Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label uitbreiding voor de fase 2-studie bij patiënten met vroege symptomatische amyotrofische laterale sclerose op stabiele achtergrondtherapie om bio-energetische katalyse met CNM-Au8 te beoordelen om ziekteprogressie bij ALS te vertragen

17 december 2025 bijgewerkt door: Clene Nanomedicine

Een open-label extensie voor de fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij patiënten met vroege symptomatische amyotrofische laterale sclerose op stabiele achtergrondtherapie om bio-energetische katalyse met CNM-Au8 te beoordelen om ziekteprogressie bij ALS te vertragen

Dit is een optionele open-label uitbreiding voor deelnemers die de klinische studie CNMAu8.205 hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een optionele open-label verlengingsperiode van achtenveertig (48) weken (Open-labelperiode), die kan worden verlengd met stappen van 12 weken tot stopzetting door de sponsor voor deelnemers die protocol CNMAu8.205 hebben voltooid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australië, 2139
        • Concord Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Neuroscience Research Australia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

30 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten de gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde behandelingsperiode hebben voltooid zonder nalevingsproblemen.
  2. In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven om deel te nemen aan de open-label extensie.
  3. Indien doorverwezen door een derde partij (neuroloog of een ALS-organisatie in de staat), stemt de deelnemer ermee in om de zorg over te dragen aan een neuroloog die deelneemt aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gebrek aan therapietrouw tijdens de gerandomiseerde, placebogecontroleerde behandelperiode.
  2. Positieve zwangerschapstest bij het bezoek in week 36, of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden in de loop van deze verlenging of binnen 6 maanden na het einde van deze verlenging.
  3. Op basis van het oordeel van de onderzoeker, patiënten die mogelijk moeite hebben met het naleven van het protocol en/of eventuele onderzoeksprocedures.
  4. Patiënt met klinisch significante afwijkingen in hematologie, bloedchemie, ECG of lichamelijk onderzoek geïdentificeerd tijdens het W36-bezoek, die volgens de onderzoeker de verdere deelname kunnen belemmeren.
  5. Patiënten met klinisch significante lever- of nierdisfunctie of klinische laboratoriumbevindingen die de interpreteerbaarheid van veranderingen in de lever- of nierfunctie zouden beperken, of patiënten met een laag aantal bloedplaatjes (< 150 x 10^9 per liter) of eosinofilie (absoluut aantal eosinofielen van ≥ 500 eosinofielen per microliter) tijdens het bezoek in week 36.
  6. Patiënt wordt naar de mening van de onderzoeker beschouwd als een suïciderisico, heeft eerder een suïcidepoging gedaan of vertoont momenteel actieve suïcidale gedachten. Proefpersonen met intermitterende passieve zelfmoordgedachten worden niet noodzakelijkerwijs uitgesloten op basis van de beoordeling van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Labelextensie openen
Dit is een niet-geblindeerde open-label extensie, alle deelnemers krijgen een actief medicijn.
Geneesmiddel: CNMAu8
CNM-Au8 is een waterige suspensie van gefacetteerde nanokristallen met schoon oppervlak, bestaande uit goudatomen die zelfgeorganiseerd zijn in kristallen met verschillende geometrische vormen (zeshoekige bi-piramide, vijfhoekige bi-piramide, tetraëder, decaëder, vlakke sferoïden). Degenen die ervoor kiezen om deel te nemen aan de OLE-periode, krijgen eenmaal daags oraal 30 mg CNM-Au8.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsmaatregelen
Tijdsspanne: Tot naar schatting 96 weken.
Veiligheidseindpunten omvatten de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen, sterfgevallen, SAE's en bijwerkingen die hebben geleid tot stopzetting van het onderzoek. Veranderingen ten opzichte van baseline (week 36 van de placebogecontroleerde fase) in klinische laboratoriumresultaten, bevindingen van lichamelijk onderzoek, vitale functies, ECG's en C-SSRS zullen beschrijvend worden samengevat per groep en tijdspunt.
Tot naar schatting 96 weken.
Elektromyografie maatregelen
Tijdsspanne: Tot naar schatting 96 weken.
Gemiddelde verandering in het gemiddelde verschil tussen actieve behandeling en placebo vanaf baseline tot einde studie voor de MUNIXscore(4), wat de som is van de respectieve MUNIX-waarden voor de Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) en Tibialis Anterior (TA).
Tot naar schatting 96 weken.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
MScanFit MUNE
Tijdsspanne: Tot naar schatting 96 weken.
Gemiddelde verandering in het gemiddelde verschil tussen actieve behandeling en placebo vanaf baseline tot en met week 36 (totaal verschil op alle tijdstippen) zoals gemeten door MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) van de APB in de minst klinisch aangedane hand. Het basislijngemiddelde wordt geïndexeerd naar 100% en veranderingen in week 12, 24 en week 36 worden berekend als de procentuele verandering ten opzichte van de basislijnindex van 100%.
Tot naar schatting 96 weken.
MUZIEK
Tijdsspanne: Tot naar schatting 96 weken.
Gemiddelde verandering in het gemiddelde verschil tussen actieve behandeling en placebo vanaf baseline tot en met week 36 voor de MUSIXscore(4) (Neuwirth et al., 2015), wat het gemiddelde is van de respectieve MUSIX-waarden voor de ADM, APB, BB en TA . De gemiddelde basislijngemiddelde waarden worden geïndexeerd tot 100%. Wijzigingen worden berekend als de procentuele wijziging van de basislijnindex van 100%. basislijngemiddelde wordt geïndexeerd naar 100% en veranderingen in week 12, 24 en week 36 worden berekend als de procentuele verandering ten opzichte van de basislijnindex van 100%.
Tot naar schatting 96 weken.
Gemorste handindex
Tijdsspanne: Tot naar schatting 96 weken.
Gemiddelde verandering in het gemiddelde verschil tussen actieve behandeling en placebo vanaf baseline tot en met week 36 voor de Split Hand Index (SI) (Menon et al., 2013), gedefinieerd als de eerste dorsale interossale (FDI) piek CMAP-amplitude * ABPpeak CMAP-amplitude/ ADM Peak CMAP-amplitude.
Tot naar schatting 96 weken.
Neurofysiologische index
Tijdsspanne: Tot naar schatting 96 weken.
Gemiddelde verandering in het gemiddelde verschil tussen actieve behandeling en placebo vanaf baseline tot en met week 36 voor de neurofysiologische index (NPI) van de ADM (Cheah et al., 2011), gedefinieerd als de nervus ulnaris (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * ADMF-golf (%).
Tot naar schatting 96 weken.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Clene Nanomedicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

19 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CNMAu8.205 OLE

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren