En öppen förlängning för fas 2-studien i tidig symtomatisk amyotrofisk lateral sklerospatienter på stabil bakgrundsterapi för att bedöma bioenergetisk katalys med CNM-Au8 till långsam sjukdomsprogression vid ALS
17 december 2025 uppdaterad av: Clene Nanomedicine
En öppen förlängning för fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie i tidig symtomatisk amyotrofisk lateral sklerospatienter på stabil bakgrundsterapi för att bedöma bioenergetisk katalys med CNM-Au8 till långsam sjukdomsprogression vid ALS
Detta är en valfri öppen förlängning för deltagare som har genomfört den kliniska prövningen CNMAu8.205.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En förtioåtta (48) veckors valfri öppen förlängningsperiod (Open-Label Period), som kan förlängas med 12-veckorssteg tills sponsorn avbryter för deltagare som har slutfört protokoll CNMAu8.205.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
40
Fas
- Fas 2
Utökad åtkomst
Tillgängligt utanför den kliniska prövningen.
Se utökad åtkomstpost.
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australien, 2139
- Concord Hospital
-
Randwick, New South Wales, Australien, 2031
- Neuroscience Research Australia
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
30 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagarna måste ha genomfört den randomiserade placebokontrollerade behandlingsperioden utan problem med efterlevnaden.
- Kunna förstå och ge skriftligt informerat samtycke till att delta i den öppna förlängningen.
- Om det hänvisas från en tredje part (neurolog eller en statlig ALS-organisation), samtycker deltagaren till att bibehålla överföring av vård till en neurolog som deltar i studien.
Exklusions kriterier:
- Brist på behandlingsföljsamhet under den randomiserade placebokontrollerade behandlingsperioden.
- Positivt graviditetstest vid besöket vecka 36, eller kvinnor som planerar att bli gravida under loppet av denna förlängning eller inom 6 månader efter slutet av denna förlängning.
- Baserat på utredarens bedömning, patienter som kan ha svårt att följa protokollet och/eller eventuella studieprocedurer.
- Patient med kliniskt signifikanta avvikelser i hematologi, blodkemi, EKG eller fysisk undersökning identifierade under W36-besöket som enligt utredaren kan störa fortsatt deltagande.
- Patienter med kliniskt signifikant nedsatt lever- eller njurfunktion eller kliniska laboratoriefynd som skulle begränsa tolkningsbarheten av förändringar i lever- eller njurfunktion, eller patienter med lågt antal trombocyter (< 150 x 10^9 per liter) eller eosinofili (absolut antal eosinofiler på ≥ 500 eosinofiler per mikroliter) vid besöket vecka 36.
- Patienten anses vara en självmordsrisk enligt utredaren, har tidigare gjort ett självmordsförsök eller visar för närvarande aktiva självmordstankar. Försökspersoner med intermittenta passiva självmordstankar utesluts inte nödvändigtvis baserat på utredarens bedömning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Öppna etikettförlängning
Detta är en oblindad öppen förlängning, alla deltagare kommer att använda aktivt läkemedel.
|
CNM-Au8 är en vattenhaltig suspension av rena facetterade nanokristaller som består av guldatomer självorganiserade till kristaller av olika geometriska former (hexagonal bi-pyramid, pentagonal bi-pyramid, tetrahedron, decahedron, plana sfäroider).
De som väljer att delta i OLE-perioden kommer att få oralt 30 mg CNM-Au8 en gång dagligen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhetsåtgärder
Tidsram: Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
Säkerhetseffektmått inkluderar incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar, läkemedelsrelaterade biverkningar, dödsfall, SAE och biverkningar som leder till att studien avbryts.
Förändringar från baslinjen (vecka 36 i den placebokontrollerade fasen) i kliniska laboratorieresultat, fynd av fysisk undersökning, vitala tecken, EKG och C-SSRS kommer att sammanfattas beskrivande efter grupp och tidpunkt.
|
Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
|
Elektromyografiåtgärder
Tidsram: Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
Genomsnittlig förändring i den genomsnittliga skillnaden mellan aktiv behandling och placebo från baslinje till slutet av studien för MUNIXscore(4), vilket är summan av respektive MUNIX-värden för Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) och Tibialis Anterior (TA).
|
Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MScanFit MUNE
Tidsram: Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
Genomsnittlig förändring i den genomsnittliga skillnaden mellan aktiv behandling och placebo från baslinje till och med vecka 36 (total skillnad vid alla tidpunkter) mätt med MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) av APB i den minst kliniskt påverkade handen.
Baslinjegenomsnittet kommer att indexeras till 100 %, och förändringar vid vecka 12, 24 och vecka 36 kommer att beräknas som den procentuella förändringen från baslinjeindexet på 100 %.
|
Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
|
MUSIX
Tidsram: Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
Genomsnittlig förändring i medelskillnaden mellan aktiv behandling och placebo från baslinje till och med vecka 36 för MUSIXscore(4) (Neuwirth et al., 2015), vilket är medelvärdet av respektive MUSIX-värden för ADM, APB, BB och TA .
De genomsnittliga baslinjemedelvärdena kommer att indexeras till 100 %.
Förändringar kommer att beräknas som den procentuella förändringen från Baseline-indexet på 100 %.
baslinjegenomsnittet kommer att indexeras till 100 %, och förändringar vid vecka 12, 24 och vecka 36 kommer att beräknas som den procentuella förändringen från baslinjeindexet på 100 %.
|
Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
|
Spilld Hand Index
Tidsram: Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
Genomsnittlig förändring i den genomsnittliga skillnaden mellan aktiv behandling och placebo från baslinje till och med vecka 36 för Split Hand Index (SI) (Menon et al., 2013), definierat som den första dorsal interosseous (FDI) Peak CMAP Amplitude * APBPeak CMAP Amplitude/ ADMPeak CMAP Amplitude.
|
Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
|
Neurofysiologiskt index
Tidsram: Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
Genomsnittlig förändring i den genomsnittliga skillnaden mellan aktiv behandling och placebo från baslinjen till och med vecka 36 för neurofysiologiskt index (NPI) för ADM (Cheah et al., 2011), definierad som ulnarnerven (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * ADMF-våg (%).
|
Upp till uppskattningsvis 96 veckor.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 november 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juni 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 mars 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 mars 2022
Första postat (Faktisk)
29 mars 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
19 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CNMAu8.205 OLE
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .