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Studio sulla sicurezza a lungo termine di Chronocort nel trattamento dei partecipanti con iperplasia surrenale congenita

2 febbraio 2026 aggiornato da: Neurocrine UK Limited

Uno studio di estensione in aperto di fase 3 per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Chronocort nel trattamento di partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con iperplasia surrenale congenita

Questo studio di fase III è uno studio di estensione in aperto da condurre presso circa 36 centri sperimentali in 3 paesi. Lo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Chronocort nei partecipanti di età pari o superiore a 16 anni quando utilizzato come trattamento per l'iperplasia surrenale congenita (CAH).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti nei paesi idonei che completano uno dei precedenti studi Chronocort specificati (DIUR-006 e DIUR 014) possono continuare il trattamento Chronocort (se il partecipante ha ricevuto Chronocort nello studio feeder) o passare al trattamento Chronocort (se il partecipante ha ricevuto una terapia standard con glucocorticoidi in lo studio feeder) in questo studio di estensione in aperto. Tutti i partecipanti che scelgono di partecipare a questo studio di estensione avranno le procedure dello studio completamente spiegate e il consenso informato ottenuto, prima o durante l'ultima visita dello studio feeder. I partecipanti che accettano di prendere parte a questo studio di estensione saranno quindi sottoposti alla visita finale dello studio feeder, con le valutazioni condotte durante la visita finale che forniranno anche i dati di riferimento per questo studio di estensione DIUR-015, ove pertinente (notare i partecipanti che si sono ritirati dallo studio di estensione trattamento a causa di problemi di titolazione nello studio DIUR-014 sono idonei a partecipare a discrezione dello sperimentatore, a condizione che tutte le valutazioni di sicurezza DIUR-014 e la visita di fine studio siano state completate). Una volta completate tutte le valutazioni di base, ai partecipanti verrà fornito Chronocort sufficiente da utilizzare fino alla visita successiva (le farmacie dello studio verranno fornite con Chronocort per la somministrazione ai partecipanti secondo le istruzioni degli investigatori).

Le misure di esito in questo studio saranno valutate rispetto al "basale dello studio iniziale" (misurazioni effettuate all'inizio della partecipazione a uno studio interventistico diurno, indipendentemente dall'assegnazione del trattamento in questo studio di alimentazione) o al "basale pre-Chronocort" definito dal protocollo ' (misurazioni effettuate prima della prima dose continua di Chronocort).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

76

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Caen, Francia, 14033
        • Neurocrine Investigational Site in Caen
      • Lyon, Francia, 69677
        • Neurocrine investigational Site in Lyon
      • Paris, Francia, 75651
        • Neurocrine Investigational Site in Paris
      • Pessac, Francia, 33604
        • Neurocrine Investigational Site in Pessac
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse
  • Giappone
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 241-0811
        • Neurocrine Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Neurocrine Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Giappone, 157-8535
        • Neurocrine Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Giappone, 162-8655
        • Neurocrine Investigational Site in Toyama
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Neurocrine Investigational Site in California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Neurocrine Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Neurocrine Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Neurocrine Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48114
        • Neurocrine Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55901
        • Neurocrine Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89148
        • Neurocrine Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Neurocrine Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Neurocrine Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Neurocrine Investigational Site in Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti con iperplasia surrenale congenita (CAH), in paesi ammissibili che hanno completato con successo uno dei precedenti studi Chronocort specificati (DIUR-006 o DIUR-014).
  • - Partecipanti che sono in grado di fornire il consenso/assenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • - Partecipanti con evidenza clinica o biochimica di malattia epatica o renale, ad esempio creatinina> 2 volte il limite superiore della norma (ULN) o test di funzionalità epatica elevati (alanina aminotransferasi [ALT] o aspartato aminotransferasi [AST]> 2 volte l'ULN).
  • - Partecipanti con una storia di malignità (diversa dal carcinoma basocellulare trattato con successo> 26 settimane prima dell'ingresso nello studio).
  • - Partecipanti con una storia di surrenectomia bilaterale.
  • - Partecipanti con qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • - Partecipanti con una condizione di comorbilità che richieda la somministrazione giornaliera di un farmaco o il consumo di qualsiasi materiale che interferisca con il metabolismo dei glucocorticoidi.
  • - Partecipanti che assumono regolarmente steroidi giornalieri per via inalatoria, topica, nasale o orale per qualsiasi indicazione diversa dalla CAH.
  • - Partecipanti che prevedono un uso profilattico regolare di steroidi aggiuntivi, ad esempio per un intenso esercizio fisico.
  • Partecipazione a un altro studio clinico di un farmaco o dispositivo sperimentale o autorizzato entro 3 mesi prima dell'inclusione in questo studio, ad eccezione di un altro studio clinico con l'attuale formulazione di Chronocort.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Partecipanti, che a giudizio dello Sperimentatore, non saranno in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
  • Partecipanti che svolgono abitualmente turni notturni e quindi non dormono durante le normali ore notturne.
  • Partecipanti con un peso corporeo di 50 kg o meno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Chronocort (capsula a rilascio modificato di idrocortisone)
Chronocort (capsule a rilascio modificato di idrocortisone) fornite in 5 mg e 10 mg per capsula per somministrazione orale.
Droga: Cronocorte
Capsule a rilascio modificato di idrocortisone 5 mg e 10 mg
Altri nomi:
  • Capsula rigida a rilascio modificato di idrocortisone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Segni e sintomi di trattamento eccessivo [Sicurezza e tollerabilità] durante lo studio.
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Un eccesso di sostituzione normalmente si presenta con effetti cronici come aumento di peso, aumento dell'appetito, difficoltà a dormire, aumento dell'acne e sindrome di Cushingoide.
Fino a 32 mesi
Segni e sintomi di sottotrattamento [Sicurezza e tollerabilità] durante lo studio.
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi.
Una sostituzione insufficiente si presenta normalmente con effetti acuti quali perdita di peso improvvisa, mancanza di appetito, nausea, vomito, mal di testa, visione offuscata, affaticamento, debolezza, vertigini, stordimento e sincope.
Fino a 32 mesi.
Misurare segni o sintomi di sottotrattamento [Sicurezza e tollerabilità] in termini di utilizzo di un trattamento aggiuntivo con glucocorticoidi durante lo studio.
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Uso di idrocortisone a rilascio immediato (IRHC) dalle confezioni di emergenza per il dosaggio di stress o l'uso di qualsiasi trattamento aggiuntivo con glucocorticoidi.
Fino a 32 mesi
Misurare segni o sintomi di sottotrattamento [Sicurezza e tollerabilità] in termini di incidenza di crisi surrenaliche durante lo studio.
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Presenza di crisi surrenaliche durante lo studio.
Fino a 32 mesi
Misurare l’incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità].
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
L'incidenza, la natura, la gravità, la correlazione, la durata, l'esito, la gravità e l'aspettativa degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante lo studio.
Fino a 32 mesi
Misurare la variazione rispetto al basale pre-Chronocort in termini di valutazioni di laboratorio sulla sicurezza ematologica [Sicurezza e tollerabilità].
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi

I parametri di laboratorio saranno riassunti e confrontati durante lo studio come segue:

Conta piastrinica, conta dei globuli rossi (RBC), emoglobina, ematocrito, indici RBC: volume corpuscolare medio (MCV), emoglobina cellulare media (MCH). Concentrazione media di emoglobina cellulare (MCHC), ampiezza di distribuzione dei globuli rossi (RDW).

Conta dei globuli bianchi (WBC) con differenziale (assoluto e %): Neutrofili, Linfociti, Monociti, Eosinofili, Basofili.
Fino a 32 mesi
Misurare la variazione rispetto al basale pre-Chronocort in termini di valutazioni di laboratorio sulla sicurezza chimica clinica [Sicurezza e tollerabilità].
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi

Misurare la variazione rispetto al basale pre-Chronocort in termini di valutazioni di laboratorio sulla sicurezza chimica clinica [Sicurezza e tollerabilità].

Azoto ureico nel sangue (BUN), Creatinina, Cloruro, Magnesio totale, Potassio, Sodio, Calcio, Anidride carbonica totale (CO2), Fosforo inorganico, AST/transaminasi glutammico-ossalacetica sierica (SGOT), ALT/transaminasi glutammico-ossalacetica sierica (SGPT) ), Fosfatasi alcalina, Albumina, Bilirubina totale e diretta, Proteine ​​totali, Lattato deidrogenasi (LDH), Creatina chinasi totale (CK), Acido urico.
Fino a 32 mesi
Misurare la variazione rispetto al basale pre-Chronocort in termini di valutazioni dei segni vitali.
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Le misurazioni della pressione arteriosa durante lo studio verranno riassunte e confrontate.
Fino a 32 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l’impatto del trattamento sulla dose di steroide richiesta – Variazione rispetto al basale pre-Chronocort
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione rispetto al basale pre-Chronocort della dose totale giornaliera di steroidi nella dose equivalente di idrocortisone ad ogni visita.
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sui livelli di 17-idrossiprogesterone (17-OHP) – Variazione rispetto al basale pre-Chronocort
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione dei livelli di 17-OHP rispetto al basale precedente a Chronocort ad ogni visita.
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sui livelli di Androstenedione (A4) – Variazione rispetto al basale pre-Chronocort
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione dei livelli A4 rispetto al basale pre-Chronocort ad ogni visita.
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sulla regolarità mestruale (registrato nel diario dei partecipanti) come indicatore di fertilità – Variazione rispetto al basale pre-Chronocort
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione rispetto al basale pre-Chronocort nella regolarità mestruale come registrato nel diario dei partecipanti. Con regolarità mestruale definita come un ciclo (sanguinamento mestruale) che si verifica ogni 21-35 giorni (solo nelle donne in pre-menopausa senza isterectomia e che non usano contraccettivi ormonali).
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sui livelli dell’ormone luteinizzante (LH) negli uomini come indicatore di fertilità – Variazione rispetto al basale pre-Chronocort
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione rispetto al basale pre-Chronocort dei livelli di ormone luteinizzante (LH) durante lo studio.
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sul testosterone in base al sesso – Variazione rispetto al basale pre-Chronocort
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione dei livelli di testosterone rispetto al basale pre-Chronocort nel corso dello studio, riepilogativa per sesso.
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sulla circonferenza della vita – Variazione rispetto al basale pre-Chronocort
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione della circonferenza della vita dal basale pre-Chronocort a ciascuna visita.
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sul peso corporeo – Variazione rispetto al basale pre-Chronocort
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione del peso corporeo dal basale pre-Chronocort a ciascuna visita.
Fino a 32 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'impatto del trattamento sulla dose di steroidi - Variazione rispetto alla dose giornaliera basale iniziale dello studio
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione rispetto al basale iniziale dello studio nella dose giornaliera di steroidi come dose equivalente di idrocortisone.
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sui livelli di 17-idrossiprogesterone (17-OHP) – Variazione rispetto al basale iniziale dello studio
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione dei livelli di 17-OHP rispetto al basale iniziale dello studio durante tutto lo studio.
Fino a 32 mesi
Valutare l'impatto del trattamento sui livelli di androstenedione (A4) - Variazione rispetto al basale iniziale dello studio
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione dei livelli A4 rispetto al basale dello studio iniziale durante lo studio.
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sulla regolarità mestruale (registrato nel diario dei partecipanti) come indicatore di fertilità – Variazione rispetto al basale iniziale dello studio
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione rispetto al basale iniziale dello studio nella regolarità mestruale registrata nel diario dei partecipanti. Con regolarità mestruale definita come un ciclo (sanguinamento mestruale) che si verifica ogni 21-35 giorni (solo nelle donne in pre-menopausa senza isterectomia e che non usano contraccettivi ormonali).
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sui livelli dell’ormone luteinizzante (LH) negli uomini come indicatore di fertilità – Variazione rispetto al basale dello studio iniziale
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione rispetto al basale iniziale dello studio sui livelli di ormone luteinizzante (LH) durante lo studio.
Fino a 32 mesi
Valutare l’impatto del trattamento sul testosterone in base al sesso – Variazione rispetto al basale iniziale dello studio
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione del testosterone rispetto al basale iniziale durante lo studio, riepilogata per sesso.
Fino a 32 mesi
Valutare l'impatto del trattamento sulla circonferenza della vita - Variazione rispetto al basale dello studio iniziale
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione rispetto al basale dello studio iniziale durante lo studio nella circonferenza della vita.
Fino a 32 mesi
Valutare l'impatto del trattamento sul peso corporeo - Variazione rispetto al basale iniziale dello studio
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
Variazione del peso corporeo rispetto al basale iniziale dello studio durante tutto lo studio.
Fino a 32 mesi
Misurare il cambiamento rispetto al basale pre-Chronocort nella qualità della vita (QoL) utilizzando il questionario sanitario standardizzato a 5 livelli EuroQol (EQ 5D-5L™).
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
La QoL sarà riassunta e confrontata durante lo studio. La scala misura su una scala a 5 componenti che include mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Laddove il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 100, un punteggio elevato indica un risultato più favorevole.
Fino a 32 mesi
Misurare il cambiamento rispetto al basale iniziale dello studio nella qualità della vita (QoL) utilizzando il questionario sanitario standardizzato a 5 livelli EuroQol (EQ 5D-5L™).
Lasso di tempo: Fino a 32 mesi
La QoL sarà riassunta e confrontata durante lo studio. La scala misura su una scala a 5 componenti che include mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Laddove il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 100, un punteggio elevato indica un risultato più favorevole.
Fino a 32 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurocrine UK Limited

Investigatori

  • Investigatore principale: D Merke, National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

15 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

15 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

29 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DIUR-015
  • 2021-004467-26 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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