早期症状性肌萎缩性侧索硬化症患者接受稳定背景治疗以评估 CNM-Au8 生物能催化减缓 ALS 疾病进展的第 2 阶段研究的开放标签扩展
2025年12月17日 更新者：Clene Nanomedicine
对接受稳定背景治疗的早期症状性肌萎缩侧索硬化患者进行的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照研究的开放标签扩展，以评估 CNM-Au8 的生物能催化作用以减缓 ALS 的疾病进展
这是对已完成临床试验 CNMAu8.205 的参与者的可选开放标签扩展。
研究概览
详细说明
四十八 (48) 周的可选开放标签延长期（开放标签期），对于已完成协议 CNMAu8.205 的参与者，可以延长 12 周的增量，直到申办方终止。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
扩展访问
可用的
查看扩展访问记录。
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New South Wales
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Concord、New South Wales、澳大利亚、2139
- Concord Hospital
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Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
- Neuroscience Research Australia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者必须已完成随机安慰剂对照治疗期且没有依从性问题。
- 能够理解并给予书面知情同意参与开放标签扩展。
- 如果由第三方（神经科医生或国家 ALS 组织）推荐，参与者同意继续将护理转移给参与研究的神经科医生。
排除标准：
- 在随机安慰剂对照治疗期间缺乏治疗依从性。
- 第 36 周就诊时妊娠试验呈阳性，或计划在此延期期间或在此延期结束后 6 个月内怀孕的女性。
- 根据研究者的判断，可能难以遵守方案和/或任何研究程序的患者。
- 在第 36 周访视期间发现血液学、血液化学、心电图或身体检查存在临床显着异常的患者，根据研究者的说法，这可能会影响继续参与。
- 具有临床显着肝或肾功能障碍或临床实验室检查结果会限制对肝或肾功能变化的解释的患者，或血小板计数低（< 150 x 10^9 每升）或嗜酸性粒细胞增多（绝对嗜酸性粒细胞计数≥ 500）的患者每微升嗜酸性粒细胞）在第 36 周就诊时。
- 研究者认为患者有自杀风险，之前曾尝试过自杀，或目前表现出积极的自杀意念。 根据调查员的评估，不一定排除具有间歇性被动自杀意念的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：打开标签扩展
这是一个非盲的开放标签扩展，所有参与者都将服用活性药物。
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CNM-Au8 是一种清洁表面多面纳米晶体的水悬浮液，由金原子组成，金原子自组织成各种几何形状的晶体（六角双金字塔、五角双金字塔、四面体、十面体、平面球体）。
那些选择参加 OLE 期间的人将每天口服一次 30 毫克的 CNM-Au8。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全措施
大体时间：最多估计 96 周。
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安全性终点包括治疗中出现的 AE、药物相关 AE、死亡、SAE 和导致研究中止的 AE 的发生率。
临床实验室结果、身体检查结果、生命体征、心电图和 C-SSRS 相对于基线（安慰剂对照阶段的第 36 周）的变化将按组和时间点进行描述性总结。
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最多估计 96 周。
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肌电图测量
大体时间：最多估计 96 周。
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MUNIXscore(4) 从基线到研究结束，积极治疗和安慰剂之间的平均差异的平均变化，这是外展小指肌 (ADM)、拇外展肌 (APB)、二头肌各自 MUNIX 值的总和肱肌 (BB) 和胫骨前肌 (TA)。
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最多估计 96 周。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MScanFit MUNE
大体时间：最多估计 96 周。
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通过 MScanFit MUNE（Jacobsen 等人，2017 年）测量受临床影响最小的手的 APB，从基线到第 36 周，积极治疗和安慰剂之间的平均差异的平均变化（所有时间点的总体差异）。
基线平均值将被索引为 100%，第 12、24 和 36 周的变化将计算为相对于基线指数 100% 的百分比变化。
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最多估计 96 周。
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音乐
大体时间：最多估计 96 周。
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MUSIXscore(4)（Neuwirth 等人，2015 年）从基线到第 36 周，积极治疗和安慰剂之间平均差异的平均变化，这是 ADM、APB、BB 和 TA 各自 MUSIX 值的平均值.
平均基线平均值将被索引为 100%。
变化将计算为相对于基线指数 100% 的百分比变化。
基线平均值将被索引为 100%，第 12、24 和 36 周的变化将计算为相对于基线指数 100% 的百分比变化。
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最多估计 96 周。
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溢出的手指数
大体时间：最多估计 96 周。
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从基线到第 36 周，活性治疗和安慰剂之间平均差异的平均变化，分裂手指数 (SI)（Menon 等人，2013 年），定义为第一背侧骨间 (FDI) 峰值 CMAP 振幅 * APBPeak CMAP 振幅/ ADMPeak CMAP 振幅。
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最多估计 96 周。
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神经生理指标
大体时间：最多估计 96 周。
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从基线到第 36 周，ADM（Cheah 等人，2011 年）神经生理学指数 (NPI) 的积极治疗和安慰剂之间平均差异的平均变化，定义为尺神经（ADMCMAP 峰值振幅/ADMDistal 运动延迟）* ADMF-波 (%)。
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最多估计 96 周。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月13日
初级完成 (估计的)
2026年6月1日
研究完成 (估计的)
2026年8月1日
研究注册日期
首次提交
2022年3月8日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月17日
首次发布 (实际的)
2022年3月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月17日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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