutkijan arvion mukaan
  • Sappikivitauti 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai aiempi sairaushistoria SSA:n aiheuttamasta sappikivitaudista, ellei sitä hoideta kolekystektomialla
  • Maksanulkoisten kystien esiintyminen, jotka voivat tutkijan mielestä estää potilasta osallistumasta turvallisesti tutkimukseen
  • Vaikea munuaissairaus, eGFR:n mukaan <30 ml/min/1,73^m2
  • Vaikea maksasairaus, joka määritellään Child-Pugh-luokan C maksakirroosiksi
  • Mikä tahansa muu nykyinen tai aikaisempi lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen suorittamista tai sen tulosten arviointia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CAM2029 kerran viikossa
0,5 ml CAM2029 10 mg, subkutaaninen (SC) injektio kerran viikossa
Lääke: CAM2029
SC-injektio esitäytetyllä kynällä
Muut nimet:
  • oktreotidi ihonalainen depot
Kokeellinen: CAM2029 kerran 2 viikossa
0,5 ml CAM2029 10 mg, SC-injektio, 2 viikon välein ja 0,5 ml lumelääke, SC-injektio, kerran 2 viikossa (vuorotellen CAM2029-annoksen kanssa)
Lääke: CAM2029
SC-injektio esitäytetyllä kynällä
Muut nimet:
  • oktreotidi ihonalainen depot
Lääke: Plasebo
SC-injektio esitäytetyllä kynällä
Placebo Comparator: Plasebo
0,5 ml lumelääkettä, SC-injektio kerran viikossa
Lääke: Plasebo
SC-injektio esitäytetyllä kynällä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Aikaikkuna: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
htTLV
Aikaikkuna: Seulonnasta hoitoviikkoihin 13, 25, 77, 125 ja 173 asti
Muutos lähtötasosta htTLV:ssä magneettikuvauksella määritettynä
Seulonnasta hoitoviikkoihin 13, 25, 77, 125 ja 173 asti
PLD-S
Aikaikkuna: Seulonnasta viikoille 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 ja 173
Muutos lähtötasosta PLD-S-mittauspisteissä
Seulonnasta viikoille 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 ja 173
Polysystisen maksataudin kyselylomake (PLD-Q)
Aikaikkuna: Hoitoviikolta 1 viikoille 25, 53, 77, 101, 125, 149 ja 173
Muutos lähtötasosta PLD-Q-pisteessä
Hoitoviikolta 1 viikoille 25, 53, 77, 101, 125, 149 ja 173
PLD Symptom (PLD-S) Score
Aikaikkuna: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Aikaikkuna: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Aikaikkuna: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Aikaikkuna: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Aikaikkuna: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Aikaikkuna: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Aikaikkuna: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Aikaikkuna: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Aikaikkuna: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Aikaikkuna: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Camurus AB

Tutkijat

  • Päätutkija: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 7. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa