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Valutare l'efficacia della midodrina nella prevenzione delle complicanze legate alla cirrosi nei bambini in attesa di trapianto di fegato.

6 ottobre 2023 aggiornato da: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Valutare l'efficacia della midodrina nella prevenzione delle complicanze correlate alla cirrosi nei bambini in attesa di trapianto di fegato

I bambini con cirrosi in attesa di trapianto sono più inclini a sviluppare varie complicazioni. La patogenesi delle complicanze cirrotiche (ascite, iponatremia, danno renale acuto) include il rilascio di molecole vasodilatatrici come l'ossido nitrico, i patogeni molecolari associati al danno (DAMP) e i patogeni molecolari associati al pattern (PAMP) secondari alla traslocazione batterica, che causano vasodilatazione del letto splancnico con conseguente attivazione dell'asse renina-angiotensina e aldosterone (RAAS) che causa ritenzione di sodio e acqua e vasocostrizione renale [1].

Lo sviluppo di complicanze in questi bambini può portare alla morte o può precludere loro il raggiungimento del trapianto di fegato [2].

La midodrina è un agonista del recettore adrenergico α1, che aumenta il tono vascolare provocando un aumento della pressione sanguigna, migliorando così la perfusione renale e causando la disattivazione del RAAS. Gli effetti della midodrina sono documentati nella riduzione dell'ascite refrattaria, della sindrome epatorenale e dell'iponatriemia[2-4].

Un gruppo riceverà solo terapia medica standard e l'altro gruppo riceverà midodrina e terapia medica standard per 6 mesi. La pressione arteriosa media sarà monitorata ad ogni visita OPD. Alla fine di 12 settimane e 24 settimane, sarà valutata l'attività della renina plasmatica, l'incidenza di complicanze correlate alla cirrosi come ascite di nuova insorgenza, aumento del grado di ascite, iponatremia, danno renale acuto e peritonite batterica spontanea. Anche la sopravvivenza libera da trapianto e la necessità di trasfusioni di albumina saranno confrontate tra i due gruppi.

In caso di trapianto di fegato o morte prima dei 6 mesi, la midodrina verrà interrotta

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo: determinare l'efficacia della midodrina nel prevenire lo sviluppo di complicanze nei bambini con cirrosi in attesa di trapianto di fegato

Obiettivo primario:

1) Confrontare l'incidenza delle complicanze (danno renale acuto, ascite di nuova insorgenza o aumento del grado di ascite, peritonite batterica spontanea, iponatriemia, encefalopatia epatica) della cirrosi in pazienti trattati con midodrina (alla dose di 0,25 - 0,5 mg/kg/die ) e terapia medica standard rispetto alla sola terapia medica standard per 6 mesi

Obiettivi secondari:

  • Frequenza di sviluppo di ascite di nuova insorgenza o aumento del grado di ascite entro 6 mesi
  • Variazione del sodio sierico dal basale a 6 mesi
  • Variazione della pressione arteriosa media (MAP) a 1 settimana e poi 2 settimanali fino alla fine dello studio
  • Attività della renina plasmatica al basale, a 12 settimane e a 24 settimane
  • Frequenza di sviluppo di SBP oltre 6 mesi
  • Variazione dell'eGFR dal basale a 6 mesi
  • Frequenza di sviluppo di AKI entro 6 mesi
  • Frequenza di sviluppo di encephalopathy Epatico prima di 6 mesi
  • Percentuale di pazienti che sviluppano ipertensione a 6 mesi
  • Frequenza di sviluppo di effetti avversi correlati al farmaco entro 6 mesi
  • Richiesta di infusione di albumina in 2 gruppi
  • Sopravvivenza libera da trapianto

Metodologia:

  • Popolazione in studio: bambini e adolescenti di età fino a 18 anni con cirrosi e punteggio PELD/MELDNa superiore a 14, in lista d'attesa per il trapianto di fegato in follow-up nel reparto di epatologia pediatrica
  • Disegno dello studio: RCT in aperto (randomizzazione basata su computer - randomizzazione a blocchi con dimensione del blocco di 4)
  • Periodo di studio: 6 mesi settimane per ogni paziente; Lo studio sarà condotto tra gennaio 2022 e luglio 2023
  • Misura di prova:
  • Studio pilota - 10 pazienti in ciascun gruppo

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • New Delhi, India, 110070
        • Institute of Liver and Biliary Sciences

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 settimana a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Bambini e adolescenti di età fino a 18 anni con cirrosi e punteggio PELD/MELDNa superiore a 14, in lista d'attesa per il trapianto di fegato in seguito al Dipartimento di epatologia pediatrica, ILBS sarà incluso in questo studio in modo prospettico dopo il consenso informato

Criteri di esclusione:

Presenza di trombosi della vena porta Patologie renali o cardiovascolari o ipertensione arteriosa Presenza di HCC

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Midodrina
Midodrina a partire da 0,25 mg/kg/giorno in 2-3 dosi divise, aumentata a 0,5 mg/kg/giorno dopo 7 giorni se la MAP non aumenta di >10%; Il dosaggio di midodrina sarà ridotto del 25% in caso di ipertensione arteriosa (> 95° percentile BP per l'età). Proseguirà anche la terapia medica standard come da protocollo dipartimentale
Droga: Compressa orale Midodrine
Midodrina a partire da 0,25 mg/kg/giorno in 2-3 dosi divise, aumentata a 0,5 mg/kg/giorno dopo 7 giorni se la MAP non aumenta di >10%; Il dosaggio di midodrina sarà ridotto del 25% in caso di ipertensione arteriosa (> 95° percentile BP per l'età). Proseguirà anche la terapia medica standard come da protocollo dipartimentale
Altro: Trattamento medico standard

Infusione di albumina 1 g/kg/die - massimo 20 g/die e ripetere fino a quando l'albumina sierica raggiunge 2,8 g/dl Se l'albumina sierica è < 2,8 g/dl SBP - Giorno 1 e Giorno 3

Per l'ascite:

Limitazione del sodio a < 2meq/kg/giorno Una combinazione di un diuretico ad azione distale (spironolattone, 3-6 mg/kg/giorno) e un diuretico ad azione dell'ansa (furosemide, 0,5-2 mg/kg al giorno) è stata somministrata con aumento della dose di un gradino alla volta se non vi è diminuzione di peso (di ≥ 0,5 %/die) dopo 5-7 giorni Paracentesi terapeutica (>50 ml/kg) con infusione di albumina (8 g/L) eseguita per ascite sintomatica

Per peritonite batterica spontanea:

Antibiotici EV per 7 giorni di infusione di albumina il giorno 1 e il giorno 3
Comparatore attivo: Terapia medica standard
Terapia medica standard come da protocollo dipartimentale
Altro: Trattamento medico standard

Infusione di albumina 1 g/kg/die - massimo 20 g/die e ripetere fino a quando l'albumina sierica raggiunge 2,8 g/dl Se l'albumina sierica è < 2,8 g/dl SBP - Giorno 1 e Giorno 3

Per l'ascite:

Limitazione del sodio a < 2meq/kg/giorno Una combinazione di un diuretico ad azione distale (spironolattone, 3-6 mg/kg/giorno) e un diuretico ad azione dell'ansa (furosemide, 0,5-2 mg/kg al giorno) è stata somministrata con aumento della dose di un gradino alla volta se non vi è diminuzione di peso (di ≥ 0,5 %/die) dopo 5-7 giorni Paracentesi terapeutica (>50 ml/kg) con infusione di albumina (8 g/L) eseguita per ascite sintomatica

Per peritonite batterica spontanea:

Antibiotici EV per 7 giorni di infusione di albumina il giorno 1 e il giorno 3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Complicazioni tra i due gruppi
Lasso di tempo: 6 mesi
• Confrontare l'incidenza delle complicanze (danno renale acuto, ascite di nuova insorgenza o aumento del grado di ascite, peritonite batterica spontanea, iponatriemia, encefalopatia epatica) della cirrosi in pazienti trattati con midodrina (alla dose di 0,25 - 0,5 mg/kg/die) e terapia medica standard rispetto alla sola terapia medica standard per 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da trapianto
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
• Frequenza di sviluppo di ascite di nuova insorgenza o aumento del grado di ascite entro 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione del sodio sierico dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione della pressione arteriosa media (MAP) a 1 settimana e poi 2 settimanali fino alla fine dello studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Attività della renina plasmatica al basale, a 12 settimane e a 24 settimane
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Frequenza di sviluppo di SBP oltre 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione dell'eGFR dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Frequenza di sviluppo di AKI entro 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Frequenza di sviluppo di encephalopathy Epatico prima di 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Percentuale di pazienti che sviluppano ipertensione a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Frequenza di sviluppo di effetti avversi correlati al farmaco entro 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Richiesta di infusione di albumina in 2 gruppi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Investigatori

  • Direttore dello studio: Prof. Seema Alam, MD, ILBS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2022

Completamento primario (Effettivo)

30 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ILBS-Cirrhosis-49

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cirrosi, Fegato

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