Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del deposito sottocutaneo di octreotide nei pazienti con PLD (POSITANO)

5 maggio 2026 aggiornato da: Camurus AB

Uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico di fase 2/3 per valutare l'efficacia e la sicurezza del deposito sottocutaneo di octreotide (CAM2029) in pazienti con malattia del fegato policistico sintomatica

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di 2 regimi di trattamento di CAM2029 (somministrati settimanalmente o ogni 2 settimane) rispetto al placebo nei partecipanti con PLD sintomatico, isolato come in PLD autosomico dominante (ADPLD) o associato a policistico autosomico dominante malattia renale (ADPKD).

Nel periodo di trattamento dello studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a 1 dei 3 bracci di trattamento in un rapporto 1:1:1. Dopo aver completato il periodo di trattamento (53 settimane), i partecipanti possono procedere a una parte di estensione in aperto di 24 settimane dello studio e quindi ricevere solo lo stesso trattamento CAM2029.

Il principio attivo di CAM2029, l'octreotide, viene somministrato come deposito sottocutaneo utilizzando la tecnologia FluidCrystal® di Camurus.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

71

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, B-3000
        • University Hospitals KU Leuven
  • Germania
      • Hanover, Germania, 30625
        • Hannover Medical School
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Radboud UMC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • The New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75380-8887
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23602
        • Bon Secours Richmond Community Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente maschio o femmina, ≥18 anni allo screening
  • Diagnosi di PLD (associata ad ADPKD o isolata come in ADPLD) come definita da htTLV ≥2500 mL/m allo screening
  • Presenza di almeno 1 dei seguenti sintomi correlati alla PLD entro 2 settimane prima dello screening: gonfiore, pienezza nell'addome, mancanza di appetito, sensazione di sazietà rapida dopo aver iniziato a mangiare, reflusso acido, nausea, dolore o pressione della gabbia toracica, dolore al fianco , dolore addominale, mal di schiena, mancanza di respiro dopo lo sforzo fisico, mobilità limitata, preoccupazione per l'aumento dell'addome, insoddisfazione per le dimensioni dell'addome
  • Non candidato o non disposto a sottoporsi a intervento chirurgico per cisti epatiche durante il processo

Criteri di esclusione:

  • Intervento chirurgico per PLD entro 3 mesi prima dello screening
  • Trattamento con un analogo della somatostatina (SSA) entro 3 mesi prima dello screening
  • Non rispondente al precedente trattamento di PLD con un SSA secondo la valutazione dello sperimentatore
  • Colelitiasi entro 3 mesi prima dello screening o precedente anamnesi di colelitiasi indotta da SSA a meno che non venga trattata con colecistectomia
  • Presenza di cisti extraepatiche che, a parere dello sperimentatore, potrebbero impedire al paziente di partecipare in sicurezza allo studio
  • Malattia renale grave, come definita da eGFR <30 mL/min/1,73^m2
  • Malattia epatica grave definita come cirrosi epatica di classe Child-Pugh C
  • Qualsiasi altra condizione medica attuale o precedente che possa interferire con lo svolgimento della sperimentazione o la valutazione dei suoi risultati secondo l'opinione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CAM2029 una volta alla settimana
0,5 mL CAM2029 10 mg, iniezione sottocutanea (SC), una volta alla settimana
Droga: CAM2029
Iniezione SC utilizzando una penna preriempita
Altri nomi:
  • deposito sottocutaneo di octreotide
Sperimentale: CAM2029 una volta ogni 2 settimane
0,5 ml di CAM2029 10 mg, iniezione SC, ogni 2 settimane e 0,5 ml di placebo, iniezione SC, una volta ogni 2 settimane (in alternanza con il dosaggio di CAM2029)
Droga: CAM2029
Iniezione SC utilizzando una penna preriempita
Altri nomi:
  • deposito sottocutaneo di octreotide
Droga: Placebo
Iniezione SC utilizzando una penna preriempita
Comparatore placebo: Placebo
0,5 ml di placebo, iniezione SC, una volta alla settimana
Droga: Placebo
Iniezione SC utilizzando una penna preriempita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Height-adjusted Total Liver Volume (htTLV)
Lasso di tempo: From screening until treatment week 53
Magnetic resonance imaging (MRI) was used to measure the total liver volume (TLV) at baseline and at Week 53 and was adjusted to the participant's height. The change from baseline to Week 53 was calculated as the difference between htTLV values at Week 53 and baseline. The difference in treatment effect between the groups was presented as a ratio expressed in percentage.
From screening until treatment week 53

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
htTLV
Lasso di tempo: Dallo screening fino alle settimane di trattamento 13, 25, 77, 125 e 173
Variazione rispetto al basale di htTLV come determinato dalla volumetria MRI
Dallo screening fino alle settimane di trattamento 13, 25, 77, 125 e 173
PLD-S
Lasso di tempo: Dallo screening alle settimane 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 e 173
Variazione rispetto al basale nel punteggio della misura PLD-S
Dallo screening alle settimane 13, 21, 25, 39, 77, 101, 125, 149 e 173
Questionario sulla malattia del fegato policistico (PLD-Q)
Lasso di tempo: Dalla settimana di trattamento 1 alle settimane 25, 53, 77, 101, 125, 149 e 173
Variazione rispetto al basale nel punteggio PLD-Q
Dalla settimana di trattamento 1 alle settimane 25, 53, 77, 101, 125, 149 e 173
PLD Symptom (PLD-S) Score
Lasso di tempo: From screening to Week 53
Change from baseline to Week 53 in the PLD-S measure score.
From screening to Week 53
Height-adjusted Total Kidney Volume (htTKV)
Lasso di tempo: From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in htTKV as determined by MRI volumetry
From screening until treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Total Liver Cyst Volume
Lasso di tempo: From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Change from baseline in total liver cyst volume determined by MRI volumetry
From screening to treatment weeks 13, 25, 53, 77, 125 and 173
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Lasso di tempo: From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in eGFR, assessed by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) cystatin C equation using serum concentrations of creatinine and cystatin C
From treatment week 1 to weeks 13, 25, 53, 65, 77, 101, 125, 149 and 173
PLD Impact (PLD-I) Score
Lasso di tempo: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PLD-I measure score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Lasso di tempo: From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the CGI-S score
From treatment week 1 to weeks 13, 21, 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Lasso di tempo: From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-S score
From screening to weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Lasso di tempo: At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the PGI-C score
At treatment weeks 13, 21, 25, 39, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Short Form-36 (SF-36) Score
Lasso di tempo: From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Change from baseline in the SF-36 score
From treatment week 1 to weeks 25, 53, 77, 101, 125, 149 and 173
Adverse Events (AEs)
Lasso di tempo: From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.
Incidence of AEs
From screening to the safety follow-up, assessed up to approximately 47 months.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Camurus AB

Investigatori

  • Investigatore principale: Joost Drenth, MD, Department of Gastroenterology and Hepatology, Radboud UMC Nijmegen, The Netherlands

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

5 febbraio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HS-20-677
  • 2021-003764-27 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia del fegato policistico

Prove cliniche su CAM2029

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi