Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhetsstudie av Chronocort i behandling av deltakere med medfødt binyrehyperplasi

2. februar 2026 oppdatert av: Neurocrine UK Limited

En fase 3 åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av Chronocort ved behandling av deltakere i alderen 16 år og over med medfødt binyrehyperplasi

Denne fase III-studien er en åpen utvidelsesstudie som skal gjennomføres på omtrent 36 undersøkelsessteder i 3 land. Studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til Chronocort hos deltakere i alderen 16 år og over når de brukes som behandling for medfødt binyrebarkhyperplasi (CAH).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere i kvalifiserte land som fullfører en av de spesifiserte tidligere Chronocort-studiene (DIUR-006 og DIUR 014) kan enten fortsette Chronocort-behandling (hvis deltakeren fikk Chronocort i feeder-studien) eller bytte til Chronocort-behandling (hvis deltakeren fikk standard glukokortikoidbehandling i feeder-studien) i denne åpne utvidelsesstudien. Alle deltakere som velger å delta i denne utvidelsesstudien, vil få studieprosedyrene fullstendig forklart og informert samtykke innhentet, før eller ved siste besøk til feederstudien. Deltakere som samtykker i å delta i denne utvidelsesstudien vil deretter gjennomgå det siste besøket av feeder-studien, med vurderingene som ble utført ved det siste besøket som også gir grunnlagsdata for denne DIUR-015 forlengelsesstudien der det er relevant (merk deltakere som trekkes fra behandling på grunn av titreringsproblemer i studie DIUR-014 er kvalifisert til å delta etter etterforskerens skjønn, så lenge alle DIUR-014 sikkerhetsvurderinger og slutten av studiebesøket er fullført). Når alle grunnlinjevurderingene er fullført, vil deltakerne få tilstrekkelig Chronocort til å bruke frem til neste besøk (studieapotekene vil få Chronocort for utlevering til deltakerne i henhold til etterforskernes instruksjoner).

Resultatmål i denne studien vil bli vurdert versus enten den "initielle studiens baseline" (målinger tatt ved starten av deltakelse i en intervensjonell Diurnal-studie, uavhengig av behandlingstildelingen i denne feeder-studien) eller den protokolldefinerte "pre-Chronocort baseline" ' (målinger tatt før den første dosen av kontinuerlig Chronocort).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Neurocrine Investigational Site in California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Neurocrine Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Neurocrine Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Neurocrine Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48114
        • Neurocrine Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55901
        • Neurocrine Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • Neurocrine Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Neurocrine Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Neurocrine Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Neurocrine Investigational Site in Wisconsin
  • Frankrike
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Neurocrine Investigational Site in Caen
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Neurocrine investigational Site in Lyon
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Neurocrine Investigational Site in Paris
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Neurocrine Investigational Site in Pessac
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Neurocrine Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Neurocrine Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Neurocrine Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 162-8655
        • Neurocrine Investigational Site in Toyama

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere med kongenital binyrehyperplasi (CAH), i kvalifiserte land som har fullført en av de spesifiserte tidligere Chronocort-studiene (DIUR-006 eller DIUR-014).
  • Deltakere som er i stand til å gi signert informert samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere med kliniske eller biokjemiske tegn på lever- eller nyresykdom, f.eks. kreatinin >2 ganger øvre normalgrense (ULN) eller forhøyede leverfunksjonstester (alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST] >2 ganger ULN).
  • Deltakere med malignitet i anamnesen (annet enn basalcellekarsinom behandlet >26 uker før inntreden i studien).
  • Deltakere med en historie med bilateral adrenalektomi.
  • Deltakere med andre betydelige medisinske eller psykiatriske tilstander som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke deltakelse i studien.
  • Deltakere med en komorbid tilstand som krever daglig administrering av en medisin eller inntak av noe materiale som forstyrrer metabolismen av glukokortikoider.
  • Deltakere på vanlige daglige inhalerte, aktuelle, nasale eller orale steroider for alle andre indikasjoner enn CAH.
  • Deltakere som forventer regelmessig profylaktisk bruk av tilleggssteroider, for eksempel for anstrengende trening.
  • Deltakelse i en annen klinisk studie av et undersøkelses- eller lisensiert legemiddel eller enhet innen 3 måneder før inkludering i denne studien, bortsett fra en annen klinisk studie med gjeldende formulering av Chronocort.
  • Kvinner som er gravide eller ammende.
  • Deltakere, som etter etterforskerens mening ikke vil være i stand til å overholde kravene i protokollen.
  • Deltakere som rutinemessig jobber nattskift og derfor ikke sover i de vanlige nattetimer.
  • Deltakere med en kroppsvekt på 50 kg eller mindre.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Chronocort (hydrokortison kapsel med modifisert frigjøring)
Chronocort (hydrokortison kapsler med modifisert frigjøring) leveres som 5 mg og 10 mg per kapsel for oral administrering.
Legemiddel: Chronocort
Hydrokortison kapsel med modifisert frisetting 5 mg og 10 mg
Andre navn:
  • Hydrokortison hard kapsel med modifisert frigjøring

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tegn og symptomer på overbehandling [Sikkerhet og toleranse] gjennom hele studien.
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Overerstatning gir vanligvis kroniske effekter som vektøkning, økt appetitt, søvnvansker, økt akne og Cushingoid syndrom.
Inntil 32 måneder
Tegn og symptomer på underbehandling [Sikkerhet og toleranse] gjennom hele studien.
Tidsramme: Inntil 32 måneder.
Undererstatning gir vanligvis akutte effekter som plutselig vekttap, mangel på matlyst, kvalme, oppkast, hodepine, tåkesyn, tretthet, svakhet, svimmelhet, ørhet og synkope.
Inntil 32 måneder.
Å måle tegn eller symptomer på underbehandling [Sikkerhet og toleranse] når det gjelder bruk av ekstra glukokortikoidbehandling gjennom hele studien.
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Bruk av umiddelbar frigjøring av hydrokortison (IRHC) fra akuttpakkene for stressdosering eller bruk av ytterligere glukokortikoidbehandling.
Inntil 32 måneder
Å måle tegn eller symptomer på underbehandling [Sikkerhet og tolerabilitet] når det gjelder forekomst av binyrekriser gjennom hele studien.
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Forekomst av binyrekriser gjennom hele studien.
Inntil 32 måneder
For å måle forekomsten av behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet].
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Forekomsten, arten, alvorlighetsgraden, beslektet, varigheten, utfallet, alvoret og forventetheten av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) gjennom hele studien.
Inntil 32 måneder
For å måle endringen fra pre-Chronocort baseline når det gjelder hematologisk sikkerhetslaboratorievurderinger [Sikkerhet og tolerabilitet].
Tidsramme: Inntil 32 måneder

Laboratorieparametere vil bli oppsummert og sammenlignet gjennom hele studien som følger:

Blodplateantall, røde blodlegemer (RBC), hemoglobin, hematokrit, RBC-indekser: Gjennomsnittlig korpuskulært volum (MCV), gjennomsnittlig cellehemoglobin (MCH). Gjennomsnittlig cellehemoglobinkonsentrasjon (MCHC), røde cellefordelingsbredde (RDW).

Antall hvite blodlegemer (WBC) med differensial (absolutt og %): nøytrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler.
Inntil 32 måneder
For å måle endringen fra pre-Chronocort baseline i form av klinisk kjemi sikkerhetslaboratorievurderinger [Sikkerhet og tolerabilitet].
Tidsramme: Inntil 32 måneder

For å måle endringen fra pre-Chronocort baseline i form av klinisk kjemi sikkerhetslaboratorievurderinger [Sikkerhet og tolerabilitet].

Blod urea nitrogen (BUN), kreatinin, klorid, totalt magnesium, kalium, natrium, kalsium, totalt karbondioksid (CO2), uorganisk fosfor, AST/serum glutamin-oksaloeddiktransaminase (SGOT), ALT/serum glutamin-pyrodruesyre transaminase (SGPT) ), Alkalisk fosfatase, Albumin, Totalt og direkte bilirubin, Totalt protein, Laktatdehydrogenase (LDH), Totalt kreatinkinase (CK), Urinsyre.
Inntil 32 måneder
For å måle endringen fra pre-Chronocort baseline når det gjelder vurderinger av vitale tegn.
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Blodtrykksmålinger gjennom hele studien vil bli oppsummert og sammenlignet.
Inntil 32 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere effekten av behandling på dose av steroid som kreves - Endring fra pre-Chronocort baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring fra pre-Chronocort baseline i total daglig steroiddose i hydrokortisonekvivalent dose ved hvert besøk.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på 17-hydroksyprogesteron (17-OHP) nivåer - Endring fra pre-Chronocort baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring i 17-OHP-nivåer fra pre Chronocort baseline ved hvert besøk.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på Androstenedione (A4) nivåer - Endring fra pre-Chronocort baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring i A4-nivåer fra pre-Chronocort baseline ved hvert besøk.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på menstruasjonsregelmessighet (registrert i en deltakerdagbok) som en markør for fertilitet - Endring fra pre-Chronocort baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring fra pre-Chronocort baseline i menstruasjonsregelmessighet som registrert i en deltakerdagbok. Med menstruasjonsregelmessighet definert som en syklus (menstruasjonsblødning) som forekommer hver 21. til 35. dag (bare hos kvinner før menopause uten hysterektomi og som ikke bruker hormonelle prevensjonsmidler).
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på nivåer av luteiniserende hormon (LH) hos menn som en markør for fertilitet - Endring fra pre-Chronocort baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring fra pre-Chronocort baseline i nivåer av luteiniserende hormon (LH) gjennom hele studien.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på testosteron etter kjønn - Endring fra pre-Chronocort baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring i testosteronnivåer fra pre-Chronocort baseline gjennom studien, oppsummert etter kjønn.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandlingen på midjeomkretsen - Endring fra pre-Chronocort baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Bytt fra pre-Chronocort baseline til hvert besøk i midjeomkrets.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på kroppsvekt - Endring fra pre-Chronocort baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endre fra pre-Chronocort baseline til hvert besøk i kroppsvekt.
Inntil 32 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere virkningen av behandlingen på dosen av steroid - Endring fra den opprinnelige daglige dosen i studien
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring fra initial studiens baseline i daglig steroiddose som hydrokortisonekvivalent dose.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på 17-hydroksyprogesteron (17-OHP)-nivåer - Endring fra den første studiens baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring i 17-OHP-nivåer fra den opprinnelige studiens baseline gjennom hele studien.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på nivåer av androstenedion (A4) - Endring fra den opprinnelige studiens baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring i A4-nivåer fra den første studiens baseline gjennom hele studien.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på menstruasjonsregelmessighet (registrert i en deltakerdagbok) som en markør for fertilitet - Endring fra første studiens baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring fra den første studiens baseline i menstruasjonsregelmessighet som registrert i en deltakerdagbok. Med menstruasjonsregelmessighet definert som en syklus (menstruasjonsblødning) som forekommer hver 21. til 35. dag (bare hos kvinner før menopause uten hysterektomi og som ikke bruker hormonelle prevensjonsmidler).
Inntil 32 måneder
For å vurdere virkningen av behandling på nivåer av luteiniserende hormon (LH) hos menn som en markør for fertilitet - Endring fra den første studiens baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring fra den første studiens baseline på nivåer av luteiniserende hormon (LH) gjennom hele studien.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på testosteron etter kjønn - Endring fra den første studiens baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring i testosteron fra den første studiens baseline gjennom hele studien, oppsummert etter kjønn.
Inntil 32 måneder
For å vurdere virkningen av behandlingen på midjeomkretsen - Endring fra den opprinnelige studiens baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring fra den første studiens baseline gjennom hele studien i midjeomkrets.
Inntil 32 måneder
For å vurdere effekten av behandling på kroppsvekt - Endring fra den første studiens baseline
Tidsramme: Inntil 32 måneder
Endring fra den første studiens baseline gjennom hele studien i kroppsvekt.
Inntil 32 måneder
For å måle endringen fra pre-Chronocort baseline i livskvalitet (QoL) ved å bruke EuroQol 5-nivå standardisert helsespørreskjema (EQ 5D-5L™).
Tidsramme: Inntil 32 måneder
QoL vil bli oppsummert og sammenlignet gjennom hele studien. Skalaen måler på en 5-komponent skala inkludert mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Der minste poengsum er 0 og maksimal poengsum er 100, indikerer høy poengsum et mer gunstig resultat.
Inntil 32 måneder
For å måle endringen fra den første studiens baseline i livskvalitet (QoL) ved å bruke EuroQol 5-nivå standardisert helsespørreskjema (EQ 5D-5L™).
Tidsramme: Inntil 32 måneder
QoL vil bli oppsummert og sammenlignet gjennom hele studien. Skalaen måler på en 5-komponent skala inkludert mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Der minste poengsum er 0 og maksimal poengsum er 100, indikerer høy poengsum et mer gunstig resultat.
Inntil 32 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine UK Limited

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: D Merke, National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

15. januar 2026

Studiet fullført (Faktiske)

15. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DIUR-015
  • 2021-004467-26 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske studier på Chronocort

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Netherlands

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere