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Un essai pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'octréotide dépôt sous-cutané chez les patients atteints de PLD (POSITANO)

5 mai 2026 mis à jour par: Camurus AB

Un essai randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle et multicentrique de phase 2/3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'octréotide dépôt sous-cutané (CAM2029) chez les patients atteints d'une maladie hépatique polykystique symptomatique

Le but de l'essai est de comparer l'efficacité et l'innocuité de 2 schémas thérapeutiques de CAM2029 (administrés toutes les semaines ou toutes les 2 semaines) à un placebo chez des participants atteints de PLD symptomatique, soit isolés comme dans la PLD autosomique dominante (ADPLD), soit associés à une maladie polykystique autosomique dominante. maladie rénale (ADPKD).

Au cours de la période de traitement de l'essai, les participants seront répartis au hasard dans l'un des 3 bras de traitement selon un ratio de 1:1:1. Après avoir terminé la période de traitement (53 semaines), les participants peuvent procéder à une extension de l'essai en ouvert de 24 semaines, puis ne recevoir que le même traitement CAM2029.

L'ingrédient actif de CAM2029, l'octréotide, est administré sous forme de dépôt sous-cutané à l'aide de la technologie FluidCrystal® de Camurus.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

71

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • États-Unis
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patient masculin ou féminin, ≥ 18 ans au moment de la sélection
  • Diagnostic de PLD (associé à ADPKD ou isolé comme dans ADPLD) tel que défini par htTLV ≥ 2500 mL/m lors du dépistage
  • Présence d'au moins 1 des symptômes suivants liés à la PLD dans les 2 semaines précédant le dépistage : ballonnements, sensation de plénitude dans l'abdomen, manque d'appétit, sensation de satiété rapidement après avoir commencé à manger, reflux acide, nausées, douleur ou pression dans la cage thoracique, douleur au côté , douleurs abdominales, maux de dos, essoufflement après un effort physique, mobilité limitée, inquiétude concernant l'abdomen qui grossit, insatisfait de la taille de l'abdomen
  • Ne pas être candidat ou ne pas vouloir subir une intervention chirurgicale pour les kystes hépatiques pendant l'essai

Critère d'exclusion:

  • Intervention chirurgicale pour PLD dans les 3 mois précédant le dépistage
  • Traitement par un analogue de la somatostatine (SSA) dans les 3 mois précédant le dépistage
  • Ne répond pas au traitement antérieur de PLD avec un SSA selon l'évaluation de l'investigateur
  • Lithiase biliaire dans les 3 mois précédant le dépistage ou antécédents médicaux de lithiase biliaire induite par les SSA, sauf si elle est traitée par cholécystectomie
  • Présence de kystes extrahépatiques qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent empêcher le patient de participer en toute sécurité à l'essai
  • Insuffisance rénale sévère, telle que définie par un DFGe < 30 mL/min/1,73 ^ m2
  • Maladie hépatique sévère définie comme une cirrhose du foie de classe C de Child-Pugh
  • Toute autre condition médicale actuelle ou antérieure pouvant interférer avec la conduite de l'essai ou l'évaluation de ses résultats de l'avis de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CAM2029 une fois par semaine
0,5 mL CAM2029 10 mg, injection sous-cutanée (SC), une fois par semaine
Médicament: CAM2029
Injection SC à l'aide d'un stylo prérempli
Autres noms:
  • dépôt sous-cutané d'octréotide
Expérimental: CAM2029 une fois toutes les 2 semaines
0,5 mL de CAM2029 10 mg, injection SC, toutes les 2 semaines et 0,5 mL de placebo, injection SC, une fois toutes les 2 semaines (en alternance avec le dosage de CAM2029)
Médicament: CAM2029
Injection SC à l'aide d'un stylo prérempli
Autres noms:
  • dépôt sous-cutané d'octréotide
Médicament: Placebo
Injection SC à l'aide d'un stylo prérempli
Comparateur placebo: Placebo
0,5 mL de placebo, injection SC, une fois par semaine
Médicament: Placebo
Injection SC à l'aide d'un stylo prérempli

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Délai: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
htTLV
Délai: Du dépistage jusqu'aux semaines de traitement 13, 25, 77, 125 et 173
Changement par rapport à la ligne de base du htTLV tel que déterminé par la volumétrie IRM
Du dépistage jusqu'aux semaines de traitement 13, 25, 77, 125 et 173
PLD-S
Délai: De la sélection aux semaines 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 et 173
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de la mesure PLD-S
De la sélection aux semaines 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 et 173
Questionnaire sur la maladie polykystique du foie (PLD-Q)
Délai: De la semaine de traitement 1 aux semaines 25, 53, 77, 101, 125, 149 et 173
Changement par rapport à la ligne de base du score PLD-Q
De la semaine de traitement 1 aux semaines 25, 53, 77, 101, 125, 149 et 173
PLD Symptom (PLD-S) Score
Délai: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Délai: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Délai: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Délai: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Délai: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Délai: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Délai: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Délai: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Délai: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Délai: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Camurus AB

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juin 2022

Achèvement primaire (Réel)

5 février 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2022

Première publication (Réel)

16 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mai 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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