Avoin laajennus vaiheen 2 tutkimukselle varhaisoireisen amyotrofisen lateraaliskleroosin potilailla, jotka saavat vakaata taustahoitoa bioenergeettisen katalyysin arvioimiseksi CNM-Au8:lla taudin etenemisen hidastamiseksi ALS:ssa
keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Clene Nanomedicine
Avoin laajennus vaiheen 2, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen varhaisoireisen amyotrofisen lateraaliskleroosin potilailla, jotka saavat vakaata taustahoitoa bioenergeettisen katalyysin arvioimiseksi CNM-Au8:lla taudin etenemisen hidastamiseksi ALS:ssä
Tämä on valinnainen avoin laajennus osallistujille, jotka ovat suorittaneet kliinisen tutkimuksen CNMAu8.205.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Neljäkymmentäkahdeksan (48) viikon valinnainen avoin jatkojakso (Open Label Period), jota voidaan pidentää 12 viikon välein, kunnes sponsori keskeyttää sen osallistujille, jotka ovat suorittaneet protokollan CNMAu8.205.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
40
Vaihe
- Vaihe 2
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Concord Hospital
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Neuroscience Research Australia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien on täytynyt suorittaa satunnaistettu lumekontrolloitu hoitojakso ilman hoitoon liittyviä ongelmia.
- Pystyy ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua avoimeen laajennukseen.
- Kolmannen osapuolen (neurologin tai valtion ALS-organisaation) ohjauksessa osallistuja sitoutuu säilyttämään hoidon siirron tutkimukseen osallistuvalle neurologille.
Poissulkemiskriteerit:
- Hoidon noudattamisen puute satunnaistetun lumekontrolloidun hoitojakson aikana.
- Positiivinen raskaustesti viikon 36 käynnillä tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta tämän laajennuksen aikana tai 6 kuukauden sisällä tämän jatkoajan päättymisestä.
- Tutkijan arvion perusteella potilaat, joilla saattaa olla vaikeuksia noudattaa protokollaa ja/tai mitä tahansa tutkimusmenettelyä.
- Potilas, jolla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia hematologiassa, veren kemiassa, EKG:ssä tai fyysisessä tutkimuksessa W36-käynnin aikana, mikä saattaa tutkijan mukaan häiritä osallistumisen jatkamista.
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta tai kliiniset laboratoriolöydökset, jotka rajoittaisivat maksan tai munuaisten toiminnan muutoksen tulkintaa, tai potilaat, joilla on alhainen verihiutalemäärä (< 150 x 10^9 litrassa) tai eosinofiili (absoluuttinen eosinofiilien määrä ≥ 500) eosinofiilit mikrolitraa kohti) viikon 36 vierailulla.
- Potilasta pidetään tutkijan mielestä itsemurhariskinä, hän on aiemmin yrittänyt itsemurhaa tai hänellä on tällä hetkellä aktiivisia itsemurha-ajatuksia. Kohteita, joilla on ajoittaisia passiivisia itsemurha-ajatuksia, ei välttämättä suljeta pois tutkijan arvion perusteella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avaa tarralaajennus
Tämä on sokkoutettu avoin laajennus, kaikki osallistujat käyttävät aktiivista lääkettä.
|
CNM-Au8 on puhdaspintaisten fasetoitujen nanokiteiden vesisuspensio, joka koostuu kultaatomeista, jotka ovat organisoituneet eri geometristen muotojen kiteiksi (kuusikulmainen bipyramidi, viisikulmainen bipyramidi, tetraedri, dekaedri, tasomaiset pallot).
OLE-jaksoon osallistuvat saavat suun kautta 30 mg CNM-Au8:aa kerran päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvatoimet
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
Turvallisuuspäätepisteitä ovat hoidon yhteydessä ilmenneiden haittavaikutusten, lääkkeisiin liittyvien haittavaikutusten, kuolemantapausten, SAE-tapausten ja tutkimuksen keskeyttämiseen johtavien haittavaikutusten esiintyvyys.
Muutokset lähtötilanteesta (plasebokontrolloidun vaiheen viikko 36) kliinisissä laboratoriotuloksissa, fyysisen tutkimuksen löydöksissä, elintoiminnoissa, EKG:ssä ja C-SSRS:ssä esitetään kuvaavasti ryhmittäin ja ajankohtina.
|
Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
|
Elektromyografiset toimenpiteet
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen välisessä keskimääräisessä erossa lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti MUNIX-pisteelle (4), joka on vastaavien MUNIX-arvojen summa Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB) ja hauislihas. Brachii (BB) ja Tibialis Anterior (TA).
|
Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MScanFit MUNE
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen välillä lähtötilanteesta viikkoon 36 (kokonaisero kaikkina aikoina) mitattuna APB:n MScanFit MUNE:lla (Jacobsen et al., 2017) kliinisesti vähiten kärsineestä kädestä.
Perustason keskiarvo indeksoidaan 100 %:iin ja muutokset viikoilla 12, 24 ja 36 lasketaan prosentuaalisena muutoksena perusindeksistä 100 %.
|
Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
|
MUSIIKKI
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen välillä lähtötilanteesta viikkoon 36 MUSIX-pisteelle (4) (Neuwirth et al., 2015), joka on vastaavien MUSIX-arvojen keskiarvo ADM:lle, APB:lle, BB:lle ja TA:lle. .
Keskimääräiset lähtötason keskiarvot indeksoidaan 100 prosenttiin.
Muutokset lasketaan prosentuaalisena muutoksena 100 %:n perusindeksistä.
perusviivan keskiarvo indeksoidaan 100 %:iin ja muutokset viikoilla 12, 24 ja 36 lasketaan prosentuaalisena muutoksena 100 %:n perusindeksistä.
|
Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
|
Roiskeiden käsien indeksi
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen välisessä keskimääräisessä erossa lähtötilanteesta viikkoon 36 jakaantuneen käden indeksin (SI) osalta (Menon et al., 2013), joka määritellään ensimmäiseksi dorsaalisen luuston välisen (FDI) huipun CMAP-amplitudiksi * APBPeak CMAP -amplitudi/ ADMPeak CMAP-amplitudi.
|
Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
|
Neurofysiologinen indeksi
Aikaikkuna: Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
Keskimääräinen muutos aktiivisen hoidon ja lumelääkkeen keskimääräisessä erossa lähtötilanteesta viikkoon 36 ADM:n neurofysiologisen indeksin (NPI) osalta (Cheah et al., 2011), joka määritellään kyynärhermoksi (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * ADMF-aalto (%).
|
Jopa arviolta 96 viikkoa.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 13. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 29. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 19. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CNMAu8.205 OLE
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .