Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa Chronocortu w leczeniu uczestników z wrodzonym przerostem nadnerczy

28 marca 2024 zaktualizowane przez: Diurnal Limited

Otwarte badanie rozszerzone fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję Chronocortu w leczeniu uczestników w wieku 16 lat i starszych z wrodzonym przerostem nadnerczy

To badanie fazy III jest otwartym badaniem rozszerzonym, które zostanie przeprowadzone w około 36 ośrodkach badawczych w 3 krajach. Badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję Chronocortu u uczestników w wieku 16 lat i starszych, gdy jest stosowany w leczeniu wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH).

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy w kwalifikujących się krajach, którzy ukończyli jedno z określonych wcześniejszych badań Chronocort (DIUR-006 i DIUR 014), mogą kontynuować leczenie Chronocortem (jeśli uczestnik otrzymał Chronocort w badaniu uzupełniającym) lub przejść na leczenie Chronocortem (jeśli uczestnik otrzymał standardową terapię glikokortykosteroidami w w badaniu uzupełniającym) w tym rozszerzonym badaniu otwartym. Wszystkim uczestnikom, którzy zdecydują się wziąć udział w tym rozszerzonym badaniu, zostaną w pełni wyjaśnione procedury badawcze i uzyskana zostanie świadoma zgoda przed lub podczas ostatniej wizyty w badaniu uzupełniającym. Uczestnicy, którzy wyrażą zgodę na wzięcie udziału w tym rozszerzonym badaniu, przejdą następnie wizytę końcową badania uzupełniającego, przy czym oceny przeprowadzone podczas wizyty końcowej dostarczą również, w stosownych przypadkach, danych wyjściowych dla tego badania rozszerzonego DIUR-015 (zwróć uwagę na uczestników, którzy zostali wycofani z leczenia z powodu problemów z miareczkowaniem w badaniu DIUR-014 kwalifikują się do udziału według uznania badacza, o ile wszystkie oceny bezpieczeństwa DIUR-014 i wizyta końcowa w badaniu są zakończone). Po zakończeniu wszystkich ocen wyjściowych uczestnicy otrzymają Chronocort w ilości wystarczającej do wykorzystania do następnej wizyty (apteki badawcze otrzymają Chronocort do wydawania uczestnikom zgodnie z instrukcjami badaczy).

Miary wyników w tym badaniu zostaną ocenione w porównaniu z „początkową linią wyjściową badania” (pomiary wykonane na początku udziału w interwencyjnym badaniu dziennym, niezależnie od przydzielenia leczenia w tym badaniu uzupełniającym) lub zdefiniowaną w protokole „linią wyjściową sprzed Chronocortu (pomiary wykonane przed pierwszą dawką ciągłego Chronocort).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

81

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Caen, Francja, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
      • Lyon, Francja, 69677
        • Diurnal investigational Site in Lyon
      • Paris, Francja, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Pessac, Francja, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
  • Japonia
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japonia, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonia, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Diurnal Investigational Site in California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Diurnal Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48114
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy z wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH) w kwalifikujących się krajach, którzy pomyślnie ukończyli jedno z określonych wcześniejszych badań Chronocort (DIUR-006 lub DIUR-014).
  • Uczestnicy, którzy są zdolni do wyrażenia świadomej zgody/podpisanej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy z klinicznymi lub biochemicznymi objawami choroby wątroby lub nerek, np. kreatynina >2 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) lub podwyższone wyniki testów czynnościowych wątroby (aminotransferaza alaninowa [ALT] lub aminotransferaza asparaginianowa [AST] >2 razy GGN).
  • Uczestnicy z nowotworem złośliwym w wywiadzie (innym niż rak podstawnokomórkowy skutecznie leczony >26 tygodni przed włączeniem do badania).
  • Uczestnicy z historią obustronnej adrenalektomii.
  • Uczestnicy z innymi istotnymi schorzeniami medycznymi lub psychiatrycznymi, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu.
  • Uczestnicy ze współistniejącą chorobą wymagającą codziennego podawania leku lub spożywania jakiegokolwiek materiału, który zaburza metabolizm glukokortykoidów.
  • Uczestnicy regularnie codziennie przyjmujący steroidy wziewne, miejscowe, donosowe lub doustne z jakiegokolwiek wskazania innego niż CAH.
  • Uczestnicy przewidujący regularne profilaktyczne stosowanie dodatkowych sterydów, np. przy forsownych ćwiczeniach.
  • Udział w innym badaniu klinicznym badanego lub zarejestrowanego leku lub urządzenia w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do tego badania, z wyjątkiem innego badania klinicznego z obecną postacią preparatu Chronocort.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Uczestników, którzy w ocenie Badacza nie będą w stanie spełnić wymagań protokołu.
  • Uczestnicy, którzy rutynowo pracują na nocne zmiany, a więc nie śpią w zwykłych godzinach nocnych.
  • Uczestnicy o masie ciała do 50 kg.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Chronocort (kapsułka o zmodyfikowanym uwalnianiu hydrokortyzonu)
Chronocort (kapsułki hydrokortyzonu o zmodyfikowanym uwalnianiu) dostarczane jako 5 mg i 10 mg na kapsułkę do podawania doustnego.
Lek: Chronokort
Kapsułka hydrokortyzonu o zmodyfikowanym uwalnianiu 5 mg i 10 mg
Inne nazwy:
  • Kapsułka twarda o zmodyfikowanym uwalnianiu hydrokortyzonu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oznaki i objawy nadmiernego leczenia [bezpieczeństwo i tolerancja] w całym badaniu.
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Nadmierna wymiana zwykle objawia się chronicznymi skutkami, takimi jak przyrost masy ciała, zwiększony apetyt, trudności ze snem, nasilenie trądziku i zespół Cushinga.
Do 32 miesięcy
Oznaki i objawy niedostatecznego leczenia [bezpieczeństwo i tolerancja] w całym badaniu.
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy.
Niedostateczna wymiana zwykle objawia się ostrymi skutkami, takimi jak nagła utrata masy ciała, brak apetytu, nudności, wymioty, ból głowy, niewyraźne widzenie, zmęczenie, osłabienie, zawroty głowy, zawroty głowy i omdlenia.
Do 32 miesięcy.
Aby zmierzyć oznaki i objawy niedostatecznego leczenia [bezpieczeństwo i tolerancję] pod względem stosowania dodatkowego leczenia glikokortykosteroidami w trakcie badania.
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zastosowanie hydrokortyzonu o natychmiastowym uwalnianiu (IRHC) z zestawów ratunkowych w celu dawkowania stresu lub zastosowania dodatkowego leczenia glikokortykosteroidami.
Do 32 miesięcy
Aby zmierzyć oznaki i objawy niedostatecznego leczenia [bezpieczeństwo i tolerancja] pod względem częstości występowania przełomów nadnerczowych w trakcie badania.
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Występowanie przełomów nadnerczowych w trakcie badania.
Do 32 miesięcy
Aby zmierzyć częstość występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem [bezpieczeństwo i tolerancja].
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Częstość występowania, charakter, nasilenie, powiązanie, czas trwania, wynik, powaga i oczekiwanie zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE) w całym badaniu.
Do 32 miesięcy
Aby zmierzyć zmianę w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu w zakresie ocen laboratoryjnych bezpieczeństwa hematologicznego [bezpieczeństwo i tolerancja].
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy

Parametry laboratoryjne zostaną podsumowane i porównane w trakcie badania w następujący sposób:

Liczba płytek krwi, liczba czerwonych krwinek (RBC), hemoglobina, hematokryt, wskaźniki RBC: średnia objętość krwinki (MCV), średnia zawartość hemoglobiny (MCH). Średnie stężenie hemoglobiny w komórkach (MCHC), szerokość dystrybucji krwinek czerwonych (RDW).

Liczba białych krwinek (WBC) z różnicą (bezwzględną i %): Neutrofile, Limfocyty, Monocyty, Eozynofile, Bazofile.
Do 32 miesięcy
Aby zmierzyć zmianę w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu, pod względem laboratoryjnych ocen bezpieczeństwa chemii klinicznej [bezpieczeństwo i tolerancja].
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy

Aby zmierzyć zmianę w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu, pod względem laboratoryjnych ocen bezpieczeństwa chemii klinicznej [bezpieczeństwo i tolerancja].

Azot mocznikowy we krwi (BUN), kreatynina, chlorki, magnez całkowity, potas, sód, wapń, całkowity dwutlenek węgla (CO2), fosfor nieorganiczny, AST/transaminaza glutaminianowo-szczawiooctowa w surowicy (SGOT), ALT/transaminaza glutamino-pirogronowa w surowicy (SGPT) ), fosfataza alkaliczna, albumina, bilirubina całkowita i bezpośrednia, białko całkowite, dehydrogenaza mleczanowa (LDH), całkowita kinaza kreatynowa (CK), kwas moczowy.
Do 32 miesięcy
Aby zmierzyć zmianę w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu pod względem oceny parametrów życiowych.
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Pomiary ciśnienia krwi w trakcie badania zostaną podsumowane i porównane.
Do 32 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić wpływ leczenia na wymaganą dawkę steroidu - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana całkowitej dziennej dawki steroidów w dawce równoważnej hydrokortyzonowi podczas każdej wizyty w porównaniu z wartością wyjściową sprzed stosowania preparatu Chronocort.
Do 32 miesięcy
Ocena wpływu leczenia na poziom 17-hydroksyprogesteronu (17-OHP) – Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana poziomu 17-OHP w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu podczas każdej wizyty.
Do 32 miesięcy
Ocena wpływu leczenia na poziom androstendionu (A4) – Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana poziomu A4 w porównaniu z wartością wyjściową sprzed stosowania Chronocortu podczas każdej wizyty.
Do 32 miesięcy
Ocena wpływu leczenia na regularność miesiączki (zapisaną w dzienniczku uczestniczki) jako marker płodności – Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana w zakresie regularności miesiączki w porównaniu z wartością wyjściową sprzed stosowania preparatu Chronocort, zapisana w dzienniczku uczestnika. Przy regularności miesiączki definiowanej jako cykl (krwawienie miesiączkowe) występujący co 21–35 dni (tylko u kobiet przed menopauzą, które nie poddały się histerektomii i nie stosowały hormonalnych środków antykoncepcyjnych).
Do 32 miesięcy
Ocena wpływu leczenia na stężenie hormonu luteinizującego (LH) u mężczyzn jako markera płodności – Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania preparatu Chronocort
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana poziomu hormonu luteinizującego (LH) w trakcie badania w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania preparatu Chronocort.
Do 32 miesięcy
Ocena wpływu leczenia na testosteron ze względu na płeć - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana poziomu testosteronu w porównaniu z wartością wyjściową sprzed stosowania Chronocortu w całym badaniu, podsumowana według płci.
Do 32 miesięcy
Aby ocenić wpływ leczenia na obwód talii - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmień wartość wyjściową sprzed stosowania Chronocortu na każdą wizytę w obwodzie talii.
Do 32 miesięcy
Ocena wpływu leczenia na masę ciała - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana masy ciała z wartości wyjściowych sprzed stosowania Chronocortu na każdą wizytę.
Do 32 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić wpływ leczenia na dawkę steroidu - Zmiana początkowej dawki dziennej w badaniu wyjściowym
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana dziennej dawki steroidów w stosunku do wartości wyjściowej początkowego badania jako dawki równoważnej hydrokortyzonu.
Do 32 miesięcy
Aby ocenić wpływ leczenia na poziom 17-hydroksyprogesteronu (17-OHP) – Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania początkowego
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana poziomów 17-OHP w stosunku do początkowej wartości wyjściowej badania w trakcie całego badania.
Do 32 miesięcy
Aby ocenić wpływ leczenia na poziom androstendionu (A4) - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania początkowego
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana poziomów A4 w stosunku do początkowej wartości wyjściowej badania w trakcie całego badania.
Do 32 miesięcy
Ocena wpływu leczenia na regularność menstruacji (zapisaną w dzienniczku uczestniczki) jako marker płodności – Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania początkowego
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej badania w zakresie regularności miesiączki odnotowana w dzienniczku uczestniczki. Przy regularności miesiączki definiowanej jako cykl (krwawienie miesiączkowe) występujący co 21–35 dni (tylko u kobiet przed menopauzą, które nie poddały się histerektomii i nie stosowały hormonalnych środków antykoncepcyjnych).
Do 32 miesięcy
Ocena wpływu leczenia na stężenie hormonu luteinizującego (LH) u mężczyzn jako markera płodności – Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania początkowego
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana w stosunku do początkowej wartości wyjściowej badania w zakresie poziomów hormonu luteinizującego (LH) w trakcie badania.
Do 32 miesięcy
Ocena wpływu leczenia na testosteron ze względu na płeć - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania początkowego
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana poziomu testosteronu w stosunku do początkowej wartości wyjściowej w całym badaniu, podsumowana według płci.
Do 32 miesięcy
Aby ocenić wpływ leczenia na obwód talii - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania początkowego
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana w stosunku do początkowej wartości wyjściowej badania w całym badaniu w obwodzie talii.
Do 32 miesięcy
Aby ocenić wpływ leczenia na masę ciała - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania początkowego
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Zmiana masy ciała w stosunku do początkowej wartości wyjściowej w całym badaniu.
Do 32 miesięcy
Aby zmierzyć zmianę jakości życia (QoL) w porównaniu z wartością wyjściową sprzed stosowania Chronocortu, przy użyciu standardowego kwestionariusza zdrowia EuroQol 5-poziomowego (EQ 5D-5L™).
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Jakość życia będzie podsumowywana i porównywana w trakcie całego badania. Skala mierzy w pięcioskładnikowej skali obejmującej mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresję. Jeżeli minimalny wynik wynosi 0, a maksymalny wynik to 100, wysoki wynik oznacza korzystniejszy wynik.
Do 32 miesięcy
Aby zmierzyć zmianę jakości życia (QoL) w stosunku do początkowej wartości wyjściowej badania, przy użyciu standardowego kwestionariusza zdrowia EuroQol 5-poziomowego (EQ 5D-5L™).
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Jakość życia będzie podsumowywana i porównywana w trakcie całego badania. Skala mierzy w pięcioskładnikowej skali obejmującej mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresję. Jeżeli minimalny wynik wynosi 0, a maksymalny wynik to 100, wysoki wynik oznacza korzystniejszy wynik.
Do 32 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Diurnal Limited

Śledczy

  • Główny śledczy: D Merke, National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DIUR-015

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony przerost nadnerczy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj