Un'estensione in aperto per lo studio di fase 2 nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica sintomatica precoce in terapia di base stabile per valutare la catalisi bioenergetica con CNM-Au8 per rallentare la progressione della malattia nella SLA
14 maggio 2024 aggiornato da: Clene Nanomedicine
Un'estensione in aperto per lo studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica sintomatica precoce in terapia di base stabile per valutare la catalisi bioenergetica con CNM-Au8 per rallentare la progressione della malattia nella SLA
Si tratta di un'estensione facoltativa in aperto per i partecipanti che hanno completato la sperimentazione clinica CNMAu8.205.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Un periodo di estensione facoltativo in aperto di quarantotto (48) settimane (Periodo in aperto), che può essere esteso con incrementi di 12 settimane fino all'interruzione da parte dello Sponsor per i partecipanti che hanno completato il protocollo CNMAu8.205.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
40
Fase
- Fase 2
Accesso esteso
A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Concord Hospital
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Neuroscience Research Australia
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 30 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti devono aver completato il periodo di trattamento randomizzato controllato con placebo senza problemi di conformità.
- In grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto per partecipare all'estensione in aperto.
- Se indirizzato da una terza parte (neurologo o un'organizzazione statale per la SLA), il partecipante accetta di mantenere il trasferimento delle cure a un neurologo che partecipa allo studio.
Criteri di esclusione:
- Mancanza di compliance al trattamento durante il periodo di trattamento randomizzato controllato con placebo.
- Test di gravidanza positivo alla visita della settimana 36 o donne che intendono rimanere incinte nel corso di questa estensione o entro 6 mesi dalla fine di questa estensione.
- Sulla base del giudizio dello sperimentatore, pazienti che potrebbero avere difficoltà a rispettare il protocollo e/o qualsiasi procedura dello studio.
- Paziente con anomalie clinicamente significative in ematologia, chimica del sangue, ECG o esame fisico identificate durante la visita W36 che secondo lo sperimentatore possono interferire con la partecipazione continua.
- Pazienti con disfunzione epatica o renale clinicamente significativa o risultati clinici di laboratorio che limiterebbero l'interpretazione del cambiamento nella funzionalità epatica o renale, o quelli con conta piastrinica bassa (< 150 x 10 ^ 9 per litro) o eosinofilia (conta assoluta degli eosinofili di ≥ 500 eosinofili per microlitro) alla visita della settimana 36.
- Il paziente è considerato a rischio di suicidio secondo l'opinione dello sperimentatore, ha già tentato il suicidio o sta attualmente dimostrando un'idea suicidaria attiva. I soggetti con ideazione suicidaria passiva intermittente non sono necessariamente esclusi in base alla valutazione dell'investigatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Apri l'estensione dell'etichetta
Questa è un'estensione in aperto in cieco, tutti i partecipanti assumeranno un farmaco attivo.
|
CNM-Au8 è una sospensione acquosa di nanocristalli sfaccettati a superficie pulita costituiti da atomi d'oro auto-organizzati in cristalli di varie forme geometriche (bi-piramide esagonale, bi-piramide pentagonale, tetraedro, decaedro, sferoidi planari).
Coloro che scelgono di partecipare al periodo OLE riceveranno per via orale 30 mg di CNM-Au8, una volta al giorno.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Misure di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a una stima di 96 settimane.
|
Gli endpoint di sicurezza includono l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi correlati al farmaco, decessi, eventi avversi gravi e eventi avversi che hanno portato all'interruzione dello studio.
Le modifiche rispetto al basale (settimana 36 della fase controllata con placebo) nei risultati di laboratorio clinico, risultati dell'esame fisico, segni vitali, ECG e C-SSRS saranno riassunte in modo descrittivo per gruppo e punto temporale.
|
Fino a una stima di 96 settimane.
|
|
Misure elettromiografiche
Lasso di tempo: Fino a una stima di 96 settimane.
|
Variazione media nella differenza media tra il trattamento attivo e il placebo dal basale fino alla fine dello studio per il MUNIXscore(4), che è la somma dei rispettivi valori MUNIX per Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps brachiale (BB) e tibiale anteriore (TA).
|
Fino a una stima di 96 settimane.
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
MScanFit MUNE
Lasso di tempo: Fino a una stima di 96 settimane.
|
Variazione media della differenza media tra il trattamento attivo e il placebo dal basale fino alla settimana 36 (differenza complessiva in tutti i punti temporali) misurata da MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) dell'APB nella mano clinicamente meno compromessa.
La media di riferimento sarà indicizzata al 100% e le variazioni alla settimana 12, 24 e alla settimana 36 saranno calcolate come variazione percentuale rispetto all'indice di riferimento del 100%.
|
Fino a una stima di 96 settimane.
|
|
MUSIX
Lasso di tempo: Fino a una stima di 96 settimane.
|
Variazione media nella differenza media tra il trattamento attivo e il placebo dal basale fino alla settimana 36 per il punteggio MUSIX(4) (Neuwirth et al., 2015), che è la media dei rispettivi valori MUSIX per ADM, APB, BB e TA .
I valori medi della linea di base media saranno indicizzati al 100%.
Le modifiche verranno calcolate come variazione percentuale rispetto all'indice di riferimento del 100%.
la media di riferimento sarà indicizzata al 100% e le variazioni alla settimana 12, 24 e alla settimana 36 saranno calcolate come variazione percentuale rispetto all'indice di riferimento del 100%.
|
Fino a una stima di 96 settimane.
|
|
Indice della mano rovesciato
Lasso di tempo: Fino a una stima di 96 settimane.
|
Variazione media nella differenza media tra il trattamento attivo e il placebo dal basale fino alla settimana 36 per lo Split Hand Index (SI) (Menon et al., 2013), definito come il primo picco interosseo dorsale (FDI)Peak CMAP Amplitude * APBPeak CMAP Amplitude/ Ampiezza CMAP ADMPeak.
|
Fino a una stima di 96 settimane.
|
|
Indice neurofisiologico
Lasso di tempo: Fino a una stima di 96 settimane.
|
Variazione media nella differenza media tra il trattamento attivo e il placebo dal basale fino alla settimana 36 per l'indice neurofisiologico (NPI) dell'ADM (Cheah et al., 2011), definito come il nervo ulnare (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * ADMF-onda (%).
|
Fino a una stima di 96 settimane.
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 novembre 2021
Completamento primario (Stimato)
1 novembre 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 marzo 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 marzo 2022
Primo Inserito (Effettivo)
29 marzo 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 maggio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 maggio 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Attributi della malattia
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Progressione della malattia
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
Altri numeri di identificazione dello studio
- CNMAu8.205 OLE
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .