Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​octreotid subkutan depot hos patienter med PLD (POSITANO)

5. maj 2026 opdateret af: Camurus AB

Et randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindt, multicenter fase 2/3-forsøg til vurdering af effektivitet og sikkerhed af octreotid subkutant depot (CAM2029) hos patienter med symptomatisk polycystisk leversygdom

Formålet med forsøget er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​2 behandlingsregimer af CAM2029 (givet ugentligt eller hver 2. uge) med placebo hos deltagere med symptomatisk PLD, enten isoleret som ved autosomal dominant PLD (ADPLD) eller forbundet med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD).

I forsøgets behandlingsperiode vil deltagerne blive allokeret tilfældigt til 1 af de 3 behandlingsarme i forholdet 1:1:1. Efter at have afsluttet behandlingsperioden (53 uger) kan deltagerne fortsætte til en 24-ugers åben forlængelse af forsøget og derefter kun modtage den samme CAM2029-behandling.

Den aktive ingrediens i CAM2029, octreotid, indgives som et subkutant depot ved hjælp af Camurus' FluidCrystal®-teknologi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

71

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlig eller kvindelig patient, ≥18 år ved screening
  • Diagnose af PLD (associeret med ADPKD eller isoleret som i ADPLD) som defineret ved htTLV ≥2500 mL/m ved screening
  • Tilstedeværelse af mindst 1 af følgende PLD-relaterede symptomer inden for 2 uger før screening: oppustethed, mæthed i maven, manglende appetit, mæthed hurtigt efter at have begyndt at spise, sure opstød, kvalme, smerter eller tryk i brystkassen, smerter i siden , mavesmerter, rygsmerter, åndenød efter fysisk anstrengelse, begrænset mobilitet, bekymring for, at maven bliver større, utilfreds med mavens størrelse
  • Ikke en kandidat til eller ikke villig til at gennemgå kirurgisk indgreb for levercyster under forsøget

Ekskluderingskriterier:

  • Kirurgisk indgreb for PLD inden for 3 måneder før screening
  • Behandling med en somatostatinanalog (SSA) inden for 3 måneder før screening
  • Reagerer ikke på tidligere behandling af PLD med en SSA i henhold til efterforskerens vurdering
  • Kolelithiasis inden for 3 måneder før screening eller tidligere sygehistorie med kolelithiasis induceret af SSA'er, medmindre behandlet med kolecystektomi
  • Tilstedeværelse af ekstrahepatiske cyster, der efter investigators mening kan forhindre patienten i at deltage sikkert i forsøget
  • Alvorlig nyresygdom, som defineret ved eGFR <30 ml/min/1,73^m2
  • Alvorlig leversygdom defineret som levercirrhose af Child-Pugh klasse C
  • Enhver anden nuværende eller tidligere medicinsk tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​forsøget eller evalueringen af ​​dens resultater efter efterforskerens mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CAM2029 én gang om ugen
0,5 ml CAM2029 10 mg, subkutan (SC) injektion, én gang om ugen
Medicin: CAM2029
SC-injektion med en fyldt pen
Andre navne:
  • octreotid subkutant depot
Eksperimentel: CAM2029 én gang hver anden uge
0,5 mL CAM2029 10 mg, SC-injektion, hver 2. uge og 0,5 mL placebo, SC-injektion, en gang hver 2. uge (alternerende med CAM2029-dosering)
Medicin: CAM2029
SC-injektion med en fyldt pen
Andre navne:
  • octreotid subkutant depot
Medicin: Placebo
SC-injektion med en fyldt pen
Placebo komparator: Placebo
0,5 ml placebo, SC-injektion, én gang om ugen
Medicin: Placebo
SC-injektion med en fyldt pen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Tidsramme: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
htTLV
Tidsramme: Fra screening til behandling uge 13, 25, 77, 125 og 173
Ændring fra baseline i htTLV som bestemt ved MRI-volumetri
Fra screening til behandling uge 13, 25, 77, 125 og 173
PLD-S
Tidsramme: Fra screening til uge 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 og 173
Ændring fra baseline i PLD-S målescore
Fra screening til uge 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 og 173
Spørgeskema for polycystisk leversygdom (PLD-Q)
Tidsramme: Fra behandlingsuge 1 til uge 25, 53, 77, 101, 125, 149 og 173
Ændring fra baseline i PLD-Q-score
Fra behandlingsuge 1 til uge 25, 53, 77, 101, 125, 149 og 173
PLD Symptom (PLD-S) Score
Tidsramme: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Tidsramme: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Tidsramme: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Tidsramme: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Tidsramme: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Tidsramme: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Tidsramme: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Tidsramme: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Tidsramme: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Tidsramme: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Camurus AB

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. februar 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycystisk leversygdom

Kliniske forsøg med CAM2029

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner