Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben udvidelse til fase 2-studiet i tidlig symptomatisk amyotrofisk lateral sklerosepatienter på stabil baggrundsterapi for at vurdere bioenergetisk katalyse med CNM-Au8 til langsom sygdomsprogression i ALS

17. december 2025 opdateret af: Clene Nanomedicine

En åben udvidelse til fase 2, randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret undersøgelse i tidlig symptomatisk amyotrofisk lateral sklerosepatienter på stabil baggrundsterapi for at vurdere bioenergetisk katalyse med CNM-Au8 til langsom sygdomsprogression i ALS

Dette er en valgfri åben udvidelse til deltagere, der har gennemført det kliniske forsøg CNMAu8.205.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En otteogfyrre (48) ugers valgfri åben-label-forlængelseperiode (Open-Label Period), som kan forlænges med 12-ugers intervaller, indtil den afbrydes af sponsoren for deltagere, der har gennemført protokol CNMAu8.205.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • Concord Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Neuroscience Research Australia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

30 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal have gennemført den randomiserede placebokontrollerede behandlingsperiode uden complianceproblemer.
  2. Kunne forstå og give skriftligt informeret samtykke til at deltage i den åbne udvidelse.
  3. Hvis henvist fra en tredjepart (neurolog eller en statsbaseret ALS-organisation), accepterer deltageren at opretholde overførsel af pleje til en neurolog, der deltager i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende behandlingsefterlevelse i den randomiserede placebokontrollerede behandlingsperiode.
  2. Positiv graviditetstest ved besøget i uge 36, eller kvinder, der planlægger at blive gravide i løbet af denne forlængelse eller inden for 6 måneder efter afslutningen af ​​denne forlængelse.
  3. Baseret på investigators vurdering, patienter, der kan have svært ved at overholde protokollen og/eller eventuelle undersøgelsesprocedurer.
  4. Patient med klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi, blodkemi, EKG eller fysisk undersøgelse identificeret under W36-besøget, som ifølge Investigator kan forstyrre fortsat deltagelse.
  5. Patienter med klinisk signifikant lever- eller nyredysfunktion eller kliniske laboratoriefund, der ville begrænse fortolkningen af ​​ændring i lever- eller nyrefunktion, eller patienter med lavt blodpladetal (< 150 x 10^9 pr. liter) eller eosinofili (absolut eosinofiltal på ≥ 500 eosinofiler pr. mikroliter) ved besøget i uge 36.
  6. Patienten betragtes som en selvmordsrisiko efter investigator, har tidligere gjort et selvmordsforsøg eller udviser i øjeblikket aktive selvmordstanker. Forsøgspersoner med intermitterende passive selvmordstanker er ikke nødvendigvis udelukket baseret på efterforskerens vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbn etiketudvidelse
Dette er en ublindet åben udvidelse, alle deltagere vil være på aktivt lægemiddel.
Medicin: CNMAu8
CNM-Au8 er en vandig suspension af rene facetslebne nanokrystaller bestående af guldatomer, der er selvorganiseret i krystaller af forskellige geometriske former (sekskantet bi-pyramid, femkantet bi-pyramid, tetraeder, dekaeder, plane sfæroider). De, der vælger at deltage i OLE-perioden, vil oralt modtage 30 mg CNM-Au8 en gang dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsforanstaltninger
Tidsramme: Op til anslået 96 uger.
Sikkerhedsendepunkter inkluderer forekomsten af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger, lægemiddelrelaterede bivirkninger, dødsfald, SAE og bivirkninger, der fører til afbrydelse af undersøgelsen. Ændringer fra baseline (uge 36 i den placebokontrollerede fase) i kliniske laboratorieresultater, fysiske undersøgelsesfund, vitale tegn, EKG'er og C-SSRS vil blive opsummeret beskrivende efter gruppe og tidspunkt.
Op til anslået 96 uger.
Elektromyografi målinger
Tidsramme: Op til anslået 96 uger.
Gennemsnitlig ændring i den gennemsnitlige forskel mellem aktiv behandling og placebo fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen for MUNIXscore(4), som er summen af ​​de respektive MUNIX-værdier for Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) og Tibialis Anterior (TA).
Op til anslået 96 uger.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MScanFit MUNE
Tidsramme: Op til anslået 96 uger.
Gennemsnitlig ændring i den gennemsnitlige forskel mellem aktiv behandling og placebo fra baseline til uge 36 (samlet forskel på alle tidspunkter) målt ved MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) af APB i den mindst klinisk påvirkede hånd. Basislinjegennemsnittet vil blive indekseret til 100 %, og ændringer i uge 12, 24 og uge 36 vil blive beregnet som den procentvise ændring fra basisindekset på 100 %.
Op til anslået 96 uger.
MUSIX
Tidsramme: Op til anslået 96 uger.
Gennemsnitlig ændring i den gennemsnitlige forskel mellem aktiv behandling og placebo fra baseline til uge 36 for MUSIXscore(4) (Neuwirth et al., 2015), som er gennemsnittet af de respektive MUSIX-værdier for ADM, APB, BB og TA . De gennemsnitlige basislinjemiddelværdier vil blive indekseret til 100 %. Ændringer vil blive beregnet som den procentvise ændring fra basisindekset på 100 %. basislinjegennemsnittet vil blive indekseret til 100 %, og ændringer i uge 12, 24 og uge 36 vil blive beregnet som den procentvise ændring fra basislinjeindekset på 100 %.
Op til anslået 96 uger.
Spildt håndindeks
Tidsramme: Op til anslået 96 uger.
Gennemsnitlig ændring i den gennemsnitlige forskel mellem aktiv behandling og placebo fra baseline til og med uge 36 for Split Hand Index (SI) (Menon et al., 2013), defineret som den første dorsale interosseøse (FDI) Peak CMAP Amplitude * APBPeak CMAP Amplitude/ ADMPeak CMAP Amplitude.
Op til anslået 96 uger.
Neurofysiologisk indeks
Tidsramme: Op til anslået 96 uger.
Gennemsnitlig ændring i den gennemsnitlige forskel mellem aktiv behandling og placebo fra baseline til uge 36 for det neurofysiologiske indeks (NPI) for ADM (Cheah et al., 2011), defineret som ulnarnerven (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * ADMF-bølge (%).
Op til anslået 96 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clene Nanomedicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

19. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CNMAu8.205 OLE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner