Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhedsundersøgelse af Chronocort i behandling af deltagere med medfødt binyrehyperplasi

2. februar 2026 opdateret af: Neurocrine UK Limited

Et fase 3 åbent udvidelsesstudie for at evaluere langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af Chronocort i behandlingen af ​​deltagere på 16 år og derover med medfødt binyrehyperplasi

Dette fase III-studie er et åbent forlængelsesstudie, der skal udføres på ca. 36 undersøgelsessteder i 3 lande. Studiet vil evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Chronocort hos deltagere i alderen 16 år og derover, når de anvendes som behandling for medfødt binyrebarkhyperplasi (CAH).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere i kvalificerede lande, der gennemfører et af de specificerede tidligere Chronocort-studier (DIUR-006 og DIUR 014), kan enten fortsætte Chronocort-behandling (hvis deltageren modtog Chronocort i feeder-undersøgelsen) eller skifte til Chronocort-behandling (hvis deltageren modtog standard glukokortikoidbehandling i feeder-undersøgelsen) i denne åbne forlængelsesundersøgelse. Alle deltagere, der vælger at deltage i denne forlængelsesundersøgelse, vil få undersøgelsesprocedurerne fuldstændigt forklaret og informeret samtykke opnået før eller ved det sidste besøg i feederundersøgelsen. Deltagere, der indvilliger i at deltage i denne forlængelsesundersøgelse, vil derefter gennemgå det sidste besøg af feeder-undersøgelsen, hvor de vurderinger, der blev foretaget ved det afsluttende besøg, også giver basisdata for denne DIUR-015 forlængelsesundersøgelse, hvor det er relevant (bemærk deltagere, der er trukket tilbage fra behandling på grund af titreringsproblemer i undersøgelse DIUR-014 er berettiget til at deltage efter investigators skøn, så længe alle DIUR-014 sikkerhedsvurderinger og afslutningen af ​​studiebesøget er gennemført). Når alle baseline-vurderingerne er gennemført, vil deltagerne få tilstrækkeligt med Chronocort til at bruge indtil næste besøg (forsøgsapotekerne vil blive forsynet med Chronocort til udlevering til deltagerne i henhold til efterforskernes instruktioner).

Resultatmål i denne undersøgelse vil blive vurderet i forhold til enten den 'initielle undersøgelses baseline' (målinger taget ved starten af ​​deltagelse i et interventionelt døgnstudie, uanset behandlingstildelingen i denne feeder-undersøgelse) eller den protokoldefinerede 'præ-Chronocort baseline' ' (målinger taget før den første dosis af kontinuerlig Chronocort).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Neurocrine Investigational Site in California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Neurocrine Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Neurocrine Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Neurocrine Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48114
        • Neurocrine Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55901
        • Neurocrine Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89148
        • Neurocrine Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Neurocrine Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Neurocrine Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Neurocrine Investigational Site in Wisconsin
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Neurocrine Investigational Site in Caen
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • Neurocrine investigational Site in Lyon
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Neurocrine Investigational Site in Paris
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Neurocrine Investigational Site in Pessac
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Neurocrine Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Neurocrine Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Neurocrine Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 162-8655
        • Neurocrine Investigational Site in Toyama

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med medfødt binyrehyperplasi (CAH), i berettigede lande, som med succes har gennemført et af de specificerede tidligere Chronocort-studier (DIUR-006 eller DIUR-014).
  • Deltagere, der er i stand til at give underskrevet informeret samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med kliniske eller biokemiske tegn på lever- eller nyresygdom, f.eks. kreatinin >2 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller forhøjede leverfunktionstests (alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST] >2 gange ULN).
  • Deltagere med en anamnese med malignitet (andre end basalcellecarcinom behandlet med succes >26 uger før indtræden i undersøgelsen).
  • Deltagere med en historie med bilateral adrenalektomi.
  • Deltagere med andre væsentlige medicinske eller psykiatriske tilstande, som efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Deltagere med en comorbid tilstand, der kræver daglig administration af en medicin eller indtagelse af ethvert materiale, der interfererer med metabolismen af ​​glukokortikoider.
  • Deltagere på almindelige daglige inhalations-, topiske, nasale eller orale steroider til enhver anden indikation end CAH.
  • Deltagere, der forventer regelmæssig profylaktisk brug af yderligere steroider, f.eks. til anstrengende træning.
  • Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse af et forsøgs- eller licenseret lægemiddel eller udstyr inden for 3 måneder før inklusion i denne undersøgelse, bortset fra en anden klinisk undersøgelse med den nuværende formulering af Chronocort.
  • Kvinder, der er gravide eller ammende.
  • Deltagere, som efter efterforskerens mening ikke vil være i stand til at overholde kravene i protokollen.
  • Deltagere, der rutinemæssigt arbejder nattehold og derfor ikke sover i de sædvanlige nattetimer.
  • Deltagere med en kropsvægt på 50 kg eller derunder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Chronocort (hydrocortison kapsel med modificeret frigivelse)
Chronocort (hydrocortison kapsler med modificeret frigivelse) leveres som 5 mg og 10 mg pr. kapsel til oral administration.
Medicin: Chronocort
Hydrocortison kapsel med modificeret frigivelse 5 mg og 10 mg
Andre navne:
  • Hydrocortison hård kapsel med modificeret frigivelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tegn og symptomer på overbehandling [Sikkerhed og Tolerabilitet] gennem hele undersøgelsen.
Tidsramme: Op til 32 måneder
Over-erstatning viser sig normalt med kroniske effekter såsom vægtøgning, øget appetit, søvnbesvær, øget acne og Cushingoid syndrom.
Op til 32 måneder
Tegn og symptomer på underbehandling [Sikkerhed og Tolerabilitet] gennem hele undersøgelsen.
Tidsramme: Op til 32 måneder.
Under-erstatning viser sig normalt med akutte virkninger såsom pludseligt vægttab, manglende appetit, kvalme, opkastning, hovedpine, sløret syn, træthed, svaghed, svimmelhed, svimmelhed og synkope.
Op til 32 måneder.
At måle tegn eller symptomer på under behandling [Sikkerhed og Tolerabilitet] i form af brug af yderligere glukokortikoidbehandling gennem hele undersøgelsen.
Tidsramme: Op til 32 måneder
Brug af Immediate Release Hydrocortison (IRHC) fra nødpakkerne til stressdosering eller brug af enhver yderligere glukokortikoidbehandling.
Op til 32 måneder
At måle tegn eller symptomer på under behandling [Sikkerhed og Tolerabilitet] i form af forekomst af binyrekrise gennem hele undersøgelsen.
Tidsramme: Op til 32 måneder
Forekomst af binyrekrise gennem hele undersøgelsen.
Op til 32 måneder
For at måle forekomsten af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet].
Tidsramme: Op til 32 måneder
Forekomsten, arten, sværhedsgraden, beslægtetheden, varigheden, resultatet, alvoren og forventetheden af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) gennem hele undersøgelsen.
Op til 32 måneder
At måle ændringen fra præ-Chronocort baseline i form af hæmatologiske sikkerhedslaboratorievurderinger [Sikkerhed og Tolerabilitet].
Tidsramme: Op til 32 måneder

Laboratorieparametre vil blive opsummeret og sammenlignet gennem hele undersøgelsen som følger:

Blodpladeantal, røde blodlegemer (RBC), Hæmoglobin, Hæmatokrit, RBC Indeks: Gennemsnitlig korpuskulær volumen (MCV), Gennemsnitlig cellehæmoglobin (MCH). Gennemsnitlig cellehæmoglobinkoncentration (MCHC), røde blodlegemers distributionsbredde (RDW).

Antal hvide blodlegemer (WBC) med differential (absolut og %): Neutrofiler, Lymfocytter, Monocytter, Eosinofiler, Basofiler.
Op til 32 måneder
At måle ændringen fra præ-Chronocort baseline i form af klinisk kemi sikkerhedslaboratorievurderinger [Sikkerhed og Tolerabilitet].
Tidsramme: Op til 32 måneder

At måle ændringen fra præ-Chronocort baseline i form af klinisk kemi sikkerhedslaboratorievurderinger [Sikkerhed og Tolerabilitet].

Urinstofnitrogen i blodet (BUN), kreatinin, klorid, totalt magnesium, kalium, natrium, calcium, total kuldioxid (CO2), uorganisk fosfor, AST/serum glutamin-oxaloeddikesyretransaminase (SGOT), ALT/serum glutamin-pyrodruesyre transaminase (SGPT) ), Alkalisk fosfatase, Albumin, Total og direkte bilirubin, Total protein, Lactatdehydrogenase (LDH), Total kreatinkinase (CK), Urinsyre.
Op til 32 måneder
At måle ændringen fra præ-Chronocort baseline i form af vurderinger af vitale tegn.
Tidsramme: Op til 32 måneder
Blodtryksmålinger gennem hele undersøgelsen vil blive opsummeret og sammenlignet.
Op til 32 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere virkningen af ​​behandlingen på den nødvendige dosis af steroid - Ændring fra præ-Chronocort baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring fra præ-Chronocort baseline i total daglig steroiddosis i hydrocortisonækvivalent dosis ved hvert besøg.
Op til 32 måneder
For at vurdere virkningen af ​​behandling på 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) niveauer - Ændring fra præ-Chronocort baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring i 17-OHP niveauer fra før Chronocort baseline ved hvert besøg.
Op til 32 måneder
For at vurdere virkningen af ​​behandlingen på androstenedion (A4) niveauer - Ændring fra præ-Chronocort baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring i A4-niveauer fra præ-Chronocort baseline ved hvert besøg.
Op til 32 måneder
At vurdere virkningen af ​​behandling på menstruationsregelmæssighed (registreret i en deltagerdagbog) som en markør for fertilitet - Ændring fra præ-Chronocort baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring fra præ-Chronocort baseline i menstruationsregelmæssighed som registreret i en deltagerdagbog. Med menstruationsregelmæssighed defineret som en cyklus (menstruationsblødning), der forekommer hver 21. til 35. dag (kun hos præmenopausale kvinder uden hysterektomi og uden brug af hormonelle præventionsmidler).
Op til 32 måneder
At vurdere virkningen af ​​behandling på luteiniserende hormon (LH) niveauer hos mænd som en markør for fertilitet - Ændring fra præ-Chronocort baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring fra præ-Chronocort baseline i niveauer af luteiniserende hormon (LH) gennem hele undersøgelsen.
Op til 32 måneder
For at vurdere virkningen af ​​behandling på testosteron efter køn - Ændring fra præ-Chronocort baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring i testosteronniveauer fra præ-Chronocort baseline gennem undersøgelsen, opsummeret efter køn.
Op til 32 måneder
For at vurdere effekten af ​​behandlingen på taljeomkredsen - Ændring fra præ-Chronocort baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Skift fra pre-Chronocort baseline til hvert besøg i taljeomkreds.
Op til 32 måneder
For at vurdere virkningen af ​​behandlingen på kropsvægt - Ændring fra præ-Chronocort baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Skift fra præ-Chronocort baseline til hvert besøg i kropsvægt.
Op til 32 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere virkningen af ​​behandlingen på dosis af steroid - Ændring fra den indledende daglige dosis i undersøgelsen
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring fra den indledende undersøgelses baseline i daglig steroiddosis som hydrocortisonækvivalent dosis.
Op til 32 måneder
For at vurdere virkningen af ​​behandling på 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) niveauer - Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring i 17-OHP-niveauer fra den oprindelige undersøgelses baseline gennem hele undersøgelsen.
Op til 32 måneder
For at vurdere virkningen af ​​behandlingen på androstenedion (A4) niveauer - Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring i A4-niveauer fra den oprindelige undersøgelses baseline gennem hele undersøgelsen.
Op til 32 måneder
At vurdere virkningen af ​​behandling på menstruationsregelmæssighed (registreret i en deltagerdagbog) som en markør for fertilitet - Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline i menstruationsregelmæssighed som registreret i en deltagerdagbog. Med menstruationsregelmæssighed defineret som en cyklus (menstruationsblødning), der forekommer hver 21. til 35. dag (kun hos præmenopausale kvinder uden hysterektomi og uden brug af hormonelle præventionsmidler).
Op til 32 måneder
For at vurdere virkningen af ​​behandling på luteiniserende hormon (LH) niveauer hos mænd som en markør for fertilitet - Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline på luteiniserende hormon (LH) niveauer gennem hele undersøgelsen.
Op til 32 måneder
For at vurdere virkningen af ​​behandling på testosteron efter køn - Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring i testosteron fra den første undersøgelses baseline gennem hele undersøgelsen, opsummeret efter køn.
Op til 32 måneder
For at vurdere effekten af ​​behandlingen på taljeomkredsen - Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline gennem hele undersøgelsen i taljeomkreds.
Op til 32 måneder
For at vurdere behandlingens indvirkning på kropsvægt - Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline
Tidsramme: Op til 32 måneder
Ændring fra den oprindelige undersøgelses baseline gennem hele undersøgelsen i kropsvægt.
Op til 32 måneder
For at måle ændringen fra præ-Chronocort baseline i livskvalitet (QoL) ved hjælp af EuroQol 5-niveau standardiseret sundhedsspørgeskema (EQ 5D-5L™).
Tidsramme: Op til 32 måneder
QoL vil blive opsummeret og sammenlignet gennem hele undersøgelsen. Skalaen måler på en 5-komponent skala inklusive mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hvor minimumsscore er 0 og maksimumscore er 100, indikerer en høj score et mere gunstigt resultat.
Op til 32 måneder
At måle ændringen fra den indledende undersøgelses baseline i livskvalitet (QoL) ved hjælp af EuroQol 5-niveau standardiseret sundhedsspørgeskema (EQ 5D-5L™).
Tidsramme: Op til 32 måneder
QoL vil blive opsummeret og sammenlignet gennem hele undersøgelsen. Skalaen måler på en 5-komponent skala inklusive mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hvor minimumsscore er 0 og maksimumscore er 100, indikerer en høj score et mere gunstigt resultat.
Op til 32 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine UK Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: D Merke, National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. januar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

15. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DIUR-015
  • 2021-004467-26 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med Chronocort

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner