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评估米多君预防等待肝移植儿童肝硬化相关并发症的疗效。

2023年10月6日更新者：Institute of Liver and Biliary Sciences, India

评估米多君预防等待肝移植儿童肝硬化相关并发症的疗效

等待移植的肝硬化儿童更容易出现各种并发症。肝硬化并发症（腹水、低钠血症、急性肾损伤）的发病机制包括血管扩张分子如一氧化氮、损伤相关分子病原体 (DAMP) 和继发于细菌易位的模式相关分子病原体 (PAMP) 的释放，这会导致内脏床血管扩张，从而导致肾素-血管紧张素和醛固酮轴 (RAAS) 的激活导致钠水潴留和肾血管收缩 [1]。

这些儿童出现并发症可能导致死亡，或可能使他们无法进行肝移植 [2]。

米多君是一种 α1 肾上腺素能受体激动剂，可增加血管张力，导致血压升高，从而改善肾灌注并导致 RAAS 失活。米多君在减少顽固性腹水、肝肾综合征和低钠血症方面的作用已有记载[2-4]。

一组将仅接受标准药物治疗，另一组将接受米多君和标准药物治疗 6 个月。每次 OPD 就诊时将监测平均动脉压。在 12 周和 24 周结束时，将评估血浆肾素活性、与肝硬化相关的并发症如新发腹水、腹水等级增加、低钠血症、急性肾损伤和自发性细菌性腹膜炎的发生率。还将比较两组之间的无移植存活率和白蛋白输注需求。

肝移植或6个月内死亡，停用米多君

研究概览

地位

完全的

条件

肝硬化，肝脏

干预/治疗

详细说明

目的：确定米多君预防肝硬化等待肝移植儿童并发症发展的疗效

主要目标：

1) 比较接受米多君（剂量为 0.25 - 0.5mg/kg/天）的肝硬化患者的并发症（急性肾损伤、新发腹水或腹水等级增加、自发性细菌性腹膜炎、低钠血症、肝性脑病）的发生率) 和标准药物治疗与单独标准药物治疗 6 个月

次要目标：

新发腹水的发生频率或腹水等级增加 6 个月
血清钠从基线到 6 个月的变化
平均动脉压 (MAP) 在第 1 周和之后每周 2 次的变化，直至研究结束
基线、12 周和 24 周时的血浆肾素活性
6 个月内发生 SBP 的频率
eGFR 从基线到 6 个月的变化
6 个月时发生 AKI 的频率
6 个月时肝性脑病的发生频率
6个月时患高血压的患者比例
6 个月内出现药物相关不良反应的频率
2组白蛋白输注要求
移植自由生存

方法：

研究人群：18 岁以下肝硬化且 PELD/MELDNa 评分超过 14 岁且在小儿肝病科肝移植候补名单上的儿童和青少年
研究设计：开放标签 RCT（基于计算机的随机化 - 块大小为 4 的块随机化）
研究周期：每位患者6个月；该研究将在 2022 年 1 月至 2023 年 7 月之间进行
样本量：
试点研究 - 每组 10 名患者

研究类型

介入性

注册 (实际的)

阶段

不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

印度
- - New Delhi、印度、110070
    - Institute of liver and Biliary Sciences

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1周至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

18 岁以下肝硬化和 PELD/MELDNa 评分超过 14 岁的儿童和青少年，在儿科肝病科随访肝移植的候补名单上，ILBS 将在知情同意后前瞻性地纳入本研究

排除标准：

存在门静脉血栓形成肾脏或心血管疾病或动脉高血压存在 HCC

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：无（打开标签）

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：米多君米多君起始剂量为 0.25mg/kg/天，分 2-3 次给药，如果 MAP 增加不超过 10%，7 天后增加至 0.5mg/kg/天；如果患有动脉高血压（年龄 >95th 百分位血压），米多君的剂量将减少 25%。此外，将继续按照部门协议进行标准药物治疗	药品：米多君口服片米多君起始剂量为 0.25mg/kg/天，分 2-3 次给药，如果 MAP 增加不超过 10%，7 天后增加至 0.5mg/kg/天；如果患有动脉高血压（年龄 >95th 百分位血压），米多君的剂量将减少 25%。此外，将继续按照部门协议进行标准药物治疗其他：标准医疗白蛋白输注 1g/kg/天 - 最大 20gm/天并重复直至血清白蛋白达到 2.8g/dl 如果血清白蛋白 < 2.8g/dl SBP - 第 1 天和第 3 天对于腹水：钠摄入量限制在 < 2meq/kg/天联合使用远端作用利尿剂（螺内酯，3-6 mg/kg/天）和环作用利尿剂（呋塞米，0.5-2 mg/kg/天）如果 5-7 天后体重没有下降（≥ 0.5 %/天），剂量一次逐步增加症状性腹水对于自发性细菌性腹膜炎：静脉注射抗生素 7 天第 1 天和第 3 天输注白蛋白
有源比较器：标准药物治疗根据部门协议的标准药物治疗	其他：标准医疗白蛋白输注 1g/kg/天 - 最大 20gm/天并重复直至血清白蛋白达到 2.8g/dl 如果血清白蛋白 < 2.8g/dl SBP - 第 1 天和第 3 天对于腹水：钠摄入量限制在 < 2meq/kg/天联合使用远端作用利尿剂（螺内酯，3-6 mg/kg/天）和环作用利尿剂（呋塞米，0.5-2 mg/kg/天）如果 5-7 天后体重没有下降（≥ 0.5 %/天），剂量一次逐步增加症状性腹水对于自发性细菌性腹膜炎：静脉注射抗生素 7 天第 1 天和第 3 天输注白蛋白

参与者组/臂

干预/治疗

实验性的：米多君

米多君起始剂量为 0.25mg/kg/天，分 2-3 次给药，如果 MAP 增加不超过 10%，7 天后增加至 0.5mg/kg/天；如果患有动脉高血压（年龄 >95th 百分位血压），米多君的剂量将减少 25%。此外，将继续按照部门协议进行标准药物治疗

药品：米多君口服片

其他：标准医疗

白蛋白输注 1g/kg/天 - 最大 20gm/天并重复直至血清白蛋白达到 2.8g/dl 如果血清白蛋白 < 2.8g/dl SBP - 第 1 天和第 3 天

对于腹水：

钠摄入量限制在 < 2meq/kg/天联合使用远端作用利尿剂（螺内酯，3-6 mg/kg/天）和环作用利尿剂（呋塞米，0.5-2 mg/kg/天）如果 5-7 天后体重没有下降（≥ 0.5 %/天），剂量一次逐步增加症状性腹水

对于自发性细菌性腹膜炎：

静脉注射抗生素 7 天第 1 天和第 3 天输注白蛋白

有源比较器：标准药物治疗

根据部门协议的标准药物治疗

其他：标准医疗

白蛋白输注 1g/kg/天 - 最大 20gm/天并重复直至血清白蛋白达到 2.8g/dl 如果血清白蛋白 < 2.8g/dl SBP - 第 1 天和第 3 天

对于腹水：

对于自发性细菌性腹膜炎：

静脉注射抗生素 7 天第 1 天和第 3 天输注白蛋白

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
两组之间的并发症大体时间：6个月	• 比较接受米多君（剂量为 0.25 - 0.5 毫克/千克/天）的肝硬化患者的并发症（急性肾损伤、新发腹水或腹水等级增加、自发性细菌性腹膜炎、低钠血症、肝性脑病）的发生率和标准药物治疗对比标准药物治疗 6 个月	6个月

次要结果测量

结果测量	大体时间
移植自由生存大体时间：6个月	6个月
• 新发腹水的发生频率或腹水等级增加 6 个月大体时间：6个月	6个月
血清钠从基线到 6 个月的变化大体时间：6个月	6个月
平均动脉压 (MAP) 在第 1 周和之后每周 2 次的变化，直至研究结束大体时间：6个月	6个月
基线、12 周和 24 周时的血浆肾素活性大体时间：6个月	6个月
6 个月内发生 SBP 的频率大体时间：6个月	6个月
EGFR 从基线到 6 个月的变化大体时间：6个月	6个月
6 个月时发生 AKI 的频率大体时间：6个月	6个月
6 个月时肝性脑病的发生频率大体时间：6个月	6个月
6个月时患高血压的患者比例大体时间：6个月	6个月
6 个月内出现药物相关不良反应的频率大体时间：6个月	6个月
2组白蛋白输注要求大体时间：6个月	6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

调查人员

研究主任：Prof. Seema Alam, MD、ILBS

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年1月1日

初级完成 (实际的)

2023年5月30日

研究完成 (实际的)

2023年5月30日

研究注册日期

首次提交

2022年3月11日

首先提交符合 QC 标准的

2022年3月11日

首次发布 (实际的)

2022年3月18日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年10月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月6日

最后验证

2023年10月1日

评估米多君预防等待肝移植儿童肝硬化相关并发症的疗效。