Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnveiligheidsonderzoek van Chronocort bij de behandeling van deelnemers met congenitale bijnierhyperplasie

28 maart 2024 bijgewerkt door: Diurnal Limited

Een fase 3 open-label extensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van Chronocort op lange termijn te evalueren bij de behandeling van deelnemers van 16 jaar en ouder met congenitale bijnierhyperplasie

Deze fase III-studie is een open-label uitbreidingsstudie die zal worden uitgevoerd op ongeveer 36 onderzoekslocaties in 3 landen. De studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Chronocort evalueren bij deelnemers van 16 jaar en ouder bij gebruik als behandeling voor Congenitale Bijnierhyperplasie (CAH).

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers in in aanmerking komende landen die een van de gespecificeerde eerdere Chronocort-onderzoeken (DIUR-006 en DIUR 014) hebben voltooid, kunnen de behandeling met Chronocort voortzetten (als de deelnemer Chronocort kreeg in de feeder-studie) of overschakelen op de behandeling met Chronocort (als de deelnemer standaard glucocorticoïdtherapie kreeg in de feederstudie) in deze open-label extensiestudie. Alle deelnemers die ervoor kiezen om aan dit vervolgonderzoek deel te nemen, zullen de studieprocedures volledig worden uitgelegd en geïnformeerde toestemming krijgen voorafgaand aan of tijdens het laatste bezoek aan het feederonderzoek. Deelnemers die ermee instemmen deel te nemen aan dit vervolgonderzoek, ondergaan dan het laatste bezoek van het feeder-onderzoek, waarbij de beoordelingen die tijdens het laatste bezoek zijn uitgevoerd, ook de basisgegevens opleveren voor dit DIUR-015-uitbreidingsonderzoek, waar relevant (let op deelnemers die zijn teruggetrokken uit behandeling als gevolg van titratieproblemen in studie DIUR-014 komen in aanmerking voor deelname naar goeddunken van de onderzoeker, zolang alle veiligheidsbeoordelingen van DIUR-014 en het einde van het studiebezoek zijn voltooid). Zodra alle basisbeoordelingen zijn voltooid, krijgen de deelnemers voldoende Chronocort om te gebruiken tot het volgende bezoek (de studieapotheken zullen worden voorzien van Chronocort om aan de deelnemers te verstrekken volgens de instructies van de Onderzoekers).

Uitkomstmaten in deze studie zullen worden beoordeeld ten opzichte van ofwel de 'initial study baseline' (metingen genomen aan het begin van deelname aan een interventionele dagelijkse studie, ongeacht de behandelingsopdracht in deze feeder-studie) of de in het protocol gedefinieerde 'pre-Chronocort baseline ' (metingen voorafgaand aan de eerste dosis continue Chronocort).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

81

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
      • Lyon, Frankrijk, 69677
        • Diurnal investigational Site in Lyon
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Diurnal Investigational Site in California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Diurnal Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48114
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers met congenitale bijnierhyperplasie (CAH), in in aanmerking komende landen die met succes een van de gespecificeerde eerdere Chronocort-onderzoeken (DIUR-006 of DIUR-014) hebben afgerond.
  • Deelnemers die in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met klinisch of biochemisch bewijs van lever- of nierziekte, bijv. creatinine >2 keer de bovengrens van normaal (ULN) of verhoogde leverfunctietesten (alanineaminotransferase [ALT] of aspartaataminotransferase [AST] >2 keer de ULN).
  • Deelnemers met een voorgeschiedenis van maligniteit (anders dan basaalcelcarcinoom met succes behandeld >26 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek).
  • Deelnemers met een voorgeschiedenis van bilaterale adrenalectomie.
  • Deelnemers met andere significante medische of psychiatrische aandoeningen die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek in de weg staan.
  • Deelnemers met een comorbide aandoening die dagelijkse toediening van een medicijn of consumptie van een materiaal vereist dat het metabolisme van glucocorticoïden verstoort.
  • Deelnemers aan regelmatige dagelijkse geïnhaleerde, lokale, nasale of orale steroïden voor andere indicaties dan CAH.
  • Deelnemers die anticiperen op regelmatig profylactisch gebruik van aanvullende steroïden, bijvoorbeeld voor zware inspanning.
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek van een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek of vergunning binnen 3 maanden voorafgaand aan opname in dit onderzoek, met uitzondering van een ander klinisch onderzoek met de huidige formulering van Chronocort.
  • Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Deelnemers die naar het oordeel van de Onderzoeker niet aan de eisen van het protocol zullen kunnen voldoen.
  • Deelnemers die routinematig nachtdiensten draaien en dus niet slapen tijdens de gebruikelijke nachtelijke uren.
  • Deelnemers met een lichaamsgewicht van 50 kg of minder.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Chronocort (capsule met hydrocortison met gereguleerde afgifte)
Chronocort (hydrocortison capsules met gereguleerde afgifte) geleverd als 5 mg en 10 mg per capsule voor orale toediening.
Geneesmiddel: Chronocort
Hydrocortison capsule met gereguleerde afgifte 5 mg en 10 mg
Andere namen:
  • Hydrocortison harde capsule met gereguleerde afgifte

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tekenen en symptomen van overbehandeling [Veiligheid en verdraagbaarheid] gedurende het hele onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Overmatige vervanging gaat normaal gesproken gepaard met chronische effecten zoals gewichtstoename, verhoogde eetlust, slaapproblemen, toegenomen acne en Cushingoid-syndroom.
Tot 32 maanden
Tekenen en symptomen van onderbehandeling [Veiligheid en verdraagbaarheid] gedurende het gehele onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 32 maanden.
Te weinig vervanging gaat normaal gesproken gepaard met acute effecten zoals plotseling gewichtsverlies, gebrek aan eetlust, misselijkheid, braken, hoofdpijn, wazig zien, vermoeidheid, zwakte, duizeligheid, licht gevoel in het hoofd en syncope.
Tot 32 maanden.
Om tekenen of symptomen te meten van onderbehandeling [Veiligheid en Verdraagbaarheid] in termen van gebruik van aanvullende behandeling met glucocorticoïden gedurende het gehele onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Gebruik van Hydrocortison met onmiddellijke afgifte (IRHC) uit de noodpakketten voor stressdosering of gebruik van een aanvullende behandeling met glucocorticoïden.
Tot 32 maanden
Om tekenen of symptomen van onderbehandeling te meten [Veiligheid en verdraagbaarheid] in termen van de incidentie van bijniercrises gedurende het hele onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Het optreden van bijniercrises tijdens het onderzoek.
Tot 32 maanden
Om de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen te meten [veiligheid en verdraagbaarheid].
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
De incidentie, aard, ernst, samenhang, duur, uitkomst, ernst en verwachting van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) gedurende het gehele onderzoek.
Tot 32 maanden
Om de verandering ten opzichte van de pre-Chronocort-basislijn te meten in termen van hematologische veiligheidslaboratoriumbeoordelingen [Veiligheid en verdraagbaarheid].
Tijdsspanne: Tot 32 maanden

Laboratoriumparameters zullen tijdens het onderzoek als volgt worden samengevat en vergeleken:

Aantal bloedplaatjes, aantal rode bloedcellen (RBC), hemoglobine, hematocriet, RBC Indices: gemiddeld corpusculair volume (MCV), gemiddeld celhemoglobine (MCH). Gemiddelde hemoglobineconcentratie in de cellen (MCHC), distributiebreedte van rode bloedcellen (RDW).

Aantal witte bloedcellen (WBC) met differentieel (absoluut en %): neutrofielen, lymfocyten, monocyten, eosinofielen, basofielen.
Tot 32 maanden
Om de verandering ten opzichte van de pre-Chronocort-basislijn te meten in termen van klinisch-chemische veiligheidslaboratoriumbeoordelingen [Veiligheid en verdraagbaarheid].
Tijdsspanne: Tot 32 maanden

Om de verandering ten opzichte van de pre-Chronocort-basislijn te meten in termen van klinisch-chemische veiligheidslaboratoriumbeoordelingen [Veiligheid en verdraagbaarheid].

Bloedureumstikstof (BUN), Creatinine, Chloride, Totaal magnesium, Kalium, Natrium, Calcium, Totaal kooldioxide (CO2), Anorganische fosfor, AST/serum glutaminezuur-oxaalazijntransaminase (SGOT), ALT/serum glutaminezuur-pyruvaattransaminase (SGPT ), Alkalische fosfatase, Albumine, Totaal en direct bilirubine, Totaal eiwit, Lactaatdehydrogenase (LDH), Totaal creatinekinase (CK), Urinezuur.
Tot 32 maanden
Om de verandering ten opzichte van de pre-Chronocort-basislijn te meten in termen van beoordelingen van vitale functies.
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Bloeddrukmetingen tijdens het onderzoek zullen worden samengevat en vergeleken.
Tot 32 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de impact van de behandeling op de vereiste dosis steroïden te beoordelen - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde vóór Chronocort
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering ten opzichte van de pre-Chronocort-basislijn in de totale dagelijkse dosis steroïden in een equivalente dosis hydrocortison bij elk bezoek.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de 17-Hydroxyprogesteron (17-OHP)-waarden te beoordelen - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde vóór Chronocort
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering in 17-OHP-niveaus ten opzichte van de uitgangswaarde vóór Chronocort bij elk bezoek.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de androstenedion (A4)-spiegels te beoordelen - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde vóór de behandeling met Chronocort
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering in A4-niveaus ten opzichte van de uitgangswaarde vóór Chronocort bij elk bezoek.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de regelmaat van de menstruatie te beoordelen (opgenomen in het dagboek van een deelnemer) als een marker voor de vruchtbaarheid - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde vóór de behandeling met Chronocort
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering ten opzichte van de pre-Chronocort-basislijn in de menstruatieregelmaat, zoals vastgelegd in een deelnemersdagboek. waarbij de regelmaat van de menstruatie wordt gedefinieerd als een cyclus (menstruatiebloeding) die elke 21 tot 35 dagen optreedt (alleen bij vrouwen in de pre-menopauze zonder hysterectomie en die geen hormonale anticonceptiva gebruiken).
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de luteïniserend hormoon (LH)-spiegels bij mannen te beoordelen als een marker voor vruchtbaarheid - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde vóór Chronocort
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering ten opzichte van de pre-Chronocort-basislijn in de luteïniserend hormoon (LH)-spiegels gedurende het gehele onderzoek.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op testosteron per geslacht te beoordelen - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde vóór Chronocort
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering in testosteronniveaus ten opzichte van de uitgangswaarde vóór Chronocort gedurende het onderzoek, samengevat per geslacht.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de tailleomtrek te beoordelen - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde vóór Chronocort
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Wijziging van de uitgangswaarde vóór Chronocort naar elk bezoek in tailleomtrek.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op het lichaamsgewicht te beoordelen - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde vóór de behandeling met Chronocort
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering van de uitgangswaarde vóór Chronocort naar elk bezoek in lichaamsgewicht.
Tot 32 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de impact van de behandeling op de dosis steroïden te beoordelen - Verandering ten opzichte van de initiële dagelijkse dosis op basis van het onderzoek
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering van de initiële studiebasislijn in de dagelijkse dosis steroïden als de hydrocortison-equivalente dosis.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de 17-Hydroxyprogesteron (17-OHP)-waarden te beoordelen - Verandering ten opzichte van de initiële studiebasislijn
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering in 17-OHP-niveaus ten opzichte van de initiële studiebasislijn gedurende het hele onderzoek.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de androstenedion (A4)-spiegels te beoordelen - Verandering ten opzichte van de initiële studiebasislijn
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering in A4-niveaus ten opzichte van de initiële studiebasislijn gedurende het hele onderzoek.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de regelmaat van de menstruatie te beoordelen (opgenomen in een dagboek van de deelnemer) als een marker voor de vruchtbaarheid - Verandering ten opzichte van de initiële studiebasislijn
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering ten opzichte van de initiële studiebasislijn in de regelmaat van de menstruatie, zoals vastgelegd in een deelnemersdagboek. waarbij de regelmaat van de menstruatie wordt gedefinieerd als een cyclus (menstruatiebloeding) die elke 21 tot 35 dagen optreedt (alleen bij vrouwen in de pre-menopauze zonder hysterectomie en die geen hormonale anticonceptiva gebruiken).
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de luteïniserend hormoon (LH)-spiegels bij mannen te beoordelen als een marker voor vruchtbaarheid - Verandering ten opzichte van de initiële studiebasislijn
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering ten opzichte van de initiële onderzoeksbasislijn in de luteïniserend hormoon (LH)-spiegels gedurende het gehele onderzoek.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op testosteron per geslacht te beoordelen - Verandering ten opzichte van de initiële studiebasislijn
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering in testosteron ten opzichte van de initiële studiebasislijn gedurende het hele onderzoek, samengevat per geslacht.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op de tailleomtrek te beoordelen - Verandering ten opzichte van de initiële studiebasislijn
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering in tailleomtrek ten opzichte van de initiële studiebasislijn gedurende het hele onderzoek.
Tot 32 maanden
Om de impact van de behandeling op het lichaamsgewicht te beoordelen - Verandering ten opzichte van de oorspronkelijke onderzoeksbasislijn
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
Verandering in lichaamsgewicht ten opzichte van de initiële studiebasislijn gedurende het hele onderzoek.
Tot 32 maanden
Om de verandering ten opzichte van de pre-Chronocort-basislijn in de kwaliteit van leven (QoL) te meten met behulp van de EuroQol 5-level Standardized Health Questionnaire (EQ 5D-5L™).
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
De kwaliteit van leven zal gedurende het gehele onderzoek worden samengevat en vergeleken. De schaal meet op een schaal van 5 componenten, waaronder mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Waar de minimumscore 0 is en de maximumscore 100, duidt een hoge score op een gunstiger resultaat.
Tot 32 maanden
Om de verandering ten opzichte van de initiële studiebasislijn in de kwaliteit van leven (QoL) te meten met behulp van de EuroQol gestandaardiseerde gezondheidsvragenlijst op 5 niveaus (EQ 5D-5L™).
Tijdsspanne: Tot 32 maanden
De kwaliteit van leven zal gedurende het gehele onderzoek worden samengevat en vergeleken. De schaal meet op een schaal van 5 componenten, waaronder mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Waar de minimumscore 0 is en de maximumscore 100, duidt een hoge score op een gunstiger resultaat.
Tot 32 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Diurnal Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: D Merke, National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DIUR-015

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Chronocort

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Montenegro

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren