Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt kiterjesztés a 2. fázisú vizsgálathoz korai tünetekkel járó amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél stabil háttérterápiában a CNM-Au8-cal végzett bioenergetikai katalízis értékelésére az ALS betegség progressziójának lassítása érdekében

2025. december 17. frissítette: Clene Nanomedicine

Nyílt kiterjesztés a 2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálathoz stabil háttérterápiában részesülő, korai tünetekkel járó amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél a CNM-Au8-cal végzett bioenergetikai katalízis értékelésére az ALS betegség progressziójának lassítása érdekében

Ez egy opcionális, nyílt kiterjesztés azon résztvevők számára, akik befejezték a CNMAu8.205 klinikai vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Negyvennyolc (48) hetes opcionális nyílt meghosszabbítási időszak (Open-Lael Period), amely 12 hetes lépésekkel meghosszabbítható, amíg a szponzor meg nem szakítja a CNMAu8.205 protokollt teljesítő résztvevők számára.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Ausztrália, 2139
        • Concord Hospital
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Neuroscience Research Australia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

30 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevőknek a randomizált, placebo-kontrollos kezelési időszakot megfelelőségi problémák nélkül kell elvégezniük.
  2. Képes megérteni a nyílt kiterjesztésben való részvételt, és írásban beleegyezését adni ahhoz.
  3. Harmadik fél (neurológus vagy állami székhelyű ALS-szervezet) beutalása esetén a résztvevő beleegyezik abba, hogy fenntartja az ellátás átadását a vizsgálatban részt vevő neurológusnak.

Kizárási kritériumok:

  1. Kezelési megfelelőség hiánya a randomizált, placebo-kontrollos kezelési időszak alatt.
  2. Pozitív terhességi teszt a 36. heti vizit alkalmával, vagy olyan nőstények, akik teherbe esést terveznek a hosszabbítás ideje alatt vagy a meghosszabbítás befejezését követő 6 hónapon belül.
  3. A vizsgáló megítélése alapján azok a betegek, akiknek nehézségei lehetnek a protokollnak és/vagy bármely vizsgálati eljárásnak való megfelelésben.
  4. A W36 vizit során azonosított, klinikailag jelentős hematológiai, vérkémiai, EKG- vagy fizikális vizsgálati eltérésekkel rendelkező beteg, amely a vizsgáló szerint zavarhatja a további részvételt.
  5. Klinikailag jelentős máj- vagy veseműködési zavarban vagy olyan klinikai laboratóriumi leletekben, amelyek korlátozzák a máj- vagy vesefunkció változásának értelmezhetőségét, vagy akiknek alacsony a vérlemezkeszáma (< 150 x 10^9 literenként) vagy eozinofíliában (az abszolút eozinofilszám ≥ 500 eozinofil mikroliterenként) a 36. heti vizit alkalmával.
  6. A beteg a nyomozó megítélése szerint öngyilkossági kockázatnak minősül, korábban öngyilkossági kísérletet tett, vagy jelenleg aktív öngyilkossági szándékot mutat. Az időszakosan passzív öngyilkossági gondolatokkal rendelkező alanyok nem feltétlenül zárhatók ki a nyomozó értékelése alapján.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Címkebővítmény megnyitása
Ez egy vakok nélküli, nyílt kiterjesztés, minden résztvevő aktív gyógyszert fog szedni.
Drog: CNMAu8
A CNM-Au8 tiszta felületű, csiszolt nanokristályok vizes szuszpenziója, amely különböző geometriai formájú (hatszögletű bipiramis, ötszögletű bipiramis, tetraéder, dekaéder, sík szferoidok) kristályokká önszerveződő aranyatomokból áll. Azok, akik úgy döntenek, hogy részt vesznek az OLE időszakban, 30 mg CNM-Au8-at kapnak szájon át, naponta egyszer.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonsági intézkedések
Időkeret: Becslések szerint 96 hétig.
A biztonsági végpontok közé tartozik a kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása, a gyógyszerrel összefüggő nemkívánatos események, halálesetek, SAE-k és a vizsgálat abbahagyásához vezető nemkívánatos események. A klinikai laboratóriumi eredményekben, a fizikális vizsgálati eredményekben, az életjelekben, az EKG-ben és a C-SSRS-ben bekövetkezett változásokat a kiindulási értékhez képest (a placebo-kontrollos fázis 36. hete) leíró módon összefoglaljuk csoportonként és időpontonként.
Becslések szerint 96 hétig.
Elektromiográfiai intézkedések
Időkeret: Becslések szerint 96 hétig.
Az aktív kezelés és a placebo közötti átlagos különbség átlagos változása az alapvonaltól a vizsgálat végéig a MUNIX-pontszámhoz(4), amely az Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), bicepsz megfelelő MUNIX-értékeinek összege. Brachii (BB) és Tibialis Anterior (TA).
Becslések szerint 96 hétig.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
MScanFit MUNE
Időkeret: Becslések szerint 96 hétig.
Az aktív kezelés és a placebo közötti átlagos különbség átlagos változása a kiindulási állapottól a 36. hétig (általános különbség minden időpontban), amelyet az APB MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) mért a klinikailag legkevésbé érintett kézben. A kiindulási átlagot 100%-ra indexálják, és a 12., 24. és 36. heti változásokat a 100%-os alapindex százalékos változásaként számítják ki.
Becslések szerint 96 hétig.
MUSIX
Időkeret: Becslések szerint 96 hétig.
Az aktív kezelés és a placebo közötti átlagos különbség átlagos változása a kiindulási állapottól a 36. hétig a MUSIX-score(4) esetében (Neuwirth et al., 2015), amely az ADM, APB, BB és TA megfelelő MUSIX-értékeinek átlaga . Az átlagos alapvonali átlagértékek 100%-ra lesznek indexelve. A változások a 100%-os alapindex százalékos változásaként kerülnek kiszámításra. A kiindulási átlagot 100%-ra indexálják, és a 12., 24. és 36. heti változásokat a 100%-os alapindex százalékos változásaként számítják ki.
Becslések szerint 96 hétig.
Kiömlött kéz index
Időkeret: Becslések szerint 96 hétig.
Az aktív kezelés és a placebo közötti átlagos különbség átlagos változása a kiindulási állapottól a 36. hétig a megosztott kézindex (SI) esetében (Menon et al., 2013), amelyet az első dorzális interosseous (FDI) csúcs CMAP amplitúdójaként határoztak meg * APBCsúcs CMAP amplitúdó/ ADMPeak CMAP amplitúdó.
Becslések szerint 96 hétig.
Neurofiziológiai index
Időkeret: Becslések szerint 96 hétig.
Az aktív kezelés és a placebo közötti átlagos különbség átlagos változása a kiindulási állapottól a 36. hétig az ADM neurofiziológiai indexe (NPI) tekintetében (Cheah et al., 2011), amelyet az ulnaris idegként határoztak meg (ADMCMAP csúcsamplitúdója / ADMDisztális motoros késleltetés) * ADMF-hullám (%).
Becslések szerint 96 hétig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Clene Nanomedicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. március 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 17.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. december 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 17.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CNMAu8.205 OLE

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel