Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktig säkerhetsstudie av Chronocort vid behandling av deltagare med medfödd binjurehyperplasi

16 juni 2026 uppdaterad av: Immedica Pharma AB

En fas 3 öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och toleransen av Chronocort vid behandling av deltagare från 16 år och äldre med medfödd binjurehyperplasi

Denna fas III-studie är en öppen förlängningsstudie som ska genomföras på cirka 36 undersökningsplatser i 3 länder. Studien kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av Chronocort hos deltagare i åldern 16 år och äldre när de används som behandling för medfödd binjurebarkhyperplasi (CAH).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagare i berättigade länder som slutför en av de angivna tidigare Chronocort-studierna (DIUR-006 och DIUR 014) kan antingen fortsätta Chronocort-behandling (om deltagaren fick Chronocort i feeder-studien) eller byta till Chronocort-behandling (om deltagaren fick standard glukokortikoidbehandling i feeder-studien) i denna öppna förlängningsstudie. Alla deltagare som väljer att gå med i denna förlängningsstudie kommer att få studieprocedurerna fullständigt förklarade och informerat samtycke erhållet, före eller vid det sista besöket i feederstudien. Deltagare som samtycker till att delta i denna förlängningsstudie kommer sedan att genomgå det sista besöket av feederstudien, där bedömningarna som gjordes vid det slutliga besöket även tillhandahåller basdata för denna DIUR-015 förlängningsstudie där det är relevant (observera deltagare som dras tillbaka från behandling på grund av titreringsproblem i studie DIUR-014 är berättigade att gå in efter utredarens gottfinnande, så länge som alla DIUR-014 säkerhetsbedömningar och slutet av studiebesöket är genomförda). När alla baslinjebedömningar är klara kommer deltagarna att få tillräckligt med Chronocort att använda fram till nästa besök (studieapoteken kommer att förses med Chronocort för dispensering till deltagarna enligt utredarnas instruktioner).

Resultatmått i denna studie kommer att bedömas mot antingen den "initiala studiens baslinje" (mätningar som tas i början av deltagande i en interventionell dygnsstudie, oavsett behandlingstilldelningen i denna matarstudie) eller den protokolldefinierade "pre-Chronocort-baslinjen" ' (mätningar som tagits före den första dosen av kontinuerlig Chronocort).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

76

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Neurocrine Investigational Site in Caen
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Neurocrine investigational Site in Lyon
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Neurocrine Investigational Site in Paris
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Neurocrine Investigational Site in Pessac
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Neurocrine Investigational Site in California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Neurocrine Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Neurocrine Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Neurocrine Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48114
        • Neurocrine Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55901
        • Neurocrine Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89148
        • Neurocrine Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Neurocrine Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Neurocrine Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Neurocrine Investigational Site in Wisconsin
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Neurocrine Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Neurocrine Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Neurocrine Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 162-8655
        • Neurocrine Investigational Site in Toyama

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare med medfödd binjurebarkhyperplasi (CAH), i berättigade länder som framgångsrikt har genomfört en av de angivna tidigare Chronocort-studierna (DIUR-006 eller DIUR-014).
  • Deltagare som är kapabla att ge undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare med kliniska eller biokemiska tecken på lever- eller njursjukdom, t.ex. kreatinin >2 gånger den övre normalgränsen (ULN) eller förhöjda leverfunktionstester (alaninaminotransferas [ALT] eller aspartataminotransferas [AST] >2 gånger ULN).
  • Deltagare med malignitet i anamnesen (annat än basalcellscancer som framgångsrikt behandlats >26 veckor före inträde i studien).
  • Deltagare med en historia av bilateral adrenalektomi.
  • Deltagare med andra betydande medicinska eller psykiatriska tillstånd som enligt utredaren skulle utesluta deltagande i studien.
  • Deltagare med ett komorbidt tillstånd som kräver daglig administrering av ett läkemedel eller konsumtion av något material som stör metabolismen av glukokortikoider.
  • Deltagare på vanliga dagliga inhalerade, topikala, nasala eller orala steroider för någon annan indikation än CAH.
  • Deltagare som förväntar sig regelbunden profylaktisk användning av ytterligare steroider, t.ex. för ansträngande träning.
  • Deltagande i en annan klinisk studie av ett prövningsläkemedel eller en licensierad läkemedel eller enhet inom 3 månader före inkludering i denna studie, förutom en annan klinisk studie med den nuvarande formuleringen av Chronocort.
  • Kvinnor som är gravida eller ammar.
  • Deltagare, som enligt utredarens uppfattning, inte kommer att kunna uppfylla kraven i protokollet.
  • Deltagare som rutinmässigt arbetar nattskift och därför inte sover under de vanliga natttiderna.
  • Deltagare med en kroppsvikt på 50 kg eller mindre.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Chronocort (hydrokortison kapsel med modifierad frisättning)
Chronocort (hydrokortison kapslar med modifierad frisättning) tillhandahålls som 5 mg och 10 mg per kapsel för oral administrering.
Läkemedel: Chronocort
Hydrokortison kapsel med modifierad frisättning 5 mg och 10 mg
Andra namn:
  • Hydrokortison hård kapsel med modifierad frisättning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tecken och symtom på överbehandling [Säkerhet och tolerabilitet] under hela studien.
Tidsram: Upp till 32 månader
Överersättning ger normalt kroniska effekter som viktökning, ökad aptit, sömnsvårigheter, ökad akne och Cushingoid syndrom.
Upp till 32 månader
Tecken och symtom på underbehandling [Säkerhet och tolerabilitet] under hela studien.
Tidsram: Upp till 32 månader.
Underutbyte ger vanligtvis akuta effekter som plötslig viktminskning, aptitlöshet, illamående, kräkningar, huvudvärk, dimsyn, trötthet, svaghet, yrsel, yrsel och synkope.
Upp till 32 månader.
För att mäta tecken eller symtom på underbehandling [Säkerhet och tolerabilitet] när det gäller användning av ytterligare glukokortikoidbehandling under hela studien.
Tidsram: Upp till 32 månader
Användning av omedelbar frisättningshydrokortison (IRHC) från akutförpackningarna för stressdosering eller användning av någon ytterligare glukokortikoidbehandling.
Upp till 32 månader
För att mäta tecken eller symtom på underbehandling [Säkerhet och tolerabilitet] i termer av förekomst av binjurekriser under hela studien.
Tidsram: Upp till 32 månader
Förekomst av binjurekriser under hela studien.
Upp till 32 månader
För att mäta förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet].
Tidsram: Upp till 32 månader
Förekomsten, arten, svårighetsgraden, släktskapen, varaktigheten, resultatet, allvaret och förväntan av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under hela studien.
Upp till 32 månader
För att mäta förändringen från pre-Chronocort baslinje i termer av hematologiska säkerhetslaboratoriebedömningar [Säkerhet och tolerabilitet].
Tidsram: Upp till 32 månader

Labbparametrar kommer att sammanfattas och jämföras genom hela studien enligt följande:

Antal trombocyter, röda blodkroppar (RBC), hemoglobin, hematokrit, RBC-index: medelkroppsvolym (MCV), medelcellshemoglobin (MCH). Genomsnittlig cell hemoglobinkoncentration (MCHC), Röda blodkroppars distributionsbredd (RDW).

Antal vita blodkroppar (WBC) med differential (absolut och %): Neutrofiler, Lymfocyter, Monocyter, Eosinofiler, Basofiler.
Upp till 32 månader
Att mäta förändringen från pre-Chronocort baseline i termer av klinisk kemi säkerhetslaboratoriebedömningar [Säkerhet och tolerabilitet].
Tidsram: Upp till 32 månader

Att mäta förändringen från pre-Chronocort baseline i termer av klinisk kemi säkerhetslaboratoriebedömningar [Säkerhet och tolerabilitet].

Blodureakväve (BUN), kreatinin, klorid, totalt magnesium, kalium, natrium, kalcium, totalt koldioxid (CO2), oorganiskt fosfor, AST/serum glutamin-oxaloättiksyratransaminas (SGOT), ALT/serum glutaminsyra-pyrodruvtransaminas (SGPT) ), Alkaliskt fosfatas, Albumin, Totalt och direkt bilirubin, Totalt protein, Laktatdehydrogenas (LDH), Totalt kreatinkinas (CK), Urinsyra.
Upp till 32 månader
För att mäta förändringen från pre-Chronocort baslinje i termer av bedömningar av vitala tecken.
Tidsram: Upp till 32 månader
Blodtrycksmätningar genom hela studien kommer att sammanfattas och jämföras.
Upp till 32 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma effekten av behandlingen på den dos av steroid som krävs - Ändring från pre-Chronocort baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Ändring från pre-Chronocort baseline i total daglig steroiddos i hydrokortisonekvivalentdos vid varje besök.
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandlingen på 17-Hydroxyprogesteron (17-OHP) nivåer - Förändring från pre-Chronocort baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Förändring i 17-OHP-nivåer från pre Chronocort baslinje vid varje besök.
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandlingen på Androstenedione (A4) nivåer - Förändring från pre-Chronocort baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Ändring i A4-nivåer från pre-Chronocort baslinje vid varje besök.
Upp till 32 månader
Att bedöma effekten av behandlingen på menstruationsregelbundenhet (antecknad i en deltagares dagbok) som en markör för fertilitet - Förändring från pre-Chronocort baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Förändring från pre-Chronocort baslinje i menstruationsregelbundenhet som registrerats i en deltagardagbok. Med menstruationsregelbundenhet definierad som en cykel (menstruationsblödning) som inträffar var 21:e till 35:e dag (endast hos kvinnor före klimakteriet utan hysterektomi och som inte använder hormonella preventivmedel).
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandlingen på luteiniserande hormon (LH)-nivåer hos män som en markör för fertilitet - Förändring från pre-Chronocort baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Ändring från pre-Chronocort baslinje i nivåer av luteiniserande hormon (LH) under hela studien.
Upp till 32 månader
Att bedöma effekten av behandling på testosteron efter kön - Ändring från pre-Chronocort baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Förändring i testosteronnivåer från pre-Chronocort baslinje genom studien, sammanfattad efter kön.
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandlingen på midjemåttet - Ändring från pre-Chronocort baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Ändra från pre-Chronocort baslinje till varje besök i midjemått.
Upp till 32 månader
Att bedöma effekten av behandlingen på kroppsvikten - Ändring från pre-Chronocort baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Ändra från pre-Chronocort baslinje till varje besök i kroppsvikt.
Upp till 32 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma effekten av behandlingen på dosen av steroid - Ändring från den initiala studiens baslinje daglig dos
Tidsram: Upp till 32 månader
Ändring från initial studiebaslinje i daglig steroiddos som hydrokortisonekvivalentdos.
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandlingen på 17-hydroxiprogesteron (17-OHP) nivåer - Ändring från den initiala studiens baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Förändring i 17-OHP-nivåer från den initiala studiens baslinje under hela studien.
Upp till 32 månader
Att bedöma effekten av behandlingen på Androstenedione (A4) nivåer - Ändring från initial studiebaslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Förändring i A4-nivåer från den initiala studiens baslinje under hela studien.
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandlingen på menstruationsregelbundenhet (antecknad i en deltagares dagbok) som en markör för fertilitet - Ändring från den initiala studiens baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Förändring från den initiala studiens baslinje i menstruationsregelbundenhet som registrerats i en deltagares dagbok. Med menstruationsregelbundenhet definierad som en cykel (menstruationsblödning) som inträffar var 21:e till 35:e dag (endast hos kvinnor före klimakteriet utan hysterektomi och som inte använder hormonella preventivmedel).
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandling på nivåerna av luteiniserande hormon (LH) hos män som en markör för fertilitet - Ändring från initial studiens baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Ändring från den initiala studiens baslinje på nivåerna av luteiniserande hormon (LH) under hela studien.
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandling på testosteron efter kön - Ändring från initial studiebaslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Förändring i testosteron från den initiala studiens baslinje under hela studien, sammanfattad efter kön.
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandlingen på midjeomkretsen - Ändring från initial studiebaslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Ändring från den initiala studiens baslinje under hela studien i midjemått.
Upp till 32 månader
För att bedöma effekten av behandlingen på kroppsvikten - Ändring från den initiala studiens baslinje
Tidsram: Upp till 32 månader
Ändring från den initiala studiens baslinje genom hela studien i kroppsvikt.
Upp till 32 månader
För att mäta förändringen från pre-Chronocort baslinje i livskvalitet (QoL) med hjälp av EuroQol 5-level Standardized Health Questionnaire (EQ 5D-5L™).
Tidsram: Upp till 32 månader
QoL kommer att sammanfattas och jämföras genom hela studien. Skalan mäter på en 5-komponentskala inklusive rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Där minimipoängen är 0 och högsta poängen är 100, indikerar en hög poäng ett mer gynnsamt resultat.
Upp till 32 månader
För att mäta förändringen från den initiala studiens baslinje i livskvalitet (QoL) med hjälp av EuroQol 5-level Standardized Health Questionnaire (EQ 5D-5L™).
Tidsram: Upp till 32 månader
QoL kommer att sammanfattas och jämföras genom hela studien. Skalan mäter på en 5-komponentskala inklusive rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Där minimipoängen är 0 och högsta poängen är 100, indikerar en hög poäng ett mer gynnsamt resultat.
Upp till 32 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Immedica Pharma AB

Utredare

  • Huvudutredare: D Merke, National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

15 januari 2026

Avslutad studie (Faktisk)

15 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 januari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2022

Första postat (Faktisk)

29 mars 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DIUR-015
  • 2021-004467-26 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera