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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do depósito subcutâneo de octreotida em pacientes com PLD (POSITANO)

13 de fevereiro de 2024 atualizado por: Camurus AB

Um estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, multicêntrico de fase 2/3 para avaliar a eficácia e a segurança do depósito subcutâneo de octreotida (CAM2029) em pacientes com doença hepática policística sintomática

O objetivo do estudo é comparar a eficácia e segurança de 2 regimes de tratamento de CAM2029 (dados semanalmente ou a cada 2 semanas) com placebo em participantes com PLD sintomática, isolada como em PLD autossômica dominante (ADPLD) ou associada a policística autossômica dominante doença renal (ADPKD).

No período de tratamento do estudo, os participantes serão alocados aleatoriamente em 1 dos 3 grupos de tratamento em uma proporção de 1:1:1. Depois de completar o período de tratamento (53 semanas), os participantes podem prosseguir para uma extensão aberta de 24 semanas do estudo e receber apenas o mesmo tratamento CAM2029.

O ingrediente ativo do CAM2029, octreotide, é administrado como um depósito subcutâneo usando a tecnologia FluidCrystal® da Camurus.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

71

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75380
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Paciente do sexo masculino ou feminino, ≥18 anos na triagem
  • Diagnóstico de PLD (associado com ADPKD ou isolado como em ADPLD) conforme definido por htTLV ≥2500 mL/m na triagem
  • Presença de pelo menos 1 dos seguintes sintomas relacionados a PLD dentro de 2 semanas antes da triagem: inchaço, plenitude abdominal, falta de apetite, sensação de saciedade rapidamente após começar a comer, refluxo ácido, náusea, dor ou pressão na caixa torácica, dor lateral , dor abdominal, dor nas costas, falta de ar após esforço físico, mobilidade limitada, preocupação com o aumento do abdômen, insatisfação com o tamanho do abdômen
  • Não é candidato ou não deseja se submeter a intervenção cirúrgica para cistos hepáticos durante o estudo

Critério de exclusão:

  • Intervenção cirúrgica para PLD dentro de 3 meses antes da triagem
  • Tratamento com um análogo da somatostatina (SSA) dentro de 3 meses antes da triagem
  • Não responsivo ao tratamento anterior de PLD com um SSA de acordo com a avaliação do investigador
  • Colelitíase dentro de 3 meses antes da triagem ou história médica prévia de colelitíase induzida por SSAs, a menos que tratada com colecistectomia
  • Presença de cistos extra-hepáticos que, na opinião do Investigador, podem impedir o paciente de participar com segurança do ensaio
  • Doença renal grave, definida por eGFR <30 mL/min/1,73^m2
  • Doença hepática grave definida como cirrose hepática de Child-Pugh classe C
  • Qualquer outra condição médica atual ou anterior que possa interferir na condução do estudo ou na avaliação de seus resultados na opinião do Investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CAM2029 uma vez por semana
0,5 mL CAM2029 10 mg, injeção subcutânea (SC), uma vez por semana
Medicamento: CAM2029
Injeção SC usando uma caneta pré-cheia
Outros nomes:
  • depósito subcutâneo de octreotida
Experimental: CAM2029 uma vez a cada 2 semanas
0,5 mL de CAM2029 10 mg, injeção SC, a cada 2 semanas e 0,5 mL de placebo, injeção SC, uma vez a cada 2 semanas (alternando com a dosagem de CAM2029)
Medicamento: CAM2029
Injeção SC usando uma caneta pré-cheia
Outros nomes:
  • depósito subcutâneo de octreotida
Medicamento: Placebo
Injeção SC usando uma caneta pré-cheia
Comparador de Placebo: Placebo
0,5 mL de placebo, injeção SC, uma vez por semana
Medicamento: Placebo
Injeção SC usando uma caneta pré-cheia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Volume hepático total ajustado à altura (htTLV)
Prazo: Da triagem até a semana de tratamento 53
Mudança desde o início até a Semana 53 em htTLV conforme determinado pela volumetria da ressonância magnética
Da triagem até a semana de tratamento 53

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de sintomas de PLD (PLD-S)
Prazo: Da triagem até a semana 53
Ponto final secundário chave. Mudança desde o início até a Semana 53 na pontuação da medida PLD-S
Da triagem até a semana 53
htTLV
Prazo: Da triagem até o tratamento nas semanas 13, 25 e 77
Alteração da linha de base em htTLV conforme determinado pela volumetria da ressonância magnética
Da triagem até o tratamento nas semanas 13, 25 e 77
PLD-S
Prazo: Da triagem às semanas 13, 21, 25, 39 e 77
Mudança da linha de base na pontuação da medida PLD-S
Da triagem às semanas 13, 21, 25, 39 e 77
Volume renal total ajustado pela altura (htTKV)
Prazo: Da triagem até as semanas de tratamento 13, 25, 53 e 77
Mudança da linha de base em htTKV conforme determinado pela volumetria de ressonância magnética
Da triagem até as semanas de tratamento 13, 25, 53 e 77
Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Da semana 1 de tratamento às semanas 13, 25, 53, 65 e 77
Alteração da linha de base em eGFR, avaliada pela equação de cistatina C da Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica (CKD-EPI) usando concentrações séricas de creatinina e cistatina C
Da semana 1 de tratamento às semanas 13, 25, 53, 65 e 77
Pontuação de impacto de PLD (PLD-I)
Prazo: Da triagem às semanas 13, 21, 25, 39, 53 e 77
Mudança da linha de base na pontuação da medida PLD-I
Da triagem às semanas 13, 21, 25, 39, 53 e 77
Pontuação de Impressão Clínica Global de Gravidade (CGI-S)
Prazo: Da semana 1 de tratamento às semanas 13, 21, 25, 53 e 77
Mudança da linha de base na pontuação CGI-S
Da semana 1 de tratamento às semanas 13, 21, 25, 53 e 77
Pontuação de impressão global de gravidade do paciente (PGI-S)
Prazo: Da triagem às semanas 13, 21, 25, 39, 53 e 77
Mudança da linha de base na pontuação do PGI-S
Da triagem às semanas 13, 21, 25, 39, 53 e 77
Pontuação de impressão global de mudança do paciente (PGI-C)
Prazo: Nas semanas de tratamento 13, 21, 25, 39, 53 e 77
Mudança da linha de base no escore PGI-C
Nas semanas de tratamento 13, 21, 25, 39, 53 e 77
Pontuação do Formulário Resumido-36 (SF-36)
Prazo: Da semana 1 de tratamento às semanas 25, 53 e 77
Mudança da linha de base na pontuação SF-36
Da semana 1 de tratamento às semanas 25, 53 e 77
Questionário de Doença Hepática Policística (PLD-Q)
Prazo: Da semana 1 de tratamento às semanas 25, 53 e 77
Mudança da linha de base na pontuação PLD-Q
Da semana 1 de tratamento às semanas 25, 53 e 77
Eventos adversos (EAs)
Prazo: Da triagem ao acompanhamento de segurança, avaliado até aproximadamente 21 meses
Incidência de EAs
Da triagem ao acompanhamento de segurança, avaliado até aproximadamente 21 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Camurus AB

Investigadores

  • Investigador principal: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de junho de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

16 de março de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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