ALS の疾患進行を遅らせるための CNM-Au8 による生体エネルギー触媒作用を評価するための、安定したバックグラウンド療法を受けている早期症候性筋萎縮性側索硬化症患者を対象とした第 2 相試験の非盲検延長
2025年12月17日 更新者：Clene Nanomedicine
ALS の疾患進行を遅らせるための CNM-Au8 による生体エネルギー触媒作用を評価するための、安定したバックグラウンド療法を受けている早期症候性筋萎縮性側索硬化症患者を対象とした第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験の非盲検延長
これは、臨床試験CNMAu8.205を完了した参加者へのオプションの非盲検延長です。
調査の概要
詳細な説明
プロトコル CNMAu8.205 を完了した参加者については、スポンサーが中止するまで 12 週間単位で延長できる、48 週間の任意の非盲検延長期間 (非盲検期間)。
研究の種類
介入
入学 (推定)
40
段階
- フェーズ2
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New South Wales
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Concord、New South Wales、オーストラリア、2139
- Concord Hospital
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- Neuroscience Research Australia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
30年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -参加者は、コンプライアンスの問題なしに無作為化されたプラセボ対照治療期間を完了している必要があります。
- -オープンラベル延長に参加することを理解し、書面によるインフォームドコンセントを与えることができます。
- 第三者（神経科医または州ベースのALS組織）から紹介された場合、参加者は、研究に参加している神経科医へのケアの転送を維持することに同意します。
除外基準:
- 無作為化プラセボ対照治療期間中の治療コンプライアンスの欠如。
- -36週目の訪問時の妊娠検査が陽性、またはこの延長の過程で、またはこの延長の終了から6か月以内に妊娠を計画している女性。
- -研究者の判断に基づいて、プロトコルおよび/または研究手順の遵守が困難な可能性のある患者。
- -血液学、血液化学、ECG、または身体検査で臨床的に重大な異常を有する患者 W36訪問中に特定され、調査官によると、継続的な参加を妨げる可能性があります。
- -臨床的に重要な肝機能障害または腎機能障害、または肝機能または腎機能の変化の解釈可能性を制限する臨床検査所見のある患者、または血小板数が少ない患者（1リットルあたり<150 x 10 ^ 9）または好酸球増加症（絶対好酸球数が500以上）好酸球/マイクロリットル) 36 週の訪問。
- -患者は治験責任医師の意見で自殺のリスクがあると考えられている、以前に自殺未遂をしたことがある、または現在積極的な自殺念慮を示している。 断続的な受動的自殺念慮のある被験者は、治験責任医師の評価に基づいて必ずしも除外されるわけではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オープン ラベル エクステンション
これは非盲検の非盲検延長であり、すべての参加者は実薬を服用します。
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CNM-Au8 は、さまざまな幾何学的形状 (六角両錐体、五角錐体、四面体、十面体、平面回転楕円体) の結晶に自己組織化された金原子で構成される、きれいな表面のファセット ナノ結晶の水性懸濁液です。
OLE 期間に参加することを選択した人は、1 日 1 回 30 mg の CNM-Au8 を経口で受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全対策
時間枠：推定 96 週間まで。
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安全性の評価項目には、治療に起因する AE、薬物関連の AE、死亡、SAE、および研究の中止につながる AE の発生率が含まれます。
臨床検査結果、身体検査所見、バイタルサイン、ECG、およびC-SSRSのベースライン（プラセボ対照フェーズの36週目）からの変化は、グループおよび時点ごとに記述的に要約されます。
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推定 96 週間まで。
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筋電図対策
時間枠：推定 96 週間まで。
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MUNIXscore(4) のベースラインから研究終了までの実薬治療とプラセボの平均差の平均変化。これは、小指外転筋 (ADM)、短母指外転筋 (APB)、上腕二頭筋のそれぞれの MUNIX 値の合計です。上腕 (BB)、および前脛骨筋 (TA)。
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推定 96 週間まで。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MScanFit MUNE
時間枠：推定 96 週間まで。
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MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) によって測定されたベースラインから 36 週までの実薬治療とプラセボの平均差 (すべての時点での全体的な差)。
ベースライン平均は 100% に指数化され、12 週、24 週、および 36 週での変化は、100% のベースライン指数からのパーセント変化として計算されます。
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推定 96 週間まで。
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ミュージック
時間枠：推定 96 週間まで。
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ベースラインから 36 週までの MUSIXscore(4) (Neuwirth et al., 2015) の実薬治療とプラセボの平均差の平均変化。これは、ADM、APB、BB、および TA のそれぞれの MUSIX 値の平均です。 .
平均ベースライン平均値は 100% にインデックス化されます。
変化は、100% のベースライン インデックスからのパーセント変化として計算されます。
ベースライン平均は 100% に指数化され、12 週、24 週、および 36 週での変化は、100% のベースライン指数からのパーセント変化として計算されます。
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推定 96 週間まで。
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こぼれた手インデックス
時間枠：推定 96 週間まで。
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最初の背側骨間 (FDI) ピーク CMAP 振幅として定義されるスプリットハンドインデックス (SI) のベースラインから 36 週までの実薬治療とプラセボの平均差の平均変化 * APBPeak CMAP 振幅/ ADMPeak CMAP 振幅。
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推定 96 週間まで。
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神経生理学的指標
時間枠：推定 96 週間まで。
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尺骨神経 (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) として定義される ADM (Cheah et al., 2011) の神経生理学的指標 (NPI) について、ベースラインから 36 週までの実薬治療とプラセボの平均差の平均変化 * ADMF 波 (%)。
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推定 96 週間まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月13日
一次修了 (推定)
2026年6月1日
研究の完了 (推定)
2026年8月1日
試験登録日
最初に提出
2022年3月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月17日
最初の投稿 (実際)
2022年3月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月17日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。