Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnostní studie Chronocortu při léčbě účastníků s vrozenou adrenální hyperplazií

28. března 2024 aktualizováno: Diurnal Limited

Otevřená rozšiřující studie fáze 3 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti Chronocortu při léčbě účastníků ve věku 16 let a starších s vrozenou adrenální hyperplazií

Tato studie fáze III je otevřená rozšířená studie, která má být provedena na přibližně 36 výzkumných místech ve 3 zemích. Studie vyhodnotí dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost Chronocortu u účastníků ve věku 16 let a více, když se používá jako léčba kongenitální adrenální hyperplazie (CAH).

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci ve způsobilých zemích, kteří dokončili jednu ze specifikovaných předchozích studií Chronocort (DIUR-006 a DIUR 014), mohou buď pokračovat v léčbě Chronocortem (pokud účastník dostával Chronocort ve feeder studii), nebo přejít na léčbu Chronocortem (pokud účastník dostával standardní terapii glukokortikoidy v feeder study) v této otevřené rozšířené studii. Všem účastníkům, kteří se rozhodnou vstoupit do této rozšířené studie, budou plně vysvětleny postupy studie a bude získán informovaný souhlas před nebo při poslední návštěvě studie krmiva. Účastníci, kteří souhlasí s účastí v této rozšiřující studii, poté podstoupí závěrečnou návštěvu feederové studie, přičemž hodnocení provedená při závěrečné návštěvě rovněž poskytnou základní údaje pro tuto rozšířenou studii DIUR-015, kde je to relevantní (všimněte si účastníků, kteří byli staženi z léčba kvůli problémům s titrací ve studii DIUR-014 jsou způsobilé pro vstup na základě uvážení zkoušejícího, pokud jsou dokončena všechna hodnocení bezpečnosti DIUR-014 a návštěva na konci studie). Jakmile budou dokončena všechna základní hodnocení, bude účastníkům poskytnuto dostatečné množství Chronocortu k použití až do další návštěvy (studijní lékárny dostanou Chronocort k výdeji účastníkům podle pokynů zkoušejících).

Výsledky této studie budou posuzovány buď ve srovnání s „počáteční základní linií studie“ (měření provedená na začátku účasti v intervenční denní studii, bez ohledu na přiřazení léčby v této studii „feeder“), nebo protokolem definovanou „základní hodnotou před Chronocortem“. “ (měření provedená před první dávkou kontinuálního Chronocortu).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

81

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Caen, Francie, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
      • Lyon, Francie, 69677
        • Diurnal investigational Site in Lyon
      • Paris, Francie, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Pessac, Francie, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
  • Japonsko
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japonsko, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonsko, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Diurnal Investigational Site in California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Diurnal Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48114
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s vrozenou adrenální hyperplazií (CAH) ve způsobilých zemích, kteří úspěšně dokončili jednu ze specifikovaných předchozích studií Chronocort (DIUR-006 nebo DIUR-014).
  • Účastníci, kteří jsou schopni dát podepsaný informovaný souhlas/souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s klinickými nebo biochemickými známkami onemocnění jater nebo ledvin, např. kreatinin > 2násobek horní hranice normálních hodnot (ULN) nebo zvýšenými jaterními testy (alaninaminotransferáza [ALT] nebo aspartátaminotransferáza [AST] > 2násobek ULN).
  • Účastníci s anamnézou malignity (jiné než bazaliom úspěšně léčené > 26 týdnů před vstupem do studie).
  • Účastníci s historií bilaterální adrenalektomie.
  • Účastníci s jakýmkoli jiným závažným zdravotním nebo psychiatrickým onemocněním, které by podle názoru zkoušejícího bránilo účasti ve studii.
  • Účastníci s komorbidním stavem vyžadujícím každodenní podávání léků nebo konzumaci jakéhokoli materiálu, který narušuje metabolismus glukokortikoidů.
  • Účastníci pravidelně denně užívající inhalační, topické, nosní nebo perorální steroidy pro jakoukoli jinou indikaci než CAH.
  • Účastníci očekávají pravidelné profylaktické užívání dalších steroidů, např. pro namáhavé cvičení.
  • Účast v jiné klinické studii zkoumaného nebo licencovaného léku nebo zařízení během 3 měsíců před zařazením do této studie, s výjimkou jiné klinické studie se současnou formulací Chronocortu.
  • Ženy, které jsou březí nebo kojící.
  • Účastníci, kteří dle názoru zkoušejícího nebudou schopni splnit požadavky protokolu.
  • Účastníci, kteří běžně pracují v nočních směnách, a tak nespí v obvyklých nočních hodinách.
  • Účastníci s tělesnou hmotností 50 kg nebo méně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Chronocort (hydrokortizonová kapsle s řízeným uvolňováním)
Chronocort (tobolky s modifikovaným uvolňováním hydrokortizonu) dodávané jako 5 mg a 10 mg na tobolku pro perorální podání.
Lék: Chronocort
Hydrokortisonová tobolka s řízeným uvolňováním 5 mg a 10 mg
Ostatní jména:
  • Hydrokortisonová tvrdá tobolka s řízeným uvolňováním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Známky a symptomy nadměrné léčby [Bezpečnost a snášenlivost] v průběhu studie.
Časové okno: Až 32 měsíců
Nadměrná náhrada se obvykle projevuje chronickými účinky, jako je přibírání na váze, zvýšená chuť k jídlu, potíže se spánkem, zvýšené akné a Cushingoidní syndrom.
Až 32 měsíců
Známky a symptomy nedostatečné léčby [Bezpečnost a snášenlivost] v průběhu studie.
Časové okno: Až 32 měsíců.
Nedostatečná náhrada se obvykle projevuje akutními účinky, jako je náhlá ztráta hmotnosti, nedostatek chuti k jídlu, nevolnost, zvracení, bolest hlavy, rozmazané vidění, únava, slabost, závratě, točení hlavy a synkopa.
Až 32 měsíců.
Měření známek nebo symptomů nedostatečné léčby [Bezpečnost a snášenlivost] z hlediska použití další léčby glukokortikoidy v průběhu studie.
Časové okno: Až 32 měsíců
Použití hydrokortizonu s okamžitým uvolňováním (IRHC) z pohotovostních balení pro stresové dávkování nebo použití jakékoli další léčby glukokortikoidy.
Až 32 měsíců
Měřit známky nebo symptomy nedostatečné léčby [Bezpečnost a snášenlivost] z hlediska výskytu adrenálních krizí v průběhu studie.
Časové okno: Až 32 měsíců
Výskyt adrenálních krizí v průběhu studie.
Až 32 měsíců
Měřit výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou [Bezpečnost a snášenlivost].
Časové okno: Až 32 měsíců
Výskyt, povaha, závažnost, příbuznost, trvání, výsledek, závažnost a očekávanost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) v průběhu studie.
Až 32 měsíců
Měřit změnu oproti výchozímu stavu před chronocortem z hlediska laboratorních hodnocení bezpečnosti hematologie [Bezpečnost a snášenlivost].
Časové okno: Až 32 měsíců

Laboratorní parametry budou v průběhu studie shrnuty a porovnávány následovně:

Počet krevních destiček, počet červených krvinek (RBC), hemoglobin, hematokrit, indexy RBC: střední korpuskulární objem (MCV), průměrný buněčný hemoglobin (MCH). Střední koncentrace hemoglobinu v buňkách (MCHC), šířka distribuce červených krvinek (RDW).

Počet bílých krvinek (WBC) s diferenciálem (absolutní a %): Neutrofily, lymfocyty, monocyty, eozinofily, bazofily.
Až 32 měsíců
Měřit změnu od výchozího stavu před chronocortem z hlediska laboratorních hodnocení klinické chemické bezpečnosti [Bezpečnost a snášenlivost].
Časové okno: Až 32 měsíců

Měřit změnu od výchozího stavu před chronocortem z hlediska laboratorních hodnocení klinické chemické bezpečnosti [Bezpečnost a snášenlivost].

Dusík močoviny v krvi (BUN), kreatinin, chlorid, celkový hořčík, draslík, sodík, vápník, celkový oxid uhličitý (CO2), anorganický fosfor, AST/sérová glutamát-oxalooctová transamináza (SGOT), ALT/sérová glutamát-pyruviktransamináza (SGPT ), Alkalická fosfatáza, Albumin, Celkový a přímý bilirubin, Celkový protein, Laktátdehydrogenáza (LDH), Celková kreatinkináza (CK), Kyselina močová.
Až 32 měsíců
Měřit změnu od výchozího stavu před chronocortem z hlediska hodnocení vitálních funkcí.
Časové okno: Až 32 měsíců
Měření krevního tlaku v průběhu studie budou shrnuta a porovnána.
Až 32 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení dopadu léčby na požadovanou dávku steroidu - Změna oproti výchozímu stavu před podáním Chronocortu
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna celkové denní dávky steroidů v ekvivalentní dávce hydrokortizonu oproti výchozí hodnotě před chronocortem při každé návštěvě.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na hladiny 17-Hydroxyprogesteronu (17-OHP) – Změna oproti výchozímu stavu před chronocortem
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna hladin 17-OHP od výchozích hodnot před Chronocortem při každé návštěvě.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na hladiny androstendionu (A4) – změna oproti výchozímu stavu před chronocortem
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna hladin A4 od výchozích hodnot před Chronocortem při každé návštěvě.
Až 32 měsíců
Posoudit vliv léčby na pravidelnost menstruace (zaznamenáno v deníku účastníka) jako markeru plodnosti - Změna oproti výchozímu stavu před chronocortem
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna pravidelnosti menstruace oproti výchozí hodnotě před chronocortem, jak je zaznamenána v deníku účastníka. S pravidelností menstruace definovanou jako cyklus (menstruační krvácení) vyskytující se každých 21 až 35 dní (pouze u žen před menopauzou bez hysterektomie a nepoužívajících hormonální antikoncepci).
Až 32 měsíců
Posoudit dopad léčby na hladiny luteinizačního hormonu (LH) u mužů jako markeru plodnosti - Změna oproti výchozímu stavu před chronocortem
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna hladin luteinizačního hormonu (LH) v průběhu studie od výchozích hodnot před chronocortem.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na testosteron podle pohlaví - Změna oproti výchozímu stavu před Chronocortem
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna hladin testosteronu od výchozích hodnot před Chronocortem v průběhu studie, shrnuté podle pohlaví.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na obvod pasu - Změna oproti výchozímu stavu před Chronocortem
Časové okno: Až 32 měsíců
Změňte obvod pasu od výchozího stavu před chronocortem na každou návštěvu.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na tělesnou hmotnost - Změna oproti výchozímu stavu před podáním Chronocortu
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna tělesné hmotnosti od výchozího stavu před chronocortem při každé návštěvě.
Až 32 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení dopadu léčby na dávku steroidu - Změna oproti výchozí denní dávce ve studii
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna denní dávky steroidů oproti počáteční výchozí hodnotě studie jako ekvivalentní dávka hydrokortizonu.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na hladiny 17-Hydroxyprogesteronu (17-OHP) – změna od výchozího stavu studie
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna v hladinách 17-OHP oproti výchozímu stavu studie v průběhu studie.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na hladiny androstenedionu (A4) – změna oproti výchozímu stavu studie
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna hladin A4 oproti výchozímu stavu studie v průběhu studie.
Až 32 měsíců
Posoudit dopad léčby na pravidelnost menstruace (zaznamenáno v deníku účastníka) jako markeru plodnosti – Změna od výchozího stavu studie
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna pravidelnosti menstruace od výchozího stavu studie zaznamenaná v deníku účastníka. S pravidelností menstruace definovanou jako cyklus (menstruační krvácení) vyskytující se každých 21 až 35 dní (pouze u žen před menopauzou bez hysterektomie a nepoužívajících hormonální antikoncepci).
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na hladiny luteinizačního hormonu (LH) u mužů jako markeru plodnosti – změna oproti výchozímu stavu studie
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna hladiny luteinizačního hormonu (LH) od počáteční výchozí hodnoty během studie.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na testosteron podle pohlaví - Změna od výchozího stavu studie
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna testosteronu oproti výchozímu stavu studie v průběhu studie, shrnutá podle pohlaví.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na obvod pasu – změna od výchozího stavu studie
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna obvodu pasu oproti výchozímu stavu studie v průběhu studie.
Až 32 měsíců
Posouzení dopadu léčby na tělesnou hmotnost - Změna od výchozího stavu studie
Časové okno: Až 32 měsíců
Změna tělesné hmotnosti od počátečního výchozího stavu studie v průběhu studie.
Až 32 měsíců
Měřit změnu kvality života (QoL) od výchozího stavu před Chronocortem pomocí EuroQol 5-úrovňového standardizovaného zdravotního dotazníku (EQ 5D-5L™).
Časové okno: Až 32 měsíců
Kvalita života bude v průběhu studie shrnuta a srovnávána. Škála měří na 5složkové škále včetně mobility, sebeobsluhy, obvyklých aktivit, bolesti/nepohodlí a úzkosti/deprese. Kde je minimální skóre 0 a maximální skóre 100, vysoké skóre znamená příznivější výsledek.
Až 32 měsíců
Měřit změnu kvality života (QoL) od výchozího výchozího stavu studie pomocí EuroQol 5-úrovňového standardizovaného zdravotního dotazníku (EQ 5D-5L™).
Časové okno: Až 32 měsíců
Kvalita života bude v průběhu studie shrnuta a srovnávána. Škála měří na 5složkové škále včetně mobility, sebeobsluhy, obvyklých aktivit, bolesti/nepohodlí a úzkosti/deprese. Kde je minimální skóre 0 a maximální skóre 100, vysoké skóre znamená příznivější výsledek.
Až 32 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Diurnal Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: D Merke, National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

29. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DIUR-015

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Klinické studie na Chronocort

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit