- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05287100
A midodrin hatékonyságának felmérése a cirrhosishoz kapcsolódó szövődmények megelőzésében májtranszplantációra váró gyermekeknél.
A midodrin hatékonyságának felmérése a cirrhosishoz kapcsolódó szövődmények megelőzésében májtranszplantációra váró gyermekeknél
A transzplantációra váró cirrhosisos gyermekek hajlamosabbak különféle szövődmények kialakulására. A cirrhoticus szövődmények (ascites, hyponatraemia, akut vesekárosodás) patogenezise magában foglalja az értágító molekulák, például a nitrogén-monoxid, a károsodáshoz kapcsolódó molekuláris patogének (DAMP) és a mintázattal asszociált molekuláris kórokozók (PAMP) felszabadulását, a bakteriális transzlokáció következtében, ami splanchnic ágy értágulatot okoz. a renin-angiotenzin és az aldoszteron tengely (RAAS) aktiválása, ami nátrium- és vízvisszatartást és vese érszűkületet okoz [1].
A szövődmények kialakulása ezeknél a gyermekeknél halálhoz vezethet, vagy megakadályozhatja, hogy eljussanak a májátültetésig [2].
A midodrin egy α1 adrenerg receptor agonista, amely növeli a vaszkuláris tónust, ami a vérnyomás emelkedését okozza, ezáltal javítja a vese perfúzióját és a RAAS dezaktiválódását okozza. A midodrin hatásait dokumentálják a refrakter ascites, a hepatorenalis szindróma és a hyponatraemia csökkentésében [2-4].
Az egyik csoport csak standard orvosi terápiát, a másik csoport midodrint és standard gyógyászati terápiát kap 6 hónapig. Az átlagos artériás nyomást minden OPD-látogatás alkalmával ellenőrizni fogják. A 12. és a 24. hét végén felmérik a plazma renin aktivitását, a cirrhosishoz kapcsolódó szövődmények, például az újonnan fellépő ascites, az ascites fokozatos növekedését, a hyponatraemia, az akut vesekárosodást és a spontán bakteriális hashártyagyulladást. A transzplantációmentes túlélést és az albumin transzfúzió szükségességét is összehasonlítjuk a két csoport között.
Májtranszplantáció vagy 6 hónap előtti halál esetén a midodrin alkalmazását leállítják
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Cél: A midodrin hatékonyságának meghatározása a szövődmények kialakulásának megelőzésében májtranszplantációra váró cirrhosisos gyermekeknél
Az elsődleges célkítűzés:
1) A cirrhosis szövődményeinek (akut vesekárosodás, újonnan fellépő ascites vagy ascites fokozatos növekedése, spontán bakteriális peritonitis, hyponatremia, hepatikus encephalopathia) előfordulási gyakoriságának összehasonlítása midodrinnal (0,25-0,5 mg/ttkg/nap dózisban) kapó betegeknél ).
Másodlagos célok:
- Az újonnan kialakuló ascites kialakulásának gyakorisága vagy az ascites fokozatos növekedése 6 hónappal
- A szérum nátriumszintjének változása a kiindulási értékről 6 hónapra
- Az átlagos artériás nyomás (MAP) változása 1 héten, majd 2 hetente a vizsgálat végéig
- A plazma renin aktivitása a kiinduláskor, a 12. és a 24. héten
- Az SBP kialakulásának gyakorisága 6 hónapon keresztül
- Az eGFR változása a kiindulási értékről 6 hónapra
- Az AKI kialakulásának gyakorisága 6 hónapra
- A hepatikus encephalopathia kialakulásának gyakorisága 6 hónapig
- A 6 hónapos korban magas vérnyomásban szenvedő betegek aránya
- A gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatások kialakulásának gyakorisága 6 hónapra
- Albumin infúzió szükséglete 2 csoportban
- Transzplantációmentes túlélés
Módszertan:
- Vizsgálati populáció: 18 év alatti cirrhosisban szenvedő gyermekek és serdülők, akiknek a PELD/MELDNa pontszáma meghaladja a 14 pontot, a májátültetésre várólistán a Gyermekhepatológiai Osztályon.
- Vizsgálatterv: Nyílt címke RCT (számítógép alapú randomizálás – blokk randomizálás 4 blokkmérettel)
- Vizsgálati időszak: 6 hónap hét betegenként; A vizsgálat 2022 januárja és 2023 júliusa között zajlik
- Minta nagysága:
- Kísérleti vizsgálat – 10 beteg minden csoportban
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
New Delhi, India, 110070
- Institute of liver and Biliary Sciences
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
18 év alatti cirrhosisban szenvedő és 14-nél nagyobb PELD/MELDNa pontszámmal rendelkező gyermekek és serdülők, akik a gyermekhepatológiai osztályon a májtranszplantáció utáni várólistán szerepelnek.
Kizárási kritériumok:
Portális véna trombózis jelenléte Vese- vagy szív- és érrendszeri betegség vagy artériás hipertónia HCC jelenléte
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Midodrin
Midodrin 0,25 mg/ttkg/nap-tól kezdve, 2-3 részre osztva, 7 nap után 0,5 mg/ttkg/napra emelve, ha a MAP nem növekszik >10%-kal; A midodrin adagja 25%-kal csökken artériás hipertónia esetén (>95. centilis BP az életkor szerint).
Folytatódik az osztályi protokoll szerint szokásos orvosi terápia is
|
Midodrin 0,25 mg/ttkg/nap-tól kezdve, 2-3 részre osztva, 7 nap után 0,5 mg/ttkg/napra emelve, ha a MAP nem növekszik >10%-kal; A midodrin adagja 25%-kal csökken artériás hipertónia esetén (>95. centilis BP az életkor szerint).
Folytatódik az osztályi protokoll szerint szokásos orvosi terápia is
Albumin infúzió 1 g/ttkg/nap – maximum 20 g/nap, és ismételje meg, amíg a szérum albumin el nem éri a 2,8 g/dl-t. Ha a szérum albumin < 2,8 g/dl SBP – 1. és 3. nap Ascites esetén: A nátrium korlátozása < 2 meq/ttkg/napra Távolabbi hatású diuretikum (spironolakton, 3-6 mg/ttkg/nap) és hurokhatású diuretikum (furoszemid, 0,5-2 mg/kg/nap) kombinációját adták. dózisemelés egy lépéssel, ha nincs súlycsökkenés (≥ 0,5 %/nap) 5-7 nap után Terápiás paracentézis (>50 ml/kg) albumin infúzióval (8 g/l) feszülésre, tüneti ascites Spontán bakteriális peritonitis esetén: IV antibiotikumok 7 napig Albumin infúzió az 1. és 3. napon |
Aktív összehasonlító: Szabványos orvosi terápia
Standard orvosi terápia az osztályi protokoll szerint
|
Albumin infúzió 1 g/ttkg/nap – maximum 20 g/nap, és ismételje meg, amíg a szérum albumin el nem éri a 2,8 g/dl-t. Ha a szérum albumin < 2,8 g/dl SBP – 1. és 3. nap Ascites esetén: A nátrium korlátozása < 2 meq/ttkg/napra Távolabbi hatású diuretikum (spironolakton, 3-6 mg/ttkg/nap) és hurokhatású diuretikum (furoszemid, 0,5-2 mg/kg/nap) kombinációját adták. dózisemelés egy lépéssel, ha nincs súlycsökkenés (≥ 0,5 %/nap) 5-7 nap után Terápiás paracentézis (>50 ml/kg) albumin infúzióval (8 g/l) feszülésre, tüneti ascites Spontán bakteriális peritonitis esetén: IV antibiotikumok 7 napig Albumin infúzió az 1. és 3. napon |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Komplikációk a két csoport között
Időkeret: 6 hónap
|
• A cirrhosis szövődményeinek (akut vesesérülés, újonnan fellépő ascites vagy ascites súlyosbodása, spontán bakteriális peritonitis, hyponatremia, hepatikus encephalopathia) előfordulási gyakoriságának összehasonlítása midodrinnal (0,25-0,5 mg/ttkg/nap dózisban) kapó betegeknél. és standard orvosi terápia, szemben a hagyományos orvosi terápia önmagában 6 hónapig
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
Transzplantációmentes túlélés
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
• Újonnan kialakuló ascites kialakulásának gyakorisága vagy az ascites fokozatos növekedése 6 hónappal
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
A szérum nátriumszintjének változása a kiindulási értékről 6 hónapra
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Az átlagos artériás nyomás (MAP) változása 1 héten, majd 2 hetente a vizsgálat végéig
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
A plazma renin aktivitása a kiinduláskor, a 12. és a 24. héten
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Az SBP kialakulásának gyakorisága 6 hónapon keresztül
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Az eGFR változása a kiindulási értékről 6 hónapra
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Az AKI kialakulásának gyakorisága 6 hónapra
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
A hepatikus encephalopathia kialakulásának gyakorisága 6 hónapig
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
A 6 hónapos korban magas vérnyomásban szenvedő betegek aránya
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
A gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatások kialakulásának gyakorisága 6 hónapra
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Albumin infúzió szükséglete 2 csoportban
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Prof. Seema Alam, MD, ILBS
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Májbetegségek
- Fibrózis
- Májzsugorodás
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Adrenerg szerek
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Autonóm ügynökök
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Adrenerg alfa-agonisták
- Adrenerg agonisták
- Szimpatomimetikumok
- Érszűkítő szerek
- Adrenerg alfa-1 receptor agonisták
- Midodrin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ILBS-Cirrhosis-49
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cirrózis, máj
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterBefejezveEllenállási tréning | NAFLD (Non-Alcoholic Fatty Liver Disease)Izrael
-
Northwestern UniversityNational Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA); National Cancer Institute... és más munkatársakToborzásCirrózis | Cirrózis, máj | Hepatitis B okozta cirrhosis | Hepatitis C okozta cirrhosis | Korai cirrhosis | Előrehaladott cirrhosis | Cirrhosis Fertőző | Cirrhosis Alkoholos | Cirrhosis, epeúti | Kriptogén cirrhosis | Primer szklerotizáló cholangitis okozta cirrhosisEgyesült Államok
-
Jeffrey BrowningNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)BefejezveEgészséges | NASH (nem alkoholos steatohepatitis) | NAFLD (Non-Alcoholic Fatty Liver Disease)Egyesült Államok
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...National Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA); National Cancer Institute... és más munkatársakToborzásCirrózis | Cirrózis, máj | Hepatitis B okozta cirrhosis | Hepatitis C okozta cirrhosis | Korai cirrhosis | Előrehaladott cirrhosis | Cirrhosis Fertőző | Cirrhosis Alkoholos | Cirrhosis, epeúti | Kriptogén cirrhosis | Primer szklerotizáló cholangitis okozta cirrhosisEgyesült Államok
-
University Health Network, TorontoIsmeretlen
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaMég nincs toborzás
-
Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.Toborzás
-
CymaBay Therapeutics, Inc.MegszűntPrimer biliaris cirrhosis (PBC)Németország, Egyesült Államok, Kanada, Egyesült Királyság, Lengyelország
-
University Health Network, TorontoIsmeretlenMájcirrhosis, epe | Biliáris cirrhosis, elsődlegesKanada
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...BefejezveDekompenzált cirrhosisBelgium
Klinikai vizsgálatok a Midodrin orális tabletta
-
Istituto Oncologico Veneto IRCCSToborzásKolorektális adenokarcinómaOlaszország
-
University Hospital Schleswig-HolsteinCharite University, Berlin, Germany; Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg; Jena... és más munkatársakToborzásSzájhigiénia | Orális egészséggel összefüggő életminőségNémetország
-
Rutgers, The State University of New JerseyToborzás
-
Thomas More KempenRevalidatie & MS Centrum OverpeltIsmeretlenSclerosis multiplex | Fáradtság | Izomgyengeség | Deglutíciós zavarok | Erőfeszítés; FeleslegBelgium
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandSwiss National Science FoundationToborzásFertőzés utáni köhögésSvájc
-
Guangzhou Yipinhong Pharmaceutical CO.,LTDBefejezve
-
Prince of Songkla UniversityBefejezveSzájnyálkahártya-gyulladás
-
McMaster UniversityBefejezve
-
Raincy Montfermeil Hospital GroupMég nincs toborzás
-
National Taiwan University HospitalBefejezve