Uma extensão aberta para o estudo de fase 2 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica sintomática precoce em terapia de base estável para avaliar a catálise bioenergética com CNM-Au8 para retardar a progressão da doença na ELA
17 de dezembro de 2025 atualizado por: Clene Nanomedicine
Uma extensão aberta para o estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo em pacientes com esclerose lateral amiotrófica sintomática precoce em terapia de base estável para avaliar a catálise bioenergética com CNM-Au8 para retardar a progressão da doença na ELA
Esta é uma extensão aberta opcional para participantes que concluíram o ensaio clínico CNMAu8.205.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um período de extensão aberto opcional de quarenta e oito (48) semanas (Período aberto), que pode ser estendido por incrementos de 12 semanas até ser descontinuado pelo Patrocinador para participantes que concluíram o protocolo CNMAu8.205.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
40
Estágio
- Fase 2
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Concord, New South Wales, Austrália, 2139
- Concord Hospital
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- Neuroscience Research Australia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
30 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes devem ter concluído o Período de Tratamento randomizado controlado por placebo sem problemas de adesão.
- Capaz de entender e dar consentimento informado por escrito para participar da extensão aberta.
- Se encaminhado por um terceiro (neurologista ou uma organização estadual de ELA), o participante concorda em manter a transferência de cuidados para um neurologista que participa do estudo.
Critério de exclusão:
- Falta de adesão ao tratamento durante o período de tratamento randomizado controlado por placebo.
- Teste de gravidez positivo na visita da Semana 36, ou mulheres que planejam engravidar durante esta extensão ou dentro de 6 meses após o final desta extensão.
- Com base no julgamento do investigador, pacientes que podem ter dificuldade em cumprir o protocolo e/ou quaisquer procedimentos do estudo.
- Paciente com anormalidades clinicamente significativas em hematologia, química do sangue, ECG ou exame físico identificadas durante a visita da S36 que, de acordo com o investigador, podem interferir na participação contínua.
- Pacientes com disfunção hepática ou renal clinicamente significativa ou achados laboratoriais clínicos que limitariam a interpretabilidade da alteração na função hepática ou renal, ou aqueles com baixa contagem de plaquetas (< 150 x 10^9 por litro) ou eosinofilia (contagem absoluta de eosinófilos ≥ 500 eosinófilos por microlitro) na visita da Semana 36.
- O paciente é considerado um risco de suicídio na opinião do investigador, já fez uma tentativa de suicídio anteriormente ou está atualmente demonstrando ideação suicida ativa. Indivíduos com ideação suicida passiva intermitente não são necessariamente excluídos com base na avaliação do Investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Extensão de etiqueta aberta
Esta é uma extensão aberta não cega, todos os participantes estarão em uso de medicamento ativo.
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CNM-Au8 é uma suspensão aquosa de nanocristais facetados de superfície limpa consistindo de átomos de ouro auto-organizados em cristais de várias formas geométricas (bipirâmide hexagonal, bipirâmide pentagonal, tetraedro, decaedro, esferoides planares).
Aqueles que optarem por participar do período OLE receberão por via oral 30 mg de CNM-Au8, uma vez ao dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medidas de segurança
Prazo: Até cerca de 96 semanas.
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Os endpoints de segurança incluem a incidência de EAs emergentes do tratamento, EAs relacionados ao medicamento, mortes, EAGs e EAs que levaram à descontinuação do estudo.
Alterações desde a linha de base (Semana 36 da fase controlada por placebo) em resultados laboratoriais clínicos, achados de exame físico, sinais vitais, ECGs e C-SSRS serão resumidos descritivamente por grupo e ponto de tempo.
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Até cerca de 96 semanas.
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Medidas de eletromiografia
Prazo: Até cerca de 96 semanas.
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Alteração média na diferença média entre o tratamento ativo e o placebo desde a linha de base até o final do estudo para o MUNIXscore(4), que é a soma dos respectivos valores MUNIX para o Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Bíceps Braquial (BB) e Tibial Anterior (TA).
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Até cerca de 96 semanas.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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MScanFit MUNE
Prazo: Até cerca de 96 semanas.
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Alteração média na diferença média entre tratamento ativo e placebo desde a linha de base até a semana 36 (diferença geral em todos os pontos de tempo), conforme medido pelo MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) do APB na mão menos afetada clinicamente.
A média da linha de base será indexada a 100% e as alterações nas semanas 12, 24 e 36 serão calculadas como a variação percentual do índice da linha de base de 100%.
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Até cerca de 96 semanas.
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MUSIX
Prazo: Até cerca de 96 semanas.
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Alteração média na diferença média entre tratamento ativo e placebo desde a linha de base até a semana 36 para o MUSIXscore(4) (Neuwirth et al., 2015), que é a média dos respectivos valores MUSIX para ADM, APB, BB e TA .
Os valores médios médios da linha de base serão indexados a 100%.
As alterações serão calculadas como a alteração percentual do índice de linha de base de 100%.
a média da linha de base será indexada a 100% e as alterações nas semanas 12, 24 e 36 serão calculadas como a variação percentual do índice da linha de base de 100%.
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Até cerca de 96 semanas.
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Índice de Mão Derramada
Prazo: Até cerca de 96 semanas.
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Alteração média na diferença média entre o tratamento ativo e o placebo desde a linha de base até a semana 36 para o Split Hand Index (SI) (Menon et al., 2013), definido como o primeiro interósseo dorsal (FDI)Amplitude de pico CMAP * APBPeak Amplitude CMAP/ Amplitude ADMPeak CMAP.
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Até cerca de 96 semanas.
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Índice neurofisiológico
Prazo: Até cerca de 96 semanas.
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Alteração média na diferença média entre tratamento ativo e placebo desde a linha de base até a semana 36 para o índice neurofisiológico (NPI) do ADM (Cheah et al., 2011), definido como o nervo ulnar (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * ADMF-Onda (%).
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Até cerca de 96 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
29 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
19 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CNMAu8.205 OLE
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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