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Chronocort 治疗先天性肾上腺皮质增生症患者的长期安全性研究

2026年6月16日 更新者：Immedica Pharma AB

一项评估 Chronocort 治疗 16 岁及以上先天性肾上腺增生症参与者的长期安全性和耐受性的第 3 期开放标签扩展研究

这项 III 期研究是一项开放标签扩展研究，将在 3 个国家/地区的大约 36 个研究地点进行。 该研究将评估 Chronocort 在 16 岁及以上参与者中用于治疗先天性肾上腺增生症 (CAH) 的长期安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

符合条件的国家的参与者完成了一项指定的先前 Chronocort 研究（DIUR-006 和 DIUR 014）可以继续 Chronocort 治疗（如果参与者在饲养研究中接受了 Chronocort）或转换为 Chronocort 治疗（如果参与者在接受标准糖皮质激素治疗）饲养研究）在这个开放标签扩展研究中。 选择进入此扩展研究的所有参与者都将在饲养研究的最后一次访问之前或最后一次访问时充分解释研究程序并获得知情同意。 同意参加此扩展研究的参与者随后将接受饲养研究的最后一次访问，在最后一次访问时进行的评估还提供了此 DIUR-015 扩展研究相关的基线数据（注意退出的参与者由于研究 DIUR-014 中的滴定问题而导致的治疗有资格由研究者自行决定进入，只要完成所有 DIUR-014 安全评估和研究访问结束）。 一旦完成所有基线评估，参与者将获得足够的 Chronocort 以供使用，直到下一次访问（研究药房将提供 Chronocort，以便根据研究者的指示分配给参与者）。

将根据“初始研究基线”（在参与介入性昼夜研究开始时进行的测量，无论该饲养研究中的治疗分配如何）或协议定义的“前 Chronocort 基线”来评估本研究中的结果指标'（在首次服用连续 Chronocort 之前进行的测量）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

76

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、241-0811
        • Neurocrine Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku、Tokyo、日本、113-8519
        • Neurocrine Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku、Tokyo、日本、157-8535
        • Neurocrine Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku、Tokyo、日本、162-8655
        • Neurocrine Investigational Site in Toyama
  • 法国
      • Caen、法国、14033
        • Neurocrine Investigational Site in Caen
      • Lyon、法国、69677
        • Neurocrine investigational Site in Lyon
      • Paris、法国、75651
        • Neurocrine Investigational Site in Paris
      • Pessac、法国、33604
        • Neurocrine Investigational Site in Pessac
      • Toulouse、法国、31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse、法国、31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Neurocrine Investigational Site in California
      • Orange、California、美国、92868
        • Neurocrine Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Neurocrine Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Neurocrine Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48114
        • Neurocrine Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55901
        • Neurocrine Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89148
        • Neurocrine Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Neurocrine Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Neurocrine Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Neurocrine Investigational Site in Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患有先天性肾上腺增生症 (CAH) 的参与者，在符合条件的国家/地区已成功完成一项指定的先前 Chronocort 研究（DIUR-006 或 DIUR-014）。
  • 能够签署知情同意/同意的参与者。

排除标准：

  • 具有肝病或肾病临床或生化证据的参与者，例如肌酐 > 正常上限 (ULN) 的 2 倍或肝功能测试升高（谷丙转氨酶 [ALT] 或天冬氨酸转氨酶 [AST] > ULN 的 2 倍）。
  • 有恶性肿瘤病史的参与者（在进入研究前 26 周成功治疗的基底细胞癌除外）。
  • 有双侧肾上腺切除术史的参与者。
  • 患有研究者认为会妨碍参与研究的任何其他重大医学或精神疾病的参与者。
  • 患有合并症的参与者需要每天服用药物或食用任何会干扰糖皮质激素代谢的物质。
  • 每天定期吸入、局部、经鼻或口服类固醇治疗 CAH 以外的任何适应症的参与者。
  • 预期定期预防性使用额外类固醇的参与者，例如，用于剧烈运动。
  • 在纳入本研究之前 3 个月内参加过另一项研究或许可药物或设备的临床研究，但使用当前 Chronocort 制剂的另一项临床研究除外。
  • 怀孕或哺乳期的女性。
  • 调查员认为参与者将无法遵守协议的要求。
  • 经常上夜班的参与者在通常的夜间时间不睡觉。
  • 体重50公斤以下的参赛者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Chronocort（氢化可的松缓释胶囊）
Chronocort（氢化可的松改良释放胶囊）以每粒胶囊 5 毫克和 10 毫克的形式提供，用于口服给药。
药品：计时皮质
氢化可的松缓释胶囊 5 毫克和 10 毫克
其他名称：
  • 氢化可的松缓释硬胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在整个研究过程中过度治疗的体征和症状[安全性和耐受性]。
大体时间：最长 32 个月
过度更换通常会带来慢性影响，例如体重增加、食欲增加、睡眠困难、痤疮增加和库欣样综合征。
最长 32 个月
整个研究期间治疗不足的体征和症状[安全性和耐受性]。
大体时间：最长 32 个月。
补充不足通常会出现急性反应，例如体重突然减轻、食欲不振、恶心、呕吐、头痛、视力模糊、疲劳、虚弱、头晕、头晕和晕厥。
最长 32 个月。
在整个研究过程中使用额外的糖皮质激素治疗来衡量治疗中的体征或症状[安全性和耐受性]。
大体时间：最长 32 个月
使用急救包中的速释氢化可的松 (IRHC) 进行应激给药或使用任何其他糖皮质激素治疗。
最长 32 个月
在整个研究过程中，根据肾上腺危象的发生率来衡量治疗中[安全性和耐受性]的体征或症状。
大体时间：最长 32 个月
整个研究过程中肾上腺危象的发生。
最长 32 个月
测量治疗中出现的不良事件的发生率[安全性和耐受性]。
大体时间：最长 32 个月
整个研究期间治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率、性质、严重程度、相关性、持续时间、结果、严重性和预期。
最长 32 个月
衡量血液学安全实验室评估方面相对于 Chronocort 前基线的变化[安全性和耐受性]。
大体时间：最长 32 个月

在整个研究过程中，实验室参数将总结和比较如下：

血小板计数、红细胞计数 (RBC)、血红蛋白、红细胞比容、红细胞指数：平均红细胞体积 (MCV)、平均细胞血红蛋白 (MCH)。 平均细胞血红蛋白浓度 (MCHC)、红细胞分布宽度 (RDW)。

白细胞 (WBC) 计数（绝对值和百分比）：中性粒细胞、淋巴细胞、单核细胞、嗜酸性粒细胞、嗜碱性粒细胞。
最长 32 个月
衡量临床化学安全实验室评估方面相对于 Chronocort 前基线的变化[安全性和耐受性]。
大体时间：最长 32 个月

衡量临床化学安全实验室评估方面相对于 Chronocort 前基线的变化[安全性和耐受性]。

血尿素氮（BUN）、肌酐、氯化物、总镁、钾、钠、钙、总二氧化碳（CO2）、无机磷、AST/血清谷氨酸-草酰乙酸转氨酶（SGOT）、ALT/血清谷氨酸-丙酮酸转氨酶（SGPT） )、碱性磷酸酶、白蛋白、总胆红素和直接胆红素、总蛋白、乳酸脱氢酶 (LDH)、总肌酸激酶 (CK)、尿酸。
最长 32 个月
测量生命体征评估方面相对于 Chronocort 治疗前基线的变化。
大体时间：最长 32 个月
将总结和比较整个研究期间的血压测量结果。
最长 32 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评估治疗对所需类固醇剂量的影响 - 与 Chronocort 治疗前基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
每次就诊时氢化可的松当量剂量中每日总类固醇剂量相对于 Chronocort 前基线的变化。
最长 32 个月
评估治疗对 17-羟孕酮 (17-OHP) 水平的影响 - 与 Chronocort 治疗前基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
每次就诊时 17-OHP 水平相对于 Chronocort 前基线的变化。
最长 32 个月
评估治疗对雄烯二酮 (A4) 水平的影响 - 与 Chronocort 治疗前基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
每次访视时 A4 水平相对于 Chronocort 前基线的变化。
最长 32 个月
评估治疗对月经规律（记录在参与者日记中）作为生育能力标志的影响 - 与 Chronocort 治疗前基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
参与者日记中记录的月经规律相对于 Chronocort 治疗前基线的变化。 月经规律定义为每 21 至 35 天发生一次周期（月经出血）（仅适用于未进行子宫切除术且未使用激素避孕药的绝经前女性）。
最长 32 个月
评估治疗对作为生育能力指标的男性黄体生成素 (LH) 水平的影响 - 与 Chronocort 治疗前基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
在整个研究过程中，黄体生成素 (LH) 水平相对于 Chronocort 前基线的变化。
最长 32 个月
评估治疗对不同性别睾酮的影响 - 与 Chronocort 治疗前基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
研究期间睾酮水平相对于 Chronocort 前基线的变化（按性别总结）。
最长 32 个月
评估治疗对腰围的影响 - 与 Chronocort 治疗前基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
从 Chronocort 前基线到每次就诊的腰围变化。
最长 32 个月
评估治疗对体重的影响 - 与 Chronocort 治疗前基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
从 Chronocort 前基线到每次就诊的体重变化。
最长 32 个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
评估治疗对类固醇剂量的影响 - 初始研究基线每日剂量的变化
大体时间：最长 32 个月
每日类固醇剂量相对于初始研究基线的变化为氢化可的松当量剂量。
最长 32 个月
评估治疗对 17-羟孕酮 (17-OHP) 水平的影响 - 与初始研究基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
在整个研究过程中 17-OHP 水平相对于初始研究基线的变化。
最长 32 个月
评估治疗对雄烯二酮 (A4) 水平的影响 - 与初始研究基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
在整个研究过程中 A4 水平相对于初始研究基线的变化。
最长 32 个月
评估治疗对月经规律（记录在参与者日记中）作为生育能力标志的影响 - 与初始研究基线的变化
大体时间：最长 32 个月
参与者日记中记录的月经规律相对于初始研究基线的变化。 月经规律定义为每 21 至 35 天发生一次周期（月经出血）（仅适用于未进行子宫切除术且未使用激素避孕药的绝经前女性）。
最长 32 个月
评估治疗对作为生育能力指标的男性黄体生成素 (LH) 水平的影响 - 与初始研究基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
在整个研究过程中，黄体生成素 (LH) 水平较初始研究基线发生变化。
最长 32 个月
评估治疗对不同性别睾酮的影响 - 初始研究基线的变化
大体时间：最长 32 个月
在整个研究过程中睾酮相对于初始研究基线的变化，按性别总结。
最长 32 个月
评估治疗对腰围的影响 - 与初始研究基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
在整个研究过程中腰围相对于初始研究基线的变化。
最长 32 个月
评估治疗对体重的影响 - 与初始研究基线相比的变化
大体时间：最长 32 个月
在整个研究过程中体重相对于初始研究基线的变化。
最长 32 个月
使用 EuroQol 5 级标准化健康问卷 (EQ 5D-5L™) 衡量生活质量 (QoL) 相对于 Chronocort 治疗前基线的变化。
大体时间：最长 32 个月
在整个研究过程中将对生活质量进行总结和比较。 该量表采用 5 个组成部分进行衡量，包括活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 如果最低分数为 0，最高分数为 100，则高分数表示更有利的结果。
最长 32 个月
使用 EuroQol 5 级标准化健康问卷 (EQ 5D-5L™) 衡量生活质量 (QoL) 相对于初始研究基线的变化。
大体时间：最长 32 个月
在整个研究过程中将对生活质量进行总结和比较。 该量表采用 5 个组成部分进行衡量，包括活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 如果最低分数为 0，最高分数为 100，则高分数表示更有利的结果。
最长 32 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Immedica Pharma AB

调查人员

  • 首席研究员：D Merke、National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年4月1日

初级完成 (实际的)

2026年1月15日

研究完成 (实际的)

2026年1月15日

研究注册日期

首次提交

2022年1月5日

首先提交符合 QC 标准的

2022年3月18日

首次发布 (实际的)

2022年3月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月16日

最后验证

2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DIUR-015
  • 2021-004467-26 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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