Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška k posouzení účinnosti a bezpečnosti oktreotidu subkutánního depotu u pacientů s PLD (POSITANO)

5. května 2026 aktualizováno: Camurus AB

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie fáze 2/3 k posouzení účinnosti a bezpečnosti oktreotidového subkutánního depotu (CAM2029) u pacientů se symptomatickým polycystickým onemocněním jater

Účelem studie je porovnat účinnost a bezpečnost 2 léčebných režimů CAM2029 (podávaných týdně nebo každé 2 týdny) s placebem u účastníků se symptomatickou PLD, buď izolovanou jako u autosomálně dominantní PLD (ADPLD), nebo spojenou s autozomálně dominantní polycystickou onemocnění ledvin (ADPKD).

V léčebném období studie budou účastníci náhodně rozděleni do 1 ze 3 léčebných ramen v poměru 1:1:1. Po dokončení léčebného období (53 týdnů) mohou účastníci přistoupit k 24týdenní otevřené prodloužené části studie a poté pouze podstoupit stejnou léčbu CAM2029.

Aktivní složka v CAM2029, oktreotid, se podává jako subkutánní zásoba pomocí technologie FluidCrystal® společnosti Camurus.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

71

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Německo
      • Hanover, Německo, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena, ≥18 let při screeningu
  • Diagnóza PLD (spojené s ADPKD nebo izolované jako u ADPLD) podle definice htTLV ≥2500 ml/m při screeningu
  • Přítomnost alespoň 1 z následujících příznaků souvisejících s PLD během 2 týdnů před screeningem: nadýmání, plnost břicha, nedostatek chuti k jídlu, pocit plnosti rychle po začátku jídla, kyselý reflux, nevolnost, bolest nebo tlak hrudního koše, bolest v boku , bolesti břicha, bolesti zad, dušnost po fyzické námaze, omezená pohyblivost, obavy ze zvětšování břicha, nespokojenost s velikostí břicha
  • Není kandidátem nebo není ochoten podstoupit chirurgický zákrok pro jaterní cysty během studie

Kritéria vyloučení:

  • Chirurgická intervence pro PLD do 3 měsíců před screeningem
  • Léčba analogem somatostatinu (SSA) během 3 měsíců před screeningem
  • Nereagující na předchozí léčbu PLD pomocí SSA podle hodnocení zkoušejícího
  • Cholelitiáza během 3 měsíců před screeningem nebo předchozí anamnéza cholelitiázy vyvolané SSA, pokud nebyla léčena cholecystektomií
  • Přítomnost extrahepatálních cyst, které podle názoru zkoušejícího mohou pacientovi bránit v bezpečné účasti ve studii
  • Závažné onemocnění ledvin, jak je definováno pomocí eGFR <30 ml/min/1,73^m2
  • Těžké onemocnění jater definované jako jaterní cirhóza Child-Pugh třídy C
  • Jakýkoli jiný současný nebo předchozí zdravotní stav, který může podle názoru zkoušejícího narušovat průběh hodnocení nebo hodnocení jeho výsledků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CAM2029 jednou týdně
0,5 ml CAM2029 10 mg, subkutánní (SC) injekce, jednou týdně
Lék: CAM2029
SC injekce pomocí předplněného pera
Ostatní jména:
  • oktreotid subkutánní depot
Experimentální: CAM2029 jednou za 2 týdny
0,5 ml CAM2029 10 mg, SC injekce, každé 2 týdny a 0,5 ml placeba, SC injekce, jednou za 2 týdny (střídavě s dávkováním CAM2029)
Lék: CAM2029
SC injekce pomocí předplněného pera
Ostatní jména:
  • oktreotid subkutánní depot
Lék: Placebo
SC injekce pomocí předplněného pera
Komparátor placeba: Placebo
0,5 ml placeba, SC injekce, jednou týdně
Lék: Placebo
SC injekce pomocí předplněného pera

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Časové okno: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
htTLV
Časové okno: Od screeningu do 13., 25., 77., 125. a 173. týdne léčby
Změna htTLV od výchozí hodnoty, jak je stanoveno volumetrií MRI
Od screeningu do 13., 25., 77., 125. a 173. týdne léčby
PLD-S
Časové okno: Od promítání do 13., 21., 25., 39., 77., 101., 125., 149. a 173. týdne
Změna od výchozí hodnoty ve skóre měření PLD-S
Od promítání do 13., 21., 25., 39., 77., 101., 125., 149. a 173. týdne
Dotazník onemocnění polycystických jater (PLD-Q)
Časové okno: Od 1. týdne léčby do 25., 53., 77., 101., 125., 149. a 173. týdne
Změna od výchozí hodnoty ve skóre PLD-Q
Od 1. týdne léčby do 25., 53., 77., 101., 125., 149. a 173. týdne
PLD Symptom (PLD-S) Score
Časové okno: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Časové okno: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Časové okno: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Časové okno: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Časové okno: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Časové okno: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Časové okno: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Časové okno: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Časové okno: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Časové okno: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Camurus AB

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

5. února 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

16. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CAM2029

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit