Otevřené rozšíření pro studii fáze 2 u pacientů s časnou symptomatickou amyotrofickou laterální sklerózou na stabilní základní terapii k posouzení bioenergetické katalýzy pomocí CNM-Au8 ke zpomalení progrese onemocnění u ALS
17. prosince 2025 aktualizováno: Clene Nanomedicine
Otevřené rozšíření pro fázi 2, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii u pacientů s časnou symptomatickou amyotrofickou laterální sklerózou na stabilní základní terapii k posouzení bioenergetické katalýzy pomocí CNM-Au8 ke zpomalení progrese onemocnění u ALS
Toto je volitelné otevřené rozšíření pro účastníky, kteří dokončili klinickou studii CNMAu8.205.
Přehled studie
Detailní popis
Čtyřicet osm (48) týdnů volitelného otevřeného prodloužení období (Open-label Period), které může být prodlouženo o 12týdenní přírůstky, dokud nebude sponzorem ukončeno pro účastníky, kteří dokončili protokol CNMAu8.205.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
40
Fáze
- Fáze 2
Rozšířený přístup
Dostupný mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Austrálie, 2139
- Concord Hospital
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- Neuroscience Research Australia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
30 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci musí absolvovat randomizované placebem kontrolované léčebné období bez problémů s dodržováním.
- Schopnost porozumět a dát písemný informovaný souhlas s účastí na otevřeném rozšíření.
- Pokud je doporučován třetí stranou (neurologem nebo státní organizací ALS), účastník souhlasí s tím, že bude zachován převod péče na neurologa účastnícího se studie.
Kritéria vyloučení:
- Nedostatek kompliance léčby během randomizovaného placebem kontrolovaného léčebného období.
- Pozitivní těhotenský test při návštěvě v týdnu 36 nebo ženy, které plánují otěhotnět v průběhu tohoto prodloužení nebo do 6 měsíců od konce tohoto prodloužení.
- Na základě úsudku zkoušejícího pacienti, kteří mohou mít potíže s dodržováním protokolu a/nebo jakýchkoli postupů studie.
- Pacient s klinicky významnými abnormalitami v hematologii, biochemii krve, EKG nebo fyzikálním vyšetření zjištěnými během návštěvy W36, které podle zkoušejícího mohou narušovat pokračující účast.
- Pacienti s klinicky významnou dysfunkcí jater nebo ledvin nebo klinickými laboratorními nálezy, které by omezovaly interpretovatelnost změn ve funkci jater nebo ledvin, nebo pacienti s nízkým počtem krevních destiček (< 150 x 10^9 na litr) nebo eozinofilií (absolutní počet eozinofilů ≥ 500 eozinofilů na mikrolitr) při návštěvě v týdnu 36.
- Pacient je podle názoru zkoušejícího považován za sebevražedného, již se o sebevraždu pokusil nebo v současné době vykazuje aktivní sebevražedné myšlenky. Subjekty s přerušovanými pasivními sebevražednými myšlenkami nejsou nutně vyloučeny na základě posouzení zkoušejícího.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Otevřete rozšíření štítku
Toto je nezaslepené otevřené rozšíření, všichni účastníci budou užívat aktivní drogu.
|
CNM-Au8 je vodná suspenze nanokrystalů s čistým povrchem, skládající se z atomů zlata samoorganizovaných do krystalů různých geometrických tvarů (hexagonální bipyramida, pětiboká bipyramida, čtyřstěn, desetistěn, rovinné sféroidy).
Ti, kteří se rozhodnou zúčastnit se období OLE, obdrží perorálně 30 mg CNM-Au8 jednou denně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnostní opatření
Časové okno: Odhadem až 96 týdnů.
|
Bezpečnostní koncové body zahrnují výskyt nežádoucích účinků vzniklých při léčbě, nežádoucích účinků souvisejících s léčivem, úmrtí, závažných nežádoucích účinků a nežádoucích účinků vedoucích k přerušení studie.
Změny oproti výchozí hodnotě (36. týden placebem kontrolované fáze) v klinických laboratorních výsledcích, nálezech fyzikálního vyšetření, vitálních funkcích, EKG a C-SSRS budou shrnuty popisně podle skupiny a časového bodu.
|
Odhadem až 96 týdnů.
|
|
Elektromyografická měření
Časové okno: Odhadem až 96 týdnů.
|
Průměrná změna průměrného rozdílu mezi aktivní léčbou a placebem od výchozího stavu do konce studie pro skóre MUNIX(4), což je součet příslušných hodnot MUNIX pro Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) a Tibialis Přední (TA).
|
Odhadem až 96 týdnů.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
MScanFit MUNE
Časové okno: Odhadem až 96 týdnů.
|
Průměrná změna průměrného rozdílu mezi aktivní léčbou a placebem od výchozího stavu do 36. týdne (celkový rozdíl ve všech časových bodech) měřená pomocí MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) APB v nejméně klinicky postižené ruce.
Základní průměr bude indexován na 100 % a změny ve 12., 24. a 36. týdnu budou vypočítány jako procentní změna od základního indexu ve výši 100 %.
|
Odhadem až 96 týdnů.
|
|
MUSIX
Časové okno: Odhadem až 96 týdnů.
|
Průměrná změna průměrného rozdílu mezi aktivní léčbou a placebem od výchozího stavu do 36. týdne pro MUSIXscore(4) (Neuwirth et al., 2015), což je průměr příslušných hodnot MUSIX pro ADM, APB, BB a TA .
Průměrné základní průměrné hodnoty budou indexovány na 100 %.
Změny budou vypočítány jako procentní změna od základního indexu ve výši 100 %.
základní průměr bude indexován na 100 % a změny ve 12., 24. a 36. týdnu budou vypočítány jako procentní změna od základního indexu ve výši 100 %.
|
Odhadem až 96 týdnů.
|
|
Index rozlité ruky
Časové okno: Odhadem až 96 týdnů.
|
Průměrná změna průměrného rozdílu mezi aktivní léčbou a placebem od výchozího stavu do týdne 36 pro index rozdělené ruky (SI) (Menon et al., 2013), definovaný jako první dorzální interoseální (FDI) vrchol CMAP amplitudy * APBPeak CMAP amplituda/ Amplituda ADMPeak CMAP.
|
Odhadem až 96 týdnů.
|
|
Neurofyziologický index
Časové okno: Odhadem až 96 týdnů.
|
Průměrná změna průměrného rozdílu mezi aktivní léčbou a placebem od výchozího stavu do 36. týdne pro Neurofyziologický index (NPI) ADM (Cheah et al., 2011), definovaný jako ulnární nerv (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * ADMF-Wave (%).
|
Odhadem až 96 týdnů.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. listopadu 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
29. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
19. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CNMAu8.205 OLE
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .