Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Chronocort hosszú távú biztonsági vizsgálata a veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő betegek kezelésében

2026. június 16. frissítette: Immedica Pharma AB

3. fázisú, nyílt kiterjesztésű tanulmány a Chronocort hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére a veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő 16 éves és idősebb résztvevők kezelésében

Ez a III. fázisú vizsgálat egy nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat, amelyet 3 ország körülbelül 36 vizsgálati helyszínén kell elvégezni. A tanulmány értékelni fogja a Chronocort hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát 16 éves vagy annál idősebb résztvevőknél, ha veleszületett mellékvese-hiperplázia (CAH) kezelésére használják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A meghatározott korábbi Chronocort-vizsgálatok (DIUR-006 és DIUR 014) valamelyikét befejező résztvevők a jogosult országokban vagy folytathatják a Chronocort-kezelést (ha a résztvevő Chronocortot kapott a feeder-vizsgálatban), vagy áttérhetnek Chronocort-kezelésre (ha a résztvevő standard glükokortikoid terápiát kapott a feeder vizsgálat) ebben a nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatban. Minden résztvevőnek, aki úgy dönt, hogy részt vesz ebbe a kiterjesztett vizsgálatban, teljes körűen el kell magyarázni a vizsgálati eljárásokat, és tájékoztatáson alapuló beleegyezést kell szerezni a feeder vizsgálat előtt vagy az utolsó látogatáskor. Azok a résztvevők, akik beleegyeznek, hogy részt vegyenek ebben a kiterjesztett vizsgálatban, ezután átesnek a feeder vizsgálat utolsó látogatásán, és az utolsó látogatás során végzett értékelések adott esetben a DIUR-015 kiterjesztett vizsgálat alapadatait is szolgáltatják (figyelje meg a résztvevőket, akiket visszavontak A DIUR-014 vizsgálatban a titrálási problémák miatti kezelés a vizsgáló belátása szerint jogosult a részvételre, mindaddig, amíg az összes DIUR-014 biztonsági értékelést és a vizsgálati látogatást befejezték). Az összes kiindulási értékelés elvégzése után a résztvevők elegendő Chronocortot kapnak, amelyet a következő látogatásig használhatnak (a vizsgálati gyógyszertárakat Chronocorttal látják el, hogy a vizsgálók utasításai szerint kiadják a résztvevőknek).

Ebben a vizsgálatban az eredményeket a „kezdeti vizsgálati kiindulási értékkel” (az intervenciós napi vizsgálatban való részvétel kezdetén végzett mérések, függetlenül attól, hogy ebben a takarmányozási vizsgálatban a kezelést kijelölték) vagy a protokollban meghatározott „Chronocort előtti alapvonalhoz” viszonyítva értékelik. (a folyamatos Chronocort első adagja előtt végzett mérések).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

76

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Neurocrine Investigational Site in California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Neurocrine Investigational Site in California
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Neurocrine Investigational Site in Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Neurocrine Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892-1932
        • National Institutes of Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48114
        • Neurocrine Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55901
        • Neurocrine Investigational Site in Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89148
        • Neurocrine Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Neurocrine Investigational Site in Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Neurocrine Investigational Site in Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Neurocrine Investigational Site in Wisconsin
  • Franciaország
      • Caen, Franciaország, 14033
        • Neurocrine Investigational Site in Caen
      • Lyon, Franciaország, 69677
        • Neurocrine investigational Site in Lyon
      • Paris, Franciaország, 75651
        • Neurocrine Investigational Site in Paris
      • Pessac, Franciaország, 33604
        • Neurocrine Investigational Site in Pessac
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse (Children's hospital)
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Neurocrine Investigational Site in Toulouse
  • Japán
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japán, 241-0811
        • Neurocrine Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japán, 113-8519
        • Neurocrine Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japán, 157-8535
        • Neurocrine Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japán, 162-8655
        • Neurocrine Investigational Site in Toyama

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvedő résztvevők a jogosult országokban, akik sikeresen elvégezték a meghatározott korábbi Chronocort-vizsgálatok valamelyikét (DIUR-006 vagy DIUR-014).
  • Azok a résztvevők, akik képesek aláírt, tájékozott beleegyezést/hozzájárulást adni.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan résztvevők, akiknél máj- vagy vesebetegség klinikai vagy biokémiai bizonyítéka van, például a kreatininszint a normálérték felső határának (ULN) több mint kétszerese, vagy a májfunkciós tesztek (alanin-aminotranszferáz [ALT] vagy aszpartát-aminotranszferáz [AST]) a normálérték felső határának több mint kétszerese.
  • Olyan résztvevők, akiknek a kórelőzményében rosszindulatú daganat szerepel (kivéve a bazálissejtes karcinómát, amelyet sikeresen kezeltek > 26 héttel a vizsgálatba való belépés előtt).
  • Résztvevők, akiknek a kórtörténetében kétoldali mellékveseeltávolítás szerepel.
  • Olyan egyéb jelentős egészségügyi vagy pszichiátriai betegségben szenvedő résztvevők, akik a vizsgálatvezető véleménye szerint kizárják a vizsgálatban való részvételt.
  • Olyan társbetegségben szenvedő résztvevők, akik napi gyógyszeres kezelést igényelnek, vagy bármilyen olyan anyagot fogyasztanak, amely megzavarja a glükokortikoidok metabolizmusát.
  • Rendszeres napi inhalációs, helyi, nazális vagy orális szteroidokat szedő résztvevők a CAH-tól eltérő indikáció esetén.
  • Azok a résztvevők, akik további szteroidok rendszeres profilaktikus használatára számítanak, például megerőltető edzéshez.
  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgált vagy engedélyezett gyógyszerrel vagy eszközzel a jelen vizsgálatba való felvételt megelőző 3 hónapon belül, kivéve a Chronocort jelenlegi formulájával végzett másik klinikai vizsgálatot.
  • Terhes vagy szoptató nőstények.
  • Azon résztvevők, akik a Vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a jegyzőkönyvben foglaltaknak.
  • Azok a résztvevők, akik rutinszerűen éjszakai műszakban dolgoznak, így nem alszanak a szokásos éjszakai órákban.
  • 50 kg vagy annál kisebb testtömegű résztvevők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Chronocort (hidrokortizon módosított hatóanyagleadású kapszula)
A Chronocort (hidrokortizon módosított hatóanyag-leadású kapszula) 5 mg és 10 mg kapszulánként orális adagolásra.
Drog: Chronocort
Hidrokortizon módosított hatóanyagleadású kapszula 5 mg és 10 mg
Más nevek:
  • Hidrokortizon módosított hatóanyagleadású kemény kapszula

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A túlzott kezelés jelei és tünetei [Biztonság és tolerálhatóság] a vizsgálat során.
Időkeret: Akár 32 hónapig
A túlzott pótlás általában olyan krónikus hatásokkal jár, mint a súlygyarapodás, fokozott étvágy, alvási nehézségek, fokozott akne és Cushingoid-szindróma.
Akár 32 hónapig
Az alulkezelés jelei és tünetei [Biztonság és tolerálhatóság] a vizsgálat során.
Időkeret: Akár 32 hónapig.
Az alulpótlás általában olyan akut hatásokkal jár, mint a hirtelen fogyás, étvágytalanság, hányinger, hányás, fejfájás, homályos látás, fáradtság, gyengeség, szédülés, szédülés és ájulás.
Akár 32 hónapig.
A kezelés alatti jelek vagy tünetek mérése [Biztonság és tolerálhatóság] a további glükokortikoid-kezelés alkalmazása szempontjából a vizsgálat során.
Időkeret: Akár 32 hónapig
Azonnali felszabadulású hidrokortizon (IRHC) használata a sürgősségi csomagokból stresszadagoláshoz vagy bármilyen további glükokortikoid kezeléshez.
Akár 32 hónapig
A kezelés alatti jelek vagy tünetek mérése [Biztonság és tolerálhatóság] a mellékvese-krízisek előfordulási gyakorisága szempontjából a vizsgálat során.
Időkeret: Akár 32 hónapig
Mellékvese krízisek előfordulása a vizsgálat során.
Akár 32 hónapig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulásának mérése [Biztonság és tolerálhatóság].
Időkeret: Akár 32 hónapig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása, jellege, súlyossága, rokonsága, időtartama, kimenetele, súlyossága és várható mértéke a vizsgálat során.
Akár 32 hónapig
A Chronocort előtti kiindulási értékhez viszonyított változás mérése a hematológiai biztonsági laboratóriumi értékelések [Biztonság és tolerálhatóság] szempontjából.
Időkeret: Akár 32 hónapig

A laboratóriumi paraméterek összegzése és összehasonlítása a vizsgálat során az alábbiak szerint történik:

Thrombocytaszám, vörösvérsejtszám (RBC), hemoglobin, hematokrit, vvt indexek: átlagos testtérfogat (MCV), átlagos sejt hemoglobin (MCH). Átlagos sejt hemoglobin koncentráció (MCHC), vörösvértest-eloszlási szélesség (RDW).

Fehérvérsejtszám (WBC) differenciált (abszolút és %): neutrofilek, limfociták, monociták, eozinofilek, bazofilek.
Akár 32 hónapig
A Chronocort előtti kiindulási értékhez viszonyított változás mérése a klinikai kémiai biztonsági laboratóriumi értékelések [Biztonság és tolerálhatóság] szempontjából.
Időkeret: Akár 32 hónapig

A Chronocort előtti kiindulási értékhez viszonyított változás mérése a klinikai kémiai biztonsági laboratóriumi értékelések [Biztonság és tolerálhatóság] szempontjából.

Vér karbamid-nitrogén (BUN), kreatinin, klorid, teljes magnézium, kálium, nátrium, kalcium, teljes szén-dioxid (CO2), szervetlen foszfor, AST/szérum glutamin-oxaloecetsav transzamináz (SGOT), ALT/szérum glutamin-piruvics transzamináz (SGPT) ), Alkáli foszfatáz, albumin, össz- és direkt bilirubin, összfehérje, laktát-dehidrogenáz (LDH), teljes kreatin-kináz (CK), húgysav.
Akár 32 hónapig
Mérni a változást a Chronocort előtti kiindulási állapothoz képest az életjelek értékelése szempontjából.
Időkeret: Akár 32 hónapig
A vizsgálat során elvégzett vérnyomásméréseket összegzik és összehasonlítják.
Akár 32 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelésnek a szükséges szteroid dózisra gyakorolt ​​hatásának felmérése - Változás a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Változás a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest a teljes napi szteroid dózisban hidrokortizon egyenértékű dózisban minden vizit alkalmával.
Akár 32 hónapig
A kezelés hatásának felmérése a 17-hidroxiprogeszteron (17-OHP) szintjére – Változás a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
A 17-OHP szintek változása a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest minden vizit alkalmával.
Akár 32 hónapig
A kezelés Androstenedion (A4) szintre gyakorolt ​​hatásának felmérése - Változás a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Az A4-es szintek változása a Chronocort előtti alapvonalhoz képest minden egyes látogatáskor.
Akár 32 hónapig
A kezelés hatásának felmérése a menstruáció rendszerességére (a résztvevő naplójában rögzítve), mint a termékenység markere - Változás a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Változás a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest a menstruáció rendszerességében, amint azt a résztvevő naplója rögzíti. A menstruációs rendszerességgel 21-35 naponként fellépő ciklusként (menstruációs vérzés) definiálva (csak méheltávolítás nélküli, hormonális fogamzásgátlót nem használó, menopauza előtti nőknél).
Akár 32 hónapig
A kezelés hatásának felmérése a luteinizáló hormon (LH) szintjére férfiaknál, mint a termékenység markere - Változás a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
A luteinizáló hormon (LH) szintjének változása a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest a vizsgálat során.
Akár 32 hónapig
A kezelés tesztoszteronra gyakorolt ​​hatásának felmérése nem szerint – Változás a Chronocort előtti kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
A tesztoszteronszint változása a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest a vizsgálat során, nemek szerint összefoglalva.
Akár 32 hónapig
A kezelés derékbőségre gyakorolt ​​hatásának felmérése - Változás a Chronocort előtti kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Változás a Chronocort előtti alapvonalról minden látogatásra a derékbőségben.
Akár 32 hónapig
A kezelés testsúlyra gyakorolt ​​hatásának felmérése - Változás a Chronocort előtti kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Változás a Chronocort előtti kiindulási értékről minden egyes látogatásra a testtömegben.
Akár 32 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelésnek a szteroid dózisára gyakorolt ​​hatásának felmérése - Változás a kezdeti vizsgálati kiindulási napi dózishoz képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Változás a vizsgálat kezdeti kiindulási értékéhez képest a napi szteroid dózisban, mint a hidrokortizon ekvivalens dózisban.
Akár 32 hónapig
A kezelés hatásának felmérése a 17-hidroxi-progeszteron (17-OHP) szintjére – Változás a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
A 17-OHP szintek változása a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest a vizsgálat során.
Akár 32 hónapig
A kezelés androszténdion (A4) szintjére gyakorolt ​​hatásának felmérése – Változás a vizsgálat kezdeti kiindulási állapotához képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Az A4 szintek változása a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest a vizsgálat során.
Akár 32 hónapig
A kezelés hatásának felmérése a menstruációs rendszerességre (a résztvevő naplójában rögzítve), mint a termékenység markere - Változás a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Változás a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest a menstruációs rendszerességben, amint azt a résztvevő naplója rögzíti. A menstruációs rendszerességgel 21-35 naponként fellépő ciklusként (menstruációs vérzés) definiálva (csak méheltávolítás nélküli, hormonális fogamzásgátlót nem használó, menopauza előtti nőknél).
Akár 32 hónapig
A kezelés hatásának felmérése a luteinizáló hormon (LH) szintjére férfiaknál, mint a termékenység markere - Változás a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Változás a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest a luteinizáló hormon (LH) szintjében a vizsgálat során.
Akár 32 hónapig
A kezelés tesztoszteronra gyakorolt ​​hatásának felmérése nemenként – Változás a vizsgálat kezdeti állapotához képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
A tesztoszteron változása a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest a vizsgálat során, nemek szerint összefoglalva.
Akár 32 hónapig
A kezelés derékbőségre gyakorolt ​​hatásának felmérése – Változás az eredeti vizsgálati alapértékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Változás a vizsgálat kezdeti alapértékéhez képest a vizsgálat során a derékbőségben.
Akár 32 hónapig
A kezelés testtömegre gyakorolt ​​hatásának felmérése - Változás a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest
Időkeret: Akár 32 hónapig
Változás a kezdeti vizsgálati alapértékhez képest a vizsgálat során a testtömegben.
Akár 32 hónapig
Az életminőség (QoL) változásának mérése a Chronocort előtti alapvonalhoz képest az EuroQol 5-szintű szabványosított egészségügyi kérdőív (EQ 5D-5L™) segítségével.
Időkeret: Akár 32 hónapig
Az életminőséget a vizsgálat során összegzik és összehasonlítják. A skála egy 5 komponensű skálán méri, beleértve a mobilitást, az öngondoskodást, a szokásos tevékenységeket, a fájdalmat/kellemetlenséget és a szorongást/depressziót. Ahol a minimális pontszám 0 és a maximális pontszám 100, a magas pontszám kedvezőbb eredményt jelez.
Akár 32 hónapig
Az életminőség (QoL) kezdeti vizsgálati alapértékéhez viszonyított változásának mérése az EuroQol 5-szintű szabványosított egészségügyi kérdőív (EQ 5D-5L™) segítségével.
Időkeret: Akár 32 hónapig
Az életminőséget a vizsgálat során összegzik és összehasonlítják. A skála egy 5 komponensű skálán méri, beleértve a mobilitást, az öngondoskodást, a szokásos tevékenységeket, a fájdalmat/kellemetlenséget és a szorongást/depressziót. Ahol a minimális pontszám 0 és a maximális pontszám 100, a magas pontszám kedvezőbb eredményt jelez.
Akár 32 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Immedica Pharma AB

Nyomozók

  • Kutatásvezető: D Merke, National Instiututes of Health Clinical Centre, Bethesda, Maryland, United States, 20892-1932

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. január 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2026. január 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. január 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 18.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 16.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DIUR-015
  • 2021-004467-26 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel