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Una extensión de etiqueta abierta para el estudio de fase 2 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica sintomática temprana en terapia de fondo estable para evaluar la catálisis bioenergética con CNM-Au8 para retrasar la progresión de la enfermedad en la ELA

17 de diciembre de 2025 actualizado por: Clene Nanomedicine

Una extensión de etiqueta abierta para el estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica sintomática temprana en terapia de fondo estable para evaluar la catálisis bioenergética con CNM-Au8 para retrasar la progresión de la enfermedad en ELA

Esta es una extensión abierta opcional para los participantes que hayan completado el ensayo clínico CNMAu8.205.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un período de extensión de etiqueta abierta opcional de cuarenta y ocho (48) semanas (Período de Etiqueta Abierta), que puede extenderse en incrementos de 12 semanas hasta que el Patrocinador lo interrumpa para los participantes que hayan completado el protocolo CNMAu8.205.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Neuroscience Research Australia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

30 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben haber completado el período de tratamiento aleatorio controlado con placebo sin problemas de cumplimiento.
  2. Capaz de comprender y dar su consentimiento informado por escrito para participar en la extensión de etiqueta abierta.
  3. Si es referido por un tercero (neurólogo o una organización ALS basada en el estado), el participante acepta mantener la transferencia de atención a un neurólogo que participe en el estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Falta de cumplimiento del tratamiento durante el Período de tratamiento aleatorizado controlado con placebo.
  2. Prueba de embarazo positiva en la visita de la semana 36, ​​o mujeres que planean quedar embarazadas durante el transcurso de esta extensión o dentro de los 6 meses posteriores al final de esta extensión.
  3. Según el criterio del investigador, los pacientes que puedan tener dificultades para cumplir con el protocolo y/o cualquier procedimiento del estudio.
  4. Paciente con anomalías clínicamente significativas en hematología, bioquímica sanguínea, ECG o examen físico identificadas durante la visita W36 que, según el investigador, pueden interferir con la participación continua.
  5. Pacientes con disfunción hepática o renal clínicamente significativa o hallazgos de laboratorio clínico que limitarían la interpretación del cambio en la función hepática o renal, o aquellos con recuentos bajos de plaquetas (< 150 x 10^9 por litro) o eosinofilia (recuento absoluto de eosinófilos de ≥ 500 eosinófilos por microlitro) en la visita de la semana 36.
  6. El paciente se considera en riesgo de suicidio en opinión del investigador, ha realizado previamente un intento de suicidio o actualmente demuestra una ideación suicida activa. Los sujetos con ideación suicida pasiva intermitente no están necesariamente excluidos según la evaluación del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Extensión de etiqueta abierta
Esta es una extensión de etiqueta abierta no cegada, todos los participantes tomarán el fármaco activo.
Droga: CNMAu8
CNM-Au8 es una suspensión acuosa de nanocristales facetados de superficie limpia que consisten en átomos de oro autoorganizados en cristales de varias formas geométricas (bipirámide hexagonal, bipirámide pentagonal, tetraedro, decaedro, esferoides planos). Aquellos que elijan participar en el período OLE recibirán por vía oral 30 mg de CNM-Au8, una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta un estimado de 96 semanas.
Los criterios de valoración de seguridad incluyen la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento, eventos adversos relacionados con el medicamento, muertes, eventos adversos graves y eventos adversos que conducen a la interrupción del estudio. Los cambios desde el inicio (semana 36 de la fase controlada con placebo) en los resultados del laboratorio clínico, los hallazgos del examen físico, los signos vitales, los ECG y la C-SSRS se resumirán de forma descriptiva por grupo y momento.
Hasta un estimado de 96 semanas.
Medidas de electromiografía
Periodo de tiempo: Hasta un estimado de 96 semanas.
Cambio medio en la diferencia promedio entre el tratamiento activo y el placebo desde el inicio hasta el final del estudio para MUNIXscore(4), que es la suma de los valores MUNIX respectivos para Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Braquial (BB) y tibial anterior (TA).
Hasta un estimado de 96 semanas.

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
MScanFit MUNE
Periodo de tiempo: Hasta un estimado de 96 semanas.
Cambio medio en la diferencia promedio entre el tratamiento activo y el placebo desde el inicio hasta la semana 36 (diferencia general en todos los puntos de tiempo) medido por MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) de la APB en la mano menos afectada clínicamente. El promedio de referencia se indexará al 100 %, y los cambios en las semanas 12, 24 y 36 se calcularán como el cambio porcentual del índice de referencia de 100 %.
Hasta un estimado de 96 semanas.
Música
Periodo de tiempo: Hasta un estimado de 96 semanas.
Cambio medio en la diferencia media entre el tratamiento activo y el placebo desde el inicio hasta la semana 36 para la puntuación MUSIXscore(4) (Neuwirth et al., 2015), que es la media de los valores MUSIX respectivos para ADM, APB, BB y TA . Los valores medios de referencia promedio se indexarán al 100 %. Los cambios se calcularán como el cambio porcentual del índice de referencia del 100 %. el promedio de referencia se indexará al 100 %, y los cambios en las semanas 12, 24 y 36 se calcularán como el cambio porcentual del índice de referencia de 100 %.
Hasta un estimado de 96 semanas.
Índice de mano derramado
Periodo de tiempo: Hasta un estimado de 96 semanas.
Cambio medio en la diferencia promedio entre el tratamiento activo y el placebo desde el inicio hasta la semana 36 para el Split Hand Index (SI) (Menon et al., 2013), definido como el primer interóseo dorsal (FDI) Amplitud máxima de CMAP * ABP Amplitud máxima de CMAP/ ADMPeak CMAP Amplitud.
Hasta un estimado de 96 semanas.
Índice neurofisiológico
Periodo de tiempo: Hasta un estimado de 96 semanas.
Cambio medio en la diferencia promedio entre el tratamiento activo y el placebo desde el inicio hasta la semana 36 para el índice neurofisiológico (NPI) del ADM (Cheah et al., 2011), definido como el nervio cubital (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * Onda ADMF (%).
Hasta un estimado de 96 semanas.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Clene Nanomedicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

29 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

19 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CNMAu8.205 OLE

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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