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Estudo de Segurança a Longo Prazo do Chronocort no Tratamento de Participantes com Hiperplasia Adrenal Congênita

2 de fevereiro de 2026 atualizado por: Neurocrine UK Limited

Um estudo de extensão aberto de fase 3 para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do Chronocort no tratamento de participantes com 16 anos ou mais com hiperplasia adrenal congênita

Este estudo de fase III é um estudo de extensão aberto a ser conduzido em aproximadamente 36 locais de investigação em 3 países. O estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do Chronocort em participantes com 16 anos ou mais quando usado como tratamento para Hiperplasia Adrenal Congênita (HAC).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes em países elegíveis que concluírem um dos estudos anteriores de Chronocort especificados (DIUR-006 e DIUR 014) podem continuar o tratamento com Chronocort (se o participante recebeu Chronocort no estudo de alimentação) ou mudar para o tratamento com Chronocort (se o participante recebeu terapia glicocorticóide padrão em o estudo do alimentador) neste estudo de extensão aberto. Todos os participantes que escolherem entrar neste estudo de extensão terão os procedimentos do estudo totalmente explicados e o consentimento informado obtido, antes ou na última visita do estudo de alimentação. Os participantes que concordarem em participar deste estudo de extensão passarão pela visita final do estudo de alimentação, com as avaliações realizadas na visita final também fornecendo os dados de linha de base para este estudo de extensão DIUR-015 quando relevante (observe os participantes que foram retirados do tratamento devido a problemas de titulação no estudo DIUR-014 são elegíveis para entrar a critério do investigador, desde que todas as avaliações de segurança DIUR-014 e a visita final do estudo sejam concluídas). Uma vez concluídas todas as avaliações de linha de base, os participantes receberão Chronocort suficiente para usar até a próxima visita (as farmácias do estudo serão fornecidas com Chronocort para distribuição aos participantes de acordo com as instruções dos investigadores).

As medidas de desfecho neste estudo serão avaliadas em relação à 'linha de base do estudo inicial' (medidas feitas no início da participação em um estudo intervencional diurno, independentemente da atribuição de tratamento neste estudo de alimentação) ou à 'linha de base pré-Chronocort' definida pelo protocolo ' (medidas feitas antes da primeira dose de Chronocort contínuo).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

76

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Neurocrine Investigational Site in California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Neurocrine Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Neurocrine Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Neurocrine Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48114
        • Neurocrine Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55901
        • Neurocrine Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
        • Neurocrine Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Neurocrine Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Neurocrine Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Neurocrine Investigational Site in Wisconsin
  • França
      • Caen, França, 14033
        • Neurocrine Investigational Site in Caen
      • Lyon, França, 69677
        • Neurocrine investigational Site in Lyon
      • Paris, França, 75651
        • Neurocrine Investigational Site in Paris
      • Pessac, França, 33604
        • Neurocrine Investigational Site in Pessac
      • Toulouse, França, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse, França, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse
  • Japão
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japão, 241-0811
        • Neurocrine Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japão, 113-8519
        • Neurocrine Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japão, 157-8535
        • Neurocrine Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japão, 162-8655
        • Neurocrine Investigational Site in Toyama

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes com hiperplasia adrenal congênita (CAH), em países elegíveis que tenham concluído com sucesso um dos estudos Chronocort anteriores especificados (DIUR-006 ou DIUR-014).
  • Participantes que são capazes de dar consentimento/consentimento informado assinado.

Critério de exclusão:

  • Participantes com evidência clínica ou bioquímica de doença hepática ou renal, por exemplo, creatinina > 2 vezes o limite superior do normal (LSN) ou testes de função hepática elevados (alanina aminotransferase [ALT] ou aspartato aminotransferase [AST] > 2 vezes o LSN).
  • Participantes com histórico de malignidade (exceto carcinoma basocelular tratado com sucesso > 26 semanas antes da entrada no estudo).
  • Participantes com história de adrenalectomia bilateral.
  • Participantes com quaisquer outras condições médicas ou psiquiátricas significativas que, na opinião do Investigador, impediriam a participação no estudo.
  • Participantes com uma condição comórbida que requeira administração diária de um medicamento ou consumo de qualquer material que interfira no metabolismo dos glicocorticóides.
  • Participantes em uso diário regular de esteroides inalatórios, tópicos, nasais ou orais para qualquer outra indicação que não HAC.
  • Participantes que antecipam o uso profilático regular de esteróides adicionais, por exemplo, para exercícios extenuantes.
  • Participação em outro estudo clínico de um medicamento ou dispositivo experimental ou licenciado dentro de 3 meses antes da inclusão neste estudo, exceto para outro estudo clínico com a formulação atual de Chronocort.
  • Mulheres grávidas ou lactantes.
  • Participantes, que na opinião do Investigador, serão incapazes de cumprir os requisitos do protocolo.
  • Participantes que trabalham rotineiramente em turnos noturnos e, portanto, não dormem durante as horas noturnas habituais.
  • Participantes com peso corporal igual ou inferior a 50 kg.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Chronocort (cápsula de liberação modificada de hidrocortisona)
Chronocort (cápsulas de liberação modificada de hidrocortisona) fornecido em 5 mg e 10 mg por cápsula para administração oral.
Medicamento: Chronocort
Cápsula de liberação modificada de hidrocortisona 5 mg e 10 mg
Outros nomes:
  • Cápsula dura de liberação modificada de hidrocortisona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sinais e sintomas de tratamento excessivo [Segurança e Tolerabilidade] ao longo do estudo.
Prazo: Até 32 meses
A reposição excessiva normalmente apresenta efeitos crônicos, como ganho de peso, aumento do apetite, dificuldades para dormir, aumento da acne e síndrome de Cushingóide.
Até 32 meses
Sinais e sintomas de subtratamento [Segurança e Tolerabilidade] ao longo do estudo.
Prazo: Até 32 meses.
A sub-reposição normalmente apresenta efeitos agudos, como perda súbita de peso, falta de apetite, náuseas, vómitos, dores de cabeça, visão turva, fadiga, fraqueza, tonturas, vertigens e síncope.
Até 32 meses.
Para medir sinais ou sintomas de subtratamento [Segurança e Tolerabilidade] em termos de uso de tratamento adicional com glicocorticóides ao longo do estudo.
Prazo: Até 32 meses
Uso de Hidrocortisona de Liberação Imediata (IRHC) das embalagens de emergência para dosagem de estresse ou uso de qualquer tratamento adicional com glicocorticóide.
Até 32 meses
Para medir sinais ou sintomas de subtratamento [Segurança e Tolerabilidade] em termos de incidência de crises adrenais ao longo do estudo.
Prazo: Até 32 meses
Ocorrência de crises adrenais ao longo do estudo.
Até 32 meses
Para medir a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade].
Prazo: Até 32 meses
A incidência, natureza, gravidade, parentesco, duração, resultado, gravidade e expectativa de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) ao longo do estudo.
Até 32 meses
Para medir a mudança da linha de base pré-Chronocort em termos de avaliações laboratoriais de segurança hematológica [Segurança e Tolerabilidade].
Prazo: Até 32 meses

Os parâmetros de laboratório serão resumidos e comparados ao longo do estudo da seguinte forma:

Contagem de plaquetas, Contagem de glóbulos vermelhos (RBC), Hemoglobina, Hematócrito, Índices de RBC: Volume corpuscular médio (VCM), Hemoglobina celular média (MCH). Concentração média de hemoglobina celular (MCHC), largura de distribuição de glóbulos vermelhos (RDW).

Contagem de glóbulos brancos (leucócitos) com diferencial (absoluto e %): Neutrófilos, Linfócitos, Monócitos, Eosinófilos, Basófilos.
Até 32 meses
Para medir a mudança da linha de base pré-Chronocort em termos de avaliações laboratoriais de segurança química clínica [Segurança e Tolerabilidade].
Prazo: Até 32 meses

Para medir a mudança da linha de base pré-Chronocort em termos de avaliações laboratoriais de segurança química clínica [Segurança e Tolerabilidade].

Nitrogênio ureico no sangue (BUN), creatinina, cloreto, magnésio total, potássio, sódio, cálcio, dióxido de carbono total (CO2), fósforo inorgânico, AST/transaminase glutâmico-oxaloacética sérica (SGOT), ALT/transaminase glutâmico-pirúvica sérica (SGPT) ), Fosfatase alcalina, Albumina, Bilirrubina total e direta, Proteína total, Lactato desidrogenase (LDH), Creatina quinase total (CK), Ácido úrico.
Até 32 meses
Para medir a mudança da linha de base pré-Chronocort em termos de avaliações de sinais vitais.
Prazo: Até 32 meses
As medições de pressão arterial ao longo do estudo serão resumidas e comparadas.
Até 32 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar o impacto do tratamento na dose necessária de esteróide - Alteração da linha de base pré-Chronocort
Prazo: Até 32 meses
Alteração da linha de base pré-Chronocort na dose diária total de esteróides em dose equivalente de hidrocortisona em cada visita.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento nos níveis de 17-hidroxiprogesterona (17-OHP) - Alteração da linha de base pré-Chronocort
Prazo: Até 32 meses
Alteração nos níveis de 17-OHP desde a linha de base pré-Chronocort em cada visita.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento nos níveis de Androstenediona (A4) - Alteração da linha de base pré-Chronocort
Prazo: Até 32 meses
Alteração nos níveis de A4 desde a linha de base pré-Chronocort em cada visita.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento na regularidade menstrual (registrada em um diário da participante) como um marcador de fertilidade - Alteração da linha de base pré-Chronocort
Prazo: Até 32 meses
Alteração da linha de base pré-Chronocort na regularidade menstrual, conforme registrado em um diário da participante. Com regularidade menstrual definida como um ciclo (sangramento menstrual) que ocorre a cada 21 a 35 dias (apenas em mulheres na pré-menopausa sem histerectomia e sem uso de anticoncepcionais hormonais).
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento nos níveis de hormona luteinizante (LH) nos homens como marcador de fertilidade - Alteração da linha de base pré-Chronocort
Prazo: Até 32 meses
Alteração da linha de base pré-Chronocort nos níveis do hormônio luteinizante (LH) ao longo do estudo.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento na testosterona por sexo - Alteração da linha de base pré-Chronocort
Prazo: Até 32 meses
Alteração nos níveis de testosterona desde a linha de base pré-Chronocort ao longo do estudo, resumida por sexo.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento na circunferência da cintura - Alteração da linha de base pré-Chronocort
Prazo: Até 32 meses
Mudança da linha de base pré-Chronocort para cada visita na circunferência da cintura.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento no peso corporal - Alteração da linha de base pré-Chronocort
Prazo: Até 32 meses
Mudança da linha de base pré-Chronocort para cada visita no peso corporal.
Até 32 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar o impacto do tratamento na dose de esteróide - Alteração da dose diária inicial do estudo
Prazo: Até 32 meses
Alteração da linha de base do estudo inicial na dose diária de esteróides como dose equivalente de hidrocortisona.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento nos níveis de 17-hidroxiprogesterona (17-OHP) - Alteração da linha de base inicial do estudo
Prazo: Até 32 meses
Alteração nos níveis de 17-OHP desde a linha de base do estudo inicial ao longo do estudo.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento nos níveis de Androstenediona (A4) - Alteração da linha de base inicial do estudo
Prazo: Até 32 meses
Alteração nos níveis de A4 desde a linha de base do estudo inicial ao longo do estudo.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento na regularidade menstrual (registada num diário da participante) como um marcador de fertilidade - Alteração da linha de base inicial do estudo
Prazo: Até 32 meses
Alteração da linha de base inicial do estudo na regularidade menstrual, conforme registrado em um diário do participante. Com regularidade menstrual definida como um ciclo (sangramento menstrual) que ocorre a cada 21 a 35 dias (apenas em mulheres na pré-menopausa sem histerectomia e sem uso de anticoncepcionais hormonais).
Até 32 meses
Avaliar o impacto do tratamento nos níveis da hormona luteinizante (LH) nos homens como marcador de fertilidade - Alteração em relação à linha de base do estudo inicial
Prazo: Até 32 meses
Alteração da linha de base inicial do estudo nos níveis do hormônio luteinizante (LH) ao longo do estudo.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento na testosterona por sexo - Alteração da linha de base inicial do estudo
Prazo: Até 32 meses
Alteração na testosterona desde a linha de base do estudo inicial ao longo do estudo, resumida por sexo.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento na circunferência da cintura - Alteração da linha de base inicial do estudo
Prazo: Até 32 meses
Mudança da linha de base do estudo inicial ao longo do estudo na circunferência da cintura.
Até 32 meses
Para avaliar o impacto do tratamento no peso corporal - Alteração da linha de base inicial do estudo
Prazo: Até 32 meses
Mudança da linha de base do estudo inicial ao longo do estudo no peso corporal.
Até 32 meses
Para medir a mudança da linha de base pré-Chronocort na Qualidade de Vida (QV) usando o Questionário de Saúde Padronizado de 5 níveis EuroQol (EQ 5D-5L™).
Prazo: Até 32 meses
A qualidade de vida será resumida e comparada ao longo do estudo. A escala mede uma escala de 5 componentes, incluindo mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Onde a pontuação mínima é 0 e a pontuação máxima é 100, uma pontuação alta indica um resultado mais favorável.
Até 32 meses
Para medir a mudança da linha de base do estudo inicial na Qualidade de Vida (QV) usando o Questionário de Saúde Padronizado de 5 níveis EuroQol (EQ 5D-5L™).
Prazo: Até 32 meses
A qualidade de vida será resumida e comparada ao longo do estudo. A escala mede uma escala de 5 componentes, incluindo mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Onde a pontuação mínima é 0 e a pontuação máxima é 100, uma pontuação alta indica um resultado mais favorável.
Até 32 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurocrine UK Limited

Investigadores

  • Investigador principal: D Merke, National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2022

Conclusão Primária (Real)

15 de janeiro de 2026

Conclusão do estudo (Real)

15 de janeiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de janeiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

29 de março de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DIUR-015
  • 2021-004467-26 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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