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Un ensayo para evaluar la eficacia y la seguridad del depósito subcutáneo de octreotida en pacientes con DLP (POSITANO)

5 de mayo de 2026 actualizado por: Camurus AB

Ensayo aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, multicéntrico de fase 2/3 para evaluar la eficacia y la seguridad de octreotida subcutánea de depósito (CAM2029) en pacientes con poliquistosis hepática sintomática

El propósito del ensayo es comparar la efectividad y seguridad de 2 regímenes de tratamiento de CAM2029 (administrado semanalmente o cada 2 semanas) con placebo en participantes con PLD sintomático, ya sea aislado como en PLD autosómico dominante (ADPLD) o asociado con poliquistosis autosómica dominante. enfermedad renal (ADPKD).

En el Período de tratamiento del ensayo, los participantes serán asignados al azar a 1 de los 3 brazos de tratamiento en una proporción de 1:1:1. Después de completar el Período de tratamiento (53 semanas), los participantes pueden continuar con una extensión abierta de 24 semanas del ensayo y luego recibir solo el mismo tratamiento con CAM2029.

El ingrediente activo de CAM2029, octreotide, se administra como depósito subcutáneo utilizando la tecnología FluidCrystal® de Camurus.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

71

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hanover, Alemania, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente masculino o femenino, ≥18 años en el momento de la selección
  • Diagnóstico de PLD (asociado con ADPKD o aislado como en ADPLD) según lo definido por htTLV ≥2500 ml/m2 en la selección
  • Presencia de al menos 1 de los siguientes síntomas relacionados con la DLP dentro de las 2 semanas previas a la prueba: hinchazón, plenitud en el abdomen, falta de apetito, sensación de saciedad rápidamente después de comenzar a comer, reflujo ácido, náuseas, dolor o presión en la caja torácica, dolor en el costado , dolor abdominal, dolor de espalda, dificultad para respirar después de un esfuerzo físico, movilidad limitada, preocupación por el agrandamiento del abdomen, insatisfacción por el tamaño del abdomen
  • No es candidato o no está dispuesto a someterse a una intervención quirúrgica por quistes hepáticos durante el ensayo.

Criterio de exclusión:

  • Intervención quirúrgica para PLD dentro de los 3 meses antes de la selección
  • Tratamiento con un análogo de somatostatina (SSA) en los 3 meses anteriores a la selección
  • No responde al tratamiento previo de PLD con un SSA según la evaluación del investigador
  • Colelitiasis dentro de los 3 meses anteriores a la detección o antecedentes médicos de colelitiasis inducida por SSA a menos que se trate con colecistectomía
  • Presencia de quistes extrahepáticos que, en opinión del Investigador, pueden impedir que el paciente participe con seguridad en el ensayo.
  • Enfermedad renal grave, definida por eGFR <30 ml/min/1,73^m2
  • Enfermedad hepática grave definida como cirrosis hepática de clase C de Child-Pugh
  • Cualquier otra condición médica actual o anterior que pueda interferir con la realización del ensayo o la evaluación de sus resultados en opinión del Investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CAM2029 una vez por semana
0,5 ml de CAM2029 10 mg, inyección subcutánea (SC), una vez a la semana
Droga: CAM2029
Inyección SC usando una pluma precargada
Otros nombres:
  • depósito subcutáneo de octreotida
Experimental: CAM2029 una vez cada 2 semanas
0,5 ml de CAM2029 10 mg, inyección SC, cada 2 semanas y 0,5 ml de placebo, inyección SC, una vez cada 2 semanas (alternando con la dosificación de CAM2029)
Droga: CAM2029
Inyección SC usando una pluma precargada
Otros nombres:
  • depósito subcutáneo de octreotida
Droga: Placebo
Inyección SC usando una pluma precargada
Comparador de placebos: Placebo
0,5 ml de placebo, inyección SC, una vez a la semana
Droga: Placebo
Inyección SC usando una pluma precargada

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Periodo de tiempo: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
htTLV
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta las semanas de tratamiento 13, 25, 77, 125 y 173
Cambio desde el valor inicial en htTLV según lo determinado por volumetría de resonancia magnética
Desde el cribado hasta las semanas de tratamiento 13, 25, 77, 125 y 173
PLD-S
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta las semanas 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 y 173
Cambio desde el inicio en la puntuación de la medida PLD-S
Desde el cribado hasta las semanas 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 y 173
Cuestionario sobre enfermedad poliquística del hígado (PLD-Q)
Periodo de tiempo: Desde la semana de tratamiento 1 hasta las semanas 25, 53, 77, 101, 125, 149 y 173
Cambio desde el inicio en la puntuación PLD-Q
Desde la semana de tratamiento 1 hasta las semanas 25, 53, 77, 101, 125, 149 y 173
PLD Symptom (PLD-S) Score
Periodo de tiempo: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Periodo de tiempo: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Periodo de tiempo: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Periodo de tiempo: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Periodo de tiempo: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Periodo de tiempo: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Periodo de tiempo: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Periodo de tiempo: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Periodo de tiempo: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Periodo de tiempo: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Camurus AB

Investigadores

  • Investigador principal: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de junio de 2022

Finalización primaria (Actual)

5 de febrero de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

16 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de mayo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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